Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

EXACT vizsgálat: Vakvizsgálat alport-szindrómás betegekben az exaluren hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére

2026. július 14. frissítette: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált, késleltetett kezdetű vizsgálat az Exaluren hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Alport-szindrómás betegeknél a COL4A3/4/5 gének nonszensz mutációival

Ez egy randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált vizsgálat, amely az exaluren hatékonyságát és biztonságosságát értékeli a COL4A3/4/5 gének nonszensz mutációival rendelkező Alport-szindrómás betegekben.

A vizsgálatba 12 éves és idősebb, célzott 24 beteget vesznek fel.

A vizsgálat a következő időszakokból fog állni minden résztvevő számára:

  • Legfeljebb 6 hetes (42 napos) szűrési időszak
  • Összesen 32 hetes kezelési időszak, amely során napi szubkután adagolásban exaluren 0,75 mg/kg vagy placebót kapnak: 1. rész: a betegeket randomizálják exaluren vagy placebó csoportba 16 hétre. 2. rész: minden beteg mindkét randomizált csoportból további 16 hétig exalurent kap.
  • A kezelés utáni 4 hetes biztonsági/hatékonysági követési időszak

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
        • Még nincs toborzás
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Toborzás
        • Royal Free Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Toborzás
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Még nincs toborzás
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Még nincs toborzás
        • Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80220
        • Toborzás
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Kapcsolatba lépni:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Még nincs toborzás
        • University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Még nincs toborzás
        • Hackensack University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Még nincs toborzás
        • Cleveland Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78109
        • Még nincs toborzás
        • Renal Associates, P.A.
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Igazolt diagnózis X-kapcsolt vagy autoszomális recesszív Alport-szindrómával, dokumentált nonszensz mutáció a COL4A5 génben férfiaknál, vagy nonszensz mutáció a COL4A3 vagy COL4A4 génben (férfi vagy nő)
  • eGFR>45 ml/perc/1,73 m2
  • Vizeletfehérje két spot vizeletgyűjtés alapján [vizeletfehérje/kreatinin arány (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabil ACE-gátló/ARB kezelés legalább 12 héttel az 1. nap előtt

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen szervátültetés előzménye
  • Májbetegség, amelyet májcirrózis vagy portális hipertónia jellemez. A résztvevőket kizárjuk, ha alanin-aminotranszferáz (ALT), aszpartát-aminotranszferáz (AST) és/vagy teljes bilirubin értékük az egészséges felső határérték (ULN) 1,5-szerese
  • Dialízis előzménye
  • Akut veseelégtelenség a szűrés előtti 4 héten belül
  • Aktív szédülés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Exaluren
Az Exaluren egy szintetikus eukarióta riboszóma szelektív glikozid (ERSG)
Kísérleti: Exaluren
Drog: Exaluren
Az Exaluren egy szintetikus eukarióta riboszóma szelektív glikozid (ERSG)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A podocita lábnyúlványok effacementjének mértékében bekövetkezett változás
Időkeret: Alapvonal a 16. hétig
Vesebiopsziákban mérték a Filtációs Rés Sűrűség (FSD) változásával
Alapvonal a 16. hétig
A podocytus lábfolyamat-effacement mértékének változása
Időkeret: Alapvonaltól a 32. hétig
Vese-biopsziában mérve a Filtációs Rés Sűrűség (FSD) változásával
Alapvonaltól a 32. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Vizelet Fehérje-Kreatinin Arány (UPCR) százalékos változása
Időkeret: Alapvonaltól a 16. hétig
A három egymást követő nap első reggeli vizeletgyűjtésének geometriai átlagából számítva
Alapvonaltól a 16. hétig
A vizelet fehérje-kreatinin arány (UPCR) százalékos változása
Időkeret: Alapvonal a 32. hétig
Számítva 3 egymást követő nap első reggeli vizeletgyűjtésének geometriai átlagából
Alapvonal a 32. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) százalékos változása
Időkeret: Kiindulási értéktől a 16. hétig és a 32. hétig
Az eGFR-szint változása
Kiindulási értéktől a 16. hétig és a 32. hétig
A podocita lábnyúlvány-effacement mértékének változása
Időkeret: Alapvonal a 16. hétig és a 32. hétig
A lábfej-folyamat szélesség (FPW) változásával mérve
Alapvonal a 16. hétig és a 32. hétig
A kollagén expresszió változása
Időkeret: Kiindulási állapottól a 16. hétig és a 32. hétig
Strukturális változások alapján mért
Kiindulási állapottól a 16. hétig és a 32. hétig
Az Exaluren biztonságának és tolerálhatóságának értékelése
Időkeret: Szűrés a vizsgálat végéig (36. hét)
Az adverse events (AEs) előfordulási gyakorisága és jellemzői
Szűrés a vizsgálat végéig (36. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. június 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. április 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 5.

Első közzététel (Tényleges)

2026. április 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 14.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EL-017

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel