Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EXACT-tutkimus: Sokkotutkimus Alportin oireyhtymää sairastavilla potilailla exalurenin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi

tiistai 14. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Satunnainen, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu, viivästetyn alkamisen tutkimus Exalurenin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Alportin oireyhtymään sairastuneilla potilailla, joilla on merkityksettömiä mutaatioita COL4A3/4/5-geeneissä

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida exalurenin tehoa ja turvallisuutta Alportin oireyhtymään sairastuneilla potilailla, joilla on nonsenssi-mutaatioita COL4A3/4/5-geeneissä.

Tutkimukseen otetaan mukaan 24 kohdennettua potilasta, jotka ovat 12-vuotiaita tai vanhempia.

Tutkimus koostuu jokaiselle osallistujalle seuraavista jaksoista:

  • Ennakkoselvitysjakso, joka kestää enintään 6 viikkoa (42 päivää)
  • Kokonaisuudessaan hoitojakso, jossa exalurenia 0,75 mg/kg tai lumelääkettä annetaan päivittäin ihonalaisesti 32 viikon ajan: Osa 1: potilaat satunnaistetaan joko exalurenille tai lumelääkkeelle 16 viikon ajaksi. Osa 2: kaikki potilaat molemmista satunnaistetuista ryhmistä saavat exalurenia vielä 16 viikkoa lisää.
  • Turvallisuuden/tehon seurantajakso, joka kestää 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Ei vielä rekrytointia
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Rekrytointi
        • Royal Free Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of California, Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Ei vielä rekrytointia
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80220
        • Rekrytointi
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Minnesota
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hackensack University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cleveland Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78109
        • Ei vielä rekrytointia
        • Renal Associates, P.A.
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu X-kromosomiin liittyvän tai autosomaalisen resessiivisen Alportin oireyhtymän diagnoosi, jossa on dokumentoitu COL4A5-geenin nonsenssimutaatio miehellä tai COL4A3- tai COL4A4-geenin nonsenssimutaatio (mies tai nainen)
  • eGFR > 45 ml/min/1,73 m2
  • Virtsaproteiini perustuen kahteen pikatestiin [virtsaproteiini/kreatiniinisuhde (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Vakaa ACE-estäjän/ARB-lääkitys vähintään 12 viikkoa ennen päivää 1

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa elinsiirron historia
  • Maksasairaus, jolle on ominaista maksakirroosi tai portaaliylipaine. Osallistujat, joiden alaniiniaminotransferaasi (ALT), asparagiiniaminotransferaasi (AST) ja/tai kokonaisbilirubiini on 1,5-kertainen ylärajaan (ULN) verrattuna, suljetaan pois
  • Dialyysin historia
  • Akuutti munuaistrauma 4 viikon sisällä seulonnasta
  • Aktiivinen huimaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Exaluren
Exaluren on synteettinen Eukaryoottinen Ribosomi Selektiivinen Glykosidi (ERSG)
Kokeellinen: Exaluren
Lääke: Exaluren
Exaluren on synteettinen Eukaryoottinen Ribosomi Selektiivinen Glykosidi (ERSG)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Podosyyttijalkaprosessin siirtymäasteen muutos
Aikaikkuna: Alkutilasta viikkoon 16
Mitattu munuaisbiopsioissa Filtration Slit Density -arvon (FSD) muutoksena
Alkutilasta viikkoon 16
Podosyyttijalkaprosessin effacementin asteen muutos
Aikaikkuna: Alkuarvo viikkoon 32
Mitattu munuaisbiopsioissa suodatusraon tiheyden (FSD) muutoksella
Alkuarvo viikkoon 32

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan proteiini-kreatiinisuhteen (UPCR) prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Alkuperäisestä tasosta 16. viikkoon
Laskettu 3 peräkkäisen päivän ensimmäisen aamuvirtsanäytteen geometrisesta keskiarvosta
Alkuperäisestä tasosta 16. viikkoon
Virtsan proteiini-kreatiniinisuhteen (UPCR) prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Perustasosta 32. viikkoon
Laskettu kolmen peräkkäisen päivän ensimmäisen aamuvirtsanäytteen geometrisesta keskiarvosta
Perustasosta 32. viikkoon

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 ja viikkoon 32
Muutos eGFR-tasossa
Perustaso viikkoon 16 ja viikkoon 32
Podosyyttijalkaprosessien tasoittumisasteessa tapahtunut muutos
Aikaikkuna: Alkutason ja 16. viikon sekä 32. viikon välillä
Mitattu jalan prosessin leveyden (FPW) muutoksella
Alkutason ja 16. viikon sekä 32. viikon välillä
Kollageenin ekspression muutos
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 ja viikkoon 32
Mitattu rakenteellisten muutosten mukaan
Perustaso viikkoon 16 ja viikkoon 32
Arvioi Exalurenin turvallisuutta ja siedettävyyttä
Aikaikkuna: Seulontavaihe tutkimuksen päättymiseen (viikko 36)
Haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus ja ominaisuudet
Seulontavaihe tutkimuksen päättymiseen (viikko 36)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 5. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 5. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EL-017

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa