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EXACT-Studie: Eine verbindete Studie bei Patienten mit Alport-Syndrom zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Exaluren

5. April 2026 aktualisiert von: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, verzögert gestartete Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Exaluren bei Alport-Syndrom-Patienten mit Nonsense-Mutationen in den COL4A3/4/5-Genen

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Exaluren bei Alport-Syndrom-Patienten mit Nonsense-Mutationen in den COL4A3/4/5-Genen.

Insgesamt 24 Patienten im Alter von 12 Jahren und älter werden in die Studie aufgenommen.

Die Studie besteht für jeden Teilnehmer aus den folgenden Phasen:

  • einer Screening-Phase von bis zu 6 Wochen (42 Tagen)
  • einer gesamten Behandlungsphase von 32 Wochen mit täglich subkutan verabreichtem Exaluren 0,75 mg/kg oder Placebo: Teil 1: Patienten werden für 16 Wochen entweder Exaluren oder Placebo randomisiert zugeteilt. Teil 2: Alle Patienten in beiden randomisierten Gruppen erhalten für weitere 16 Wochen Exaluren.
  • einer Sicherheits-/Wirksamkeits-Nachbeobachtungsphase von 4 Wochen nach der letzten Behandlung

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80220
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine bestätigte Diagnose von X-chromosomaler oder autosomal-rezessiver Alport-Syndrom mit einer dokumentierten Nonsense-Mutation von COL4A5 bei einem Mann oder Nonsense-Mutation von COL4A3 oder COL4A4 (Mann oder Frau)
  • eGFR >45 ml/min/1,73 m²
  • Urinprotein basierend auf zwei Einzelurinsammlungen [Urinprotein/Kreatinin-Verhältnis (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabiles Regime von ACE-Hemmern/ARB für mindestens 12 Wochen vor Tag 1

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Organtransplantation
  • Lebererkrankung, gekennzeichnet durch Zirrhose oder portale Hypertonie. Teilnehmer mit Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder einem Gesamtbilirubin 1,5-fach der oberen Normgrenze (ULN) werden ausgeschlossen
  • Vorgeschichte von Dialyse
  • Akutes Nierenversagen innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
  • Aktiver Schwindel

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Exaluren
Exaluren ist ein synthetisches Eukaryotisches Ribosomen-selektives Glykosid (ERSG)
Experimental: Exaluren
Arzneimittel: Exaluren
Exaluren ist ein synthetisches Eukaryotisches Ribosomen-selektives Glykosid (ERSG)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderung des Ausmaßes der Verbreiterung der Podozytenfußfortsätze
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16
Gemessen in Nierenbiopsien durch die Veränderung der Filtrationsschlitzdichte (FSD)
Baseline bis Woche 16
Die Veränderung des Ausmaßes der Effacement der Podozyten-Fußfortsätze
Zeitfenster: Baseline bis Woche 32
Gemessen in Nierenbiopsien durch die Veränderung der Filtrationsschlitzdichte (FSD)
Baseline bis Woche 32

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die prozentuale Veränderung des Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnisses (UPCR)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16
Berechnet aus dem geometrischen Mittel von 3 aufeinanderfolgenden Tagen der Ersturin-Sammelperiode
Baseline bis Woche 16
Die prozentuale Veränderung des Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnisses (UPCR)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 32
Berechnet aus dem geometrischen Mittelwert von 3 aufeinanderfolgenden Tagen der Erstmorgensammelurin-Sammlung
Baseline bis Woche 32

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die prozentuale Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16 und Woche 32
Veränderung des eGFR-Wertes
Baseline bis Woche 16 und Woche 32
Die Veränderung des Ausmaßes der Verflachung der Podozytenfußfortsätze
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16 und Woche 32
Gemessen an der Veränderung der Fußfortsatzbreite (FPW)
Baseline bis Woche 16 und Woche 32
Die Veränderung der Kollagenexpression
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16 und Woche 32
Gemessen an strukturellen Veränderungen
Baseline bis Woche 16 und Woche 32
Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von Exaluren
Zeitfenster: Screening bis Studienende (Woche 36)
Die Inzidenz und Eigenschaften unerwünschter Ereignisse (UE)
Screening bis Studienende (Woche 36)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

30. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EL-017

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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