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EXACT Study : Une étude en aveugle chez des patients atteints du syndrome d'Alport pour évaluer l'efficacité et la sécurité d'Exaluren

14 juillet 2026 mis à jour par: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à début différé pour évaluer l'efficacité et la sécurité d'Exaluren chez les patients atteints du syndrome d'Alport avec des mutations non-sens dans les gènes COL4A3/4/5

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'exaluren chez les patients atteints du syndrome d'Alport présentant des mutations non-sens dans les gènes COL4A3/4/5.

Vingt-quatre patients ciblés, âgés de 12 ans et plus, seront inclus dans l'essai.

L'étude sera composée des périodes suivantes pour chaque participant :

  • une période de Sélection pouvant aller jusqu'à 6 semaines (42 jours)
  • une période de Traitement totale de l'exaluren 0,75 mg/kg ou du placebo administré quotidiennement par voie sous-cutanée pendant 32 semaines : Partie 1 : les patients sont randomisés pour recevoir soit l'exaluren, soit le placebo pendant 16 semaines. Partie 2 : tous les patients des deux bras randomisés reçoivent l'exaluren pendant 16 semaines supplémentaires.
  • une période de Suivi de sécurité/efficacité de 4 semaines après le dernier traitement

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Pas encore de recrutement
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Contact:
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Recrutement
        • Royal Free Hospital
        • Contact:
          • Daniel Gale, MD
          • Numéro de téléphone: +442074726491
          • E-mail: d.gale@ucl.ac.uk
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contact:
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Pas encore de recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80220
        • Recrutement
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Pas encore de recrutement
        • University of Minnesota
        • Contact:
          • Michelle Rheault
          • Numéro de téléphone: 612-626-2922
          • E-mail: rheau002@umn.edu
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Pas encore de recrutement
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Pas encore de recrutement
        • Cleveland Clinic
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78109
        • Pas encore de recrutement
        • Renal Associates, P.A.
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Diagnostic confirmé du syndrome d'Alport lié à l'X ou autosomique récessif avec mutation non-sens documentée du gène COL4A5 chez un homme ou mutation non-sens de COL4A3 ou COL4A4 (homme ou femme)
  • DFGe > 45 ml/min/1,73 m²
  • Protéinurie basée sur deux recueils d'urines ponctuelles [rapport protéinurie/créatininurie (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Traitement stable par IEC/ARA2 pendant au moins 12 semaines avant le jour 1

Critères d'exclusion :

  • Antécédent de transplantation d'organe quelconque
  • Maladie hépatique caractérisée par une cirrhose ou une hypertension portale. Les participants avec une alanine aminotransférase (ALT), une aspartate aminotransférase (AST) et/ou une bilirubine totale supérieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) seront exclus
  • Antécédent de dialyse
  • Insuffisance rénale aiguë dans les 4 semaines précédant le dépistage
  • Vertiges actifs

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Exaluren
Exaluren est un glycoside synthétique sélectif des ribosomes eucaryotes (ERSG)
Expérimental: Exaluren
Médicament: Exaluren
Exaluren est un glycoside synthétique sélectif des ribosomes eucaryotes (ERSG)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La modification du degré d'effacement des prolongements pédieux des podocytes
Délai: De la ligne de base à la semaine 16
Mesuré dans les biopsies rénales par la modification de la Densité des Fentes de Filtration (FSD)
De la ligne de base à la semaine 16
La modification du degré d'effacement des pédicelles podocytaires
Délai: De la ligne de base à la semaine 32
Mesuré dans les biopsies rénales par le changement de la densité des fentes de filtration (FSD)
De la ligne de base à la semaine 32

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pourcentage de variation du ratio protéinurie-créatininurie (UPCR)
Délai: De la ligne de base à la semaine 16
Calculé à partir de la moyenne géométrique de 3 jours consécutifs de collecte d'urine du premier jet
De la ligne de base à la semaine 16
Le changement en pourcentage du ratio protéinurie-créatininurie (UPCR)
Délai: Baseline à la semaine 32
Calculé à partir de la moyenne géométrique de 3 jours consécutifs de collecte d'urine du premier jet
Baseline à la semaine 32

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pourcentage de variation du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: De la ligne de base à la semaine 16 et à la semaine 32
Changement du taux de DFGe
De la ligne de base à la semaine 16 et à la semaine 32
La modification du degré d'effacement des pédicelles podocytaires
Délai: Du point de départ à la semaine 16 et à la semaine 32
Mesuré par le changement de la largeur des pédicelles (FPW)
Du point de départ à la semaine 16 et à la semaine 32
La modification de l'expression du collagène
Délai: Baseline à la semaine 16 et à la semaine 32
Mesuré par des changements structurels
Baseline à la semaine 16 et à la semaine 32
Évaluer la sécurité et la tolérabilité d'Exaluren
Délai: Sélection jusqu'à la fin de l'étude (Semaine 36)
L'incidence et les caractéristiques des événements indésirables (EI)
Sélection jusqu'à la fin de l'étude (Semaine 36)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

30 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2026

Première publication (Réel)

13 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EL-017

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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