Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

EXACT-studien: En blindet studie hos pasienter med Alport syndrom for å evaluere Exalurens effekt og sikkerhet

14. juli 2026 oppdatert av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, forsinket-start-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten av Exaluren hos Alport-syndrom-pasienter med nonsensmutasjoner i COL4A3/4/5-gener

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til exaluren hos pasienter med Alport syndrom med nonsensmutasjoner i COL4A3/4/5-genene.

Målrettet 24 pasienter i alderen 12 år og eldre vil bli inkludert i forsøket.

Studien vil bestå av følgende perioder for hver deltaker:

  • en screeningperiode på opptil 6 uker (42 dager)
  • en total behandlingsperiode med exaluren 0,75 mg/kg eller placebo administrert daglig subkutant i 32 uker: Del 1: pasienter randomiseres til enten exaluren eller placebo i 16 uker. Del 2: alle pasienter i begge randomiserte grupper mottar exaluren i ytterligere 16 uker.
  • en sikkerhets-/effektivitets oppfølgingsperiode på 4 uker etter siste behandling

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80220
        • Rekruttering
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hackensack University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cleveland Clinic
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78109
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Renal Associates, P.A.
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Ta kontakt med:
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En bekreftet diagnose av X-bundet eller autosomal recessiv Alport-syndrom med en dokumentert nonsens-mutasjon i COL4A5 hos en mann, eller nonsens-mutasjon i COL4A3 eller COL4A4 (mann eller kvinne)
  • eGFR > 45 ml/min/1,73 m²
  • Urinprotein basert på to sporadiske urinprøver [urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabilt regime med ACE-hemmer/ARB i minst 12 uker før dag 1

Eksklusjonskriterier:

  • Historie med organtransplantasjon
  • Leverlidelse karakterisert av cirrose eller portal hypertensjon. Deltakere med alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og/eller totalt bilirubin 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN) vil bli ekskludert
  • Historie med dialyse
  • Akutt nyreskade innen 4 uker før screening
  • Aktiv svimmelhet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Exaluren
Exaluren er et syntetisk eukaryot ribosomselektivt glykosid (ERSG)
Eksperimentell: Exaluren
Legemiddel: Exaluren
Exaluren er et syntetisk eukaryot ribosomselektivt glykosid (ERSG)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen i graden av podocytfotprosessutvisking
Tidsramme: Fra utgangspunkt til uke 16
Målt i nyrebiorisier ved endring i Filtrasjonsspalte Tetthet (FSD)
Fra utgangspunkt til uke 16
Endringen i graden av podocytfotprosessutvisking
Tidsramme: Baseline til uke 32
Målt i nyrebiosprøver ved endring i Filtrasjonsspalte-tetthet (FSD)
Baseline til uke 32

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i Urin Protein Kreatinin Ratio (UPCR)
Tidsramme: Fra baseline til uke 16
Beregnet fra geometrisk gjennomsnitt av 3 påfølgende dagers første morgenurin
Fra baseline til uke 16
Prosentvis endring i Urin Protein Kreatinin Ratio (UPCR)
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 32
Beregnet fra geometrisk gjennomsnitt av 3 påfølgende dagers første morgenurinprøver
Utgangspunkt til uke 32

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR)
Tidsramme: Baseline til uke 16 og uke 32
Endring i eGFR-nivå
Baseline til uke 16 og uke 32
Endringen i graden av utvisking av podocytfotprosesser
Tidsramme: Fra baseline til uke 16 og uke 32
Målt ved endring i fotprosessbredde (FPW)
Fra baseline til uke 16 og uke 32
Endringen i kollagenuttrykket
Tidsramme: Baseline til uke 16 og uke 32
Målt ved strukturelle endringer
Baseline til uke 16 og uke 32
Evaluere sikkerheten og toleransen til Exaluren
Tidsramme: Screening til studiens slutt (uke 36)
Forekomsten og egenskapene til bivirkninger (AEs)
Screening til studiens slutt (uke 36)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

30. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

13. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EL-017

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere