Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование EXACT: Слепое исследование у пациентов с синдромом Альпорта для оценки эффективности и безопасности эксалурена

14 июля 2026 г. обновлено: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с отсроченным началом для оценки эффективности и безопасности эксалурена у пациентов с синдромом Альпорта с нонсенс-мутациями в генах COL4A3/4/5

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности эксалурена у пациентов с синдромом Альпорта с нонсенс-мутациями в генах COL4A3/4/5.

В исследование планируется включить 24 пациента в возрасте 12 лет и старше.

Исследование будет состоять из следующих периодов для каждого участника:

  • Скрининговый период продолжительностью до 6 недель (42 дня)
  • Общий период лечения эксалуреном 0,75 мг/кг или плацебо, вводимым подкожно ежедневно в течение 32 недель: Часть 1: пациенты рандомизируются для получения либо эксалурена, либо плацебо в течение 16 недель. Часть 2: все пациенты в обеих рандомизированных группах получают эксалурен в течение дополнительных 16 недель.
  • Период наблюдения для оценки безопасности/эффективности продолжительностью 4 недели после последнего лечения

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Еще не набирают
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Контакт:
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Рекрутинг
        • Royal Free Hospital
        • Контакт:
          • Daniel Gale, MD
          • Номер телефона: +442074726491
          • Электронная почта: d.gale@ucl.ac.uk
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital
        • Контакт:
          • Zainab Arslan, MD
          • Номер телефона: 7867 0207 405 9200
          • Электронная почта: Zainab.Arslan@gosh.nhs.uk
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Еще не набирают
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Контакт:
          • Rachel Lennon, MD
          • Номер телефона: 0161 701 1676
          • Электронная почта: rachel.lennon@mft.nhs.uk
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Еще не набирают
        • University of California, Los Angeles
        • Контакт:
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Еще не набирают
        • Stanford University
        • Контакт:
          • Richard Lafayette
          • Номер телефона: 650-498-6063
          • Электронная почта: czar@stanford.edu
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80220
        • Рекрутинг
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Контакт:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Еще не набирают
        • University of Minnesota
        • Контакт:
          • Michelle Rheault
          • Номер телефона: 612-626-2922
          • Электронная почта: rheau002@umn.edu
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Еще не набирают
        • Hackensack University Medical Center
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Еще не набирают
        • Cleveland Clinic
        • Контакт:
          • James Simon
          • Номер телефона: 216-445-4891
          • Электронная почта: simonj2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Еще не набирают
        • University of Pennsylvania
        • Контакт:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78109
        • Еще не набирают
        • Renal Associates, P.A.
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз X-сцепленного или аутосомно-рецессивного синдрома Альпорта с документированной нонсенс-мутацией гена COL4A5 у мужчин или нонсенс-мутацией генов COL4A3 или COL4A4 (у мужчин или женщин)
  • рСКФ >45 мл/мин/1,73 м²
  • Протеинурия, подтвержденная двумя разовыми порциями мочи [соотношение белок/креатинин мочи (UPCR) ≥ 500 мг/г]
  • Стабильная терапия ингибиторами АПФ/БРА в течение не менее 12 недель до 1-го дня исследования

Критерии исключения:

  • Трансплантация любого органа в анамнезе
  • Заболевание печени, характеризующееся циррозом или портальной гипертензией. Участники с уровнем аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ) и/или общего билирубина, превышающим верхнюю границу нормы (ВГН) в 1,5 раза, будут исключены
  • Проведение диализа в анамнезе
  • Острое повреждение почек в течение 4 недель до скрининга
  • Активное головокружение

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Эксалурен
Эксалурен — это синтетический селективный гликозид эукариотических рибосом (СГЭР)
Экспериментальный: Эксалурен
Лекарство: Эксалурен
Эксалурен — это синтетический селективный гликозид эукариотических рибосом (СГЭР)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение степени сглаживания ножковых отростков подоцитов
Временное ограничение: От исходного уровня до 16-й недели
Измерялось в биоптатах почек по изменению плотности фильтрационных щелей (FSD)
От исходного уровня до 16-й недели
Изменение степени сглаживания ножковых отростков подоцитов
Временное ограничение: От исходного уровня до 32-й недели
Измеряется в биоптатах почки по изменению плотности фильтрационных щелей (FSD)
От исходного уровня до 32-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение соотношения белка и креатинина в моче (UPCR)
Временное ограничение: От исходного уровня до 16-й недели
Рассчитано на основе геометрического среднего значения 3 последовательных дней сбора первой утренней порции мочи
От исходного уровня до 16-й недели
Процентное изменение отношения белка к креатинину в моче (UPCR)
Временное ограничение: Базовый уровень до 32-й недели
Рассчитано на основе среднего геометрического значения сбора первой утренней мочи за 3 последовательных дня
Базовый уровень до 32-й недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации (СКФ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 16-й и 32-й недели
Изменение уровня СКФ
От исходного уровня до 16-й и 32-й недели
Изменение степени уплощения ножек подоцитов
Временное ограничение: От исходного уровня до 16-й и 32-й недель
Измеряется по изменению ширины подошвенного отростка (FPW)
От исходного уровня до 16-й и 32-й недель
Изменение экспрессии коллагена
Временное ограничение: От исходного уровня до 16-й и 32-й недели
Измеряется по структурным изменениям
От исходного уровня до 16-й и 32-й недели
Оценить безопасность и переносимость Эксалурена
Временное ограничение: Скрининг до конца исследования (неделя 36)
Частота возникновения и характеристики нежелательных явлений (НЯ)
Скрининг до конца исследования (неделя 36)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EL-017

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться