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新規診断免疫グロブリン軽鎖（AL）アミロイドーシスに対するBCMA二重特異性抗体エルラナタマブの投与スケジュール研究

2026年8月3日 更新者：Case Comprehensive Cancer Center

新たに診断された軽鎖アミロイドーシスに対するB細胞成熟抗原（BCMA）二重特異性抗体、エルラナタマブの投与スケジュール調査

本研究は、AL（軽鎖）アミロイドーシスを新たに診断され、この病状に対してまだ治療を受けていない方を対象としています。 本研究の目的は、免疫療法薬の一種であるエルラナタマブが、新たに診断されたALアミロイドーシスの患者において深い寛解と臓器回復をもたらすかどうかを評価し、2つの異なる投与スケジュールを比較することです。

エルラナタマブ（商品名ELREXFIO™）は、ALアミロイドーシスの設定において研究段階（実験的）の薬剤です。 これは、免疫細胞（T細胞）をアミロイドーシスの原因となっている異常な形質細胞に直接結合させ、免疫系がそれらの細胞を破壊するよう促すことで作用します。 この薬剤は、ALアミロイドーシスへの使用について米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けていません。

本研究の参加者は、エルラナタマブを6回の治療サイクル（約6ヶ月間）にわたり皮下注射（皮下投与）で受けます。 治療は、副作用を軽減するために設計された入院下での「ステップアップ」投与から始まり、その後、参加者が無作為に割り当てられた研究群に基づいて、2週間ごとまたは4週間ごとの投与が行われます。 参加者は、研究期間中を通じて定期的な血液検査、身体検査、骨髄生検、心臓評価を受け、治療終了後最大2年間のフォローアップ訪問があります。

本研究はランダム化されており、参加者は偶然（コイントスに類似）により2つの治療群のいずれかに割り当てられます。 参加者は自身の群を選択することはできません。

本研究への参加期間は、約6ヶ月間の積極的治療に続き、最大2年間（5年間への延長オプションあり）のフォローアップ訪問を含みます。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

免疫グロブリン軽鎖（AL）アミロイドーシスは、特定の種類の血球（形質細胞）の疾患です。 この疾患では、一部の形質細胞が異常でミスフォールドした軽鎖タンパク質を作り、それが組織や臓器に蓄積して時間の経過とともに損傷を与えます。 米国では、約10万人あたり5人がこの疾患を有しています。 まれな疾患ではありますが、非常に深刻な場合があります。 この疾患を持つ多くの人は、診断時に重篤な状態にあり、さまざまな種類の医師による治療を必要とします。 心臓への影響は、人々が重篤な状態になり死亡する最も一般的な理由です。 現代の形質細胞指向療法は治療成績の改善に貢献していますが、多くの人はまだ十分に速く、または強力に反応しません。 一部の人々は臓器損傷の悪化を続けたり、臓器損傷のために強力な治療に耐えられない場合があります。 実際、早期死亡は一般的であり、特に心臓への影響がある人々に多く見られます。 有害な軽鎖レベルを迅速かつ安全に低下させることができる治療法が必要とされており、特に臓器がすでに疾患の影響を受けている人々にとって重要です。<\/p>

エルラナタマブは、B細胞成熟抗原（BCMA、形質細胞上のタンパク質）とCD3（T細胞上のタンパク質）を結びつけるバイスペシフィック抗体と呼ばれる薬剤の一種です。 これはT細胞を再指向させ、BCMAを発現している形質細胞を殺傷させることができます。 エルラナタマブを使用した治療は、血液疾患の一種である多発性骨髄腫の人々において良好な反応をもたらしています。 この薬剤がALアミロイドーシスの人々にも有効である可能性を示す初期の証拠があります。 本研究は、新たに診断されたALアミロイドーシスの人々に対して、一定期間投与されるエルラナタマブを試験します。 医学的に脆弱な集団において、有効性と感染および忍容性リスクのバランスを取るように設計された2つの投与スケジュールを使用します。<\/p>

研究の種類

介入

入学 (推定)

64

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Sandra Mazzoni, DO
  • 電話番号：216-444-8111
  • メール：mazzons@ccf.org

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
        • Mayo Clinic
        • 主任研究者：
          • Taxiarchis Kourelis, MD
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Case Comprehensive Cancer Center, Cleveland Clinic Foundation Taussig Cancer Institute
        • コンタクト：
          • Sandra Mazzoni, DO
          • 電話番号：216-444-8111
          • メール：mazzons@ccf.org
        • 主任研究者：
          • Sandra Mazzoni, DO

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選定基準:

  • 未治療の新規診断免疫グロブリン軽鎖（AL）アミロイドーシス。
  • 参加者は、組織生検でコンゴーレッド陽性を示し、偏光顕微鏡で特徴的な複屈折を認め、免疫組織化学または質量分析により軽鎖タイプが確認されていること。
  • 参加者は、国際骨髄腫ワーキンググループ（IMWG）の骨髄腫診断基準（SLIM-CRAB）に基づく骨髄腫定義事象のいかなる証拠も有してはならない。これは、CRAB基準を伴わない場合の関与/非関与遊離軽鎖（FLC）比が100を超える軽鎖比基準を除外する。
  • 年齢 ≥ 18歳
  • Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）パフォーマンスステータス ≤2
  • 参加者は、以下のように定義される臓器および骨髄機能を満たすこと：好中球絶対数 ≥1,000/µL、血小板絶対数 ≥50,000/µL、直接ビリルビン ≤1.5 × 施設上限基準値（ULN）、AST（SGOT）/ALT（SGPT） ≤3 × 施設ULN。
  • 参加者は、クローン性形質細胞負荷が40%未満であること。
  • 慢性B型肝炎ウイルス（HBV）感染の証拠がある参加者は、適応がある場合、抑制療法下でHBVウイルス量が検出限界以下であること。
  • C型肝炎ウイルス（HCV）感染歴のある参加者は、治療を受け治癒していること。現在治療中のHCV感染参加者は、HCVウイルス量が検出限界以下であれば適格とする。
  • 進行性心臓病変を有する参加者において、2015年改訂欧州版2004年メイヨークリニック病期分類に基づくALアミロイドーシス心臓病期I、IIまたはIIIa（Dispenzieriら、2004；Wechalekarら、2013）（NT-proBNP ＜8500 ng/L、および病期分類システムに基づくトロポニン基準）。
  • Elranatamabの胎児発育への影響は不明である。作用機序に基づき、Elranatamabは妊婦に投与された場合に胎児に害を及ぼす可能性があり、妊娠中は使用すべきではない。このため、妊娠可能な女性および男性は、研究開始前、研究参加期間中、およびElranatamab最終投与後90日まで、適切な避妊（ホルモンまたはバリア法による避妊；禁欲）を使用することに同意しなければならない。参加者またはそのパートナーが本研究に参加中に妊娠した、または妊娠の疑いがある女性は、直ちに主治医に通知しなければならない。本プロトコルで治療または登録される男性も、研究前、研究参加期間中、およびElranatamab投与終了後90日まで、適切な避妊を使用することに同意しなければならない。
  • 書面によるインフォームド・コンセント文書を理解し署名する能力。
  • イベントスケジュールに詳細される骨髄生検を含む研究手順を受ける意思。

除外基準:

  • 本疾患に対して他のいかなる治験薬も受けている参加者。
  • 欧州改訂2004年メイヨークリニック基準で定義されるIIIB期アミロイドーシスを有する参加者。
  • 活動性悪性腫瘍（リンパ腫を含む）を有する参加者。ただし以下は除外：適切に治療された基底細胞癌、扁平上皮癌、または上皮内頸癌；適切に治療されたI期癌で、参加者が現在寛解中であり、2年以上寛解が持続しているもの；グリーソンスコア＜7かつ前立腺特異抗原＜10ng/mLの低リスク前立腺癌；その他の限局性、無増殖性および/または低リスク癌は許可される場合がある。
  • 本研究登録中またはElranatamab中止後4ヶ月のいずれか長い期間に、妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性。Elranatamabは催奇形性または堕胎作用の可能性がある薬剤であるため、妊娠女性は本研究から除外される。Elranatamabによる母親の治療に伴い、授乳児に有害事象が生じる未知だが潜在的なリスクがあるため、母親がElranatamabで治療される場合、授乳は中止すべきである。
  • 参加者の安全性、または個人的な同意能力、研究手順の遵守に影響を与える可能性のあるその他の医学的、社会的、または心理的要因を有すること。
  • 臨床的に有意な活動性自己免疫疾患を有する参加者。
  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に血清陽性の参加者。
  • 適切な医学的管理（例：ミドドリン、ピリドスチグミン）の最適化後、かつ循環血液量減少を伴わないにもかかわらず、失神/前失神発作を引き起こす重度の制御不能な起立性低血圧。
  • プロトコル治療開始後6ヶ月以内に自家幹細胞移植または臓器移植を計画していること。
  • スクリーニング前3ヶ月以内の急性冠症候群または制御不能な心室性不整脈の既往。
  • サイト心臓科解釈によるスクリーニング時の心エコーで、左室駆出率（LVEF）＜30%と定義される左室（LV）収縮機能不全の証拠。
  • 持続性心室頻拍または中止された心室細動の既往、または永久的ペースメーカー（PPM）または植込み型除細動器（ICD）が留置されていない場合の房室結節または洞房結節機能障害の既往。
  • スクリーニング心電図で、Fridericia法補正QT（QTcF）＞550 msec（PPM/ICD植込み者を除く）。
  • 以下を除く、急性心筋虚血または活動性伝導系異常を示すスクリーニング心電図：第一度房室ブロック；第二度房室ブロックタイプ1（モビッツタイプ1/ウェンケバッハ型）；右脚または左脚ブロック（例：左脚ブロック、右脚ブロック、左前枝ブロック、左後枝ブロック）；心室レートが制御された心房細動；研究者が良性と評価する二枝ブロック。
  • 無作為化前4週間以内に全身麻酔を要した大手術、または研究期間中に大手術を計画していること。
  • NYHAクラスIV症状
  • 糸球体濾過率（GFR）＜20の参加者（ただし、少なくとも3ヶ月間安定した透析療法中の場合を除く）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アームA：SUDの後、アームAの投与スケジュール
アームAの参加者は、標準的なステップアップ投与（SUD）を受け、SUD後に週1回の投与を受け、その後、アームAの投与スケジュールに従い、BCMA二重特異性抗体を6か月間固定投与します。
薬：BCMA二重特異性
すべての参加者は、サイクル1でBCMA二重特異性抗体（エルラナタマブ）の標準段階的増量投与（SUD）を受ける。
その後、2つの異なる投与スケジュールでさらに5サイクルの28日間治療を受け、合計期間は6ヶ月となる。
他の名前：
  • エルラナタマブ
  • ELREXFIO™
実験的：アームB：SUDの後にアームBの投与スケジュール
アームBの参加者は、SUD後1週間に1回の標準的な段階的増量投与（SUD）を受け、その後、BCMA二重特異性抗体による固定期間6ヶ月のアームB用量スケジュールが行われます。
薬：BCMA二重特異性
すべての参加者は、サイクル1でBCMA二重特異性抗体（エルラナタマブ）の標準段階的増量投与（SUD）を受ける。
その後、2つの異なる投与スケジュールでさらに5サイクルの28日間治療を受け、合計期間は6ヶ月となる。
他の名前：
  • エルラナタマブ
  • ELREXFIO™

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
新規診断ALアミロイドーシス治療におけるBCMA二重特異性抗体の有効性（血液学的完全奏効率（hCR）により測定）
時間枠：治療終了時（6サイクル後、最大6ヶ月）
hCR率は、治療終了時に血液検査により測定された血清および尿免疫固定法が陰性で、遊離軽鎖（FLC）レベルが正常化した参加者の割合として定義されます。
治療終了時（6サイクル後、最大6ヶ月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液学的完全奏効までの時間（hCR）
時間枠：最大6ヶ月間
hCRの完了までの時間は、治療開始時から完全なhCR達成時までの時間の長さとして定義されます。
最大6ヶ月間
全奏効率（ORR）
時間枠：治療終了時（6サイクル後、最大6か月）
ORRは、治療開始から治療終了までの間に、部分奏効、非常に良好な部分奏効、または完全奏効を示した、アームA対アームBの参加者の割合と定義されます。
治療終了時（6サイクル後、最大6か月）
血液学的反応の持続期間
時間枠：最大6ヶ月間
血液学的反応の持続期間は、最初の血液学的反応から疾患の進行または参加者の死亡（いずれか早い方）までの期間を、群Aと群Bで比較した時間の長さとして定義されます。
最大6ヶ月間
無増悪生存（PFS）率
時間枠：最大60か月
PFS率は、治療開始から疾患の進行、参加者の死亡、または試験の終了までの期間を、アームA対アームBで定義されます。
最大60か月
全生存期間
時間枠：最大60か月
全生存期間は、治療開始から死亡までの期間として定義され、Arm A 対 Arm B で比較されます。
最大60か月
臓器反応を達成した参加者の割合
時間枠：最大60ヶ月
A群対B群における、臓器（すなわち、腎臓および心臓）の反応を達成した参加者の割合。
最大60ヶ月
初回治療から初めて記録された罹患臓器反応までの時間
時間枠：最大60ヶ月
治療開始から最良の記録された罹患臓器反応までの期間の比較（Arm A対Arm B）。
最大60ヶ月
主要臓器機能悪化無増悪生存期間（MOD-PFS）
時間枠：最大60か月
MOD-PFSは、治療開始から臓器（心臓、腎臓、肝臓、末梢神経系）の機能低下反応が認められるまでの期間、参加者が死亡するまでの期間、試験が終了するまでの期間、または文書化された進行以外の理由による研究薬の中断までの期間と定義されます。
最大60か月
入院率
時間枠：最大60か月
入院率は、治療開始から観察研究追跡期間終了までの期間中に入院した、アームA対アームBの被験者の割合として定義されます。
最大60か月
疾患の発生率
時間枠：最大60ヶ月
疾患発生率は、治療開始から観察期間終了までに心臓イベントまたは感染症を経験したArm A対Arm Bの被験者の割合として定義されます。
最大60ヶ月
治療終了時における微小残存病変（MRD）陰性率
時間枠：治療終了時（6サイクル後、最大6ヶ月）
MRD陰性率は、10^-5の感度を有する次世代フローサイトメトリーを用いた骨髄穿刺サンプルのMRD検査結果から測定されます。
治療終了時（6サイクル後、最大6ヶ月）
24ヶ月時点における微小残存病変（MRD）陰性率
時間枠：24か月時点で
MRD陰性率は、10^-5の感度を持つ次世代フローサイトメトリーを用いた骨髄穿刺サンプルのMRD検査結果から測定されます。
24か月時点で
生活の質（QoL）の変化
時間枠：ベースライン、治療終了時（最大6か月）
QoLは、Short Form 36 Questionnaire（SF-36）スコアを用いて測定されます。 この質問票には、生活の質に影響を与える症状の頻度と重症度を評価する19の質問があり、5段階のリッカート尺度（Excellent（優れている）／常に（4）からVery Severe（非常に重度）／全くない（0））で回答します。 7つの質問は、生活の質に影響を与える行動を評価し、はいまたはいいえで回答します。回答は採点され、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
ベースライン、治療終了時（最大6か月）
低ガンマグロブリン血症の発生率、IgGレベルが<500と定義されるもの
時間枠：最大60ヶ月
低ガンマグロブリン血症は、IgGレベルが<500の場合と定義されます。
最大60ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Case Comprehensive Cancer Center

捜査官

  • 主任研究者：Sandra Mazzoni, DO、Case Comprehensive Cancer Center, Cleveland Clinic

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年8月1日

一次修了 (推定)

2031年6月1日

研究の完了 (推定)

2031年6月1日

試験登録日

最初に提出

2026年4月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年4月6日

最初の投稿 (実際)

2026年4月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月3日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CASE1A26

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

すべての参加者データは、査読付き論文を通じて、まとめられた要約として共有されます。

参加者ごとに公開される個々の結果は、被験者ID（例：

投与レベル、人口統計学的特性、有害事象など）を使用して匿名化されます。

IPD 共有時間枠

査読付き出版物に含まれるデータは公開されます。
生データは共有されません。

IPD 共有アクセス基準

査読付き出版物は、出版ジャーナルの仕様に従って公開されます。 クリーブランド・クリニック財団の職員は、公に公開されたデータ以外の研究データを共有しません。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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