閉塞性肥大型心筋症を有する成人患者におけるマバカムテン (MAVA-HCM)

肥大型心筋症（HCM）は、左室肥大を特徴とする遺伝性心臓疾患であり、約3分の2の患者が閉塞性生理を示します。閉塞性肥大型心筋症（oHCM）は、左室流出路（LVOT）閉塞による著しい罹患率と関連しています。

マバカムテンは、過剰なミオシン-アクチン架橋形成を減少させることで、oHCMの根底にある病態生理に直接作用する初の心筋ミオシン阻害薬です。EXPLORER-CNなどの従来の無作為化臨床試験ではその有効性が実証されていますが、中国人集団における実世界データは依然として限られています。

本試験は、阜外華中心血管病医院で実施された後ろ向きコホート研究です。患者は介入に割り付けられませんでした。代わりに、日常臨床診療で受けていた治療に基づいて分類されました。マバカムテン療法を開始した適格な成人oHCM患者は治療群に含められ、標準的な薬物療法を受けている患者は対照群として役立ちました。

臨床データは2024年1月から2025年5月まで収集され、最終データベースロックは2025年6月に完了しました。ベースライン特性、心エコー図パラメータ、および検査室バイオマーカーは医療記録から得られました。

主要エンドポイントは、ベースラインと比較した第30週時点の安静時LVOTピーク圧較差の変化でした。副次エンドポイントには、Valsalva法LVOT圧較差の変化、NYHA機能クラスの改善、NT-proBNP、高感度心筋トロポニンI（hs-cTnI）、左室駆出率（LVEF）、および三尖弁輪収縮期偏位（TAPSE）の変化が含まれました。安全性エンドポイントには、有害事象、重篤な有害事象、治療中止、およびLVEFの50％未満への低下が含まれました。

本試験は、中国における成人oHCM患者におけるマバカムテンの臨床的有効性と安全性に関する実世界エビデンスを提供することを目的としています。