Mavacamten bij volwassen patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (MAVA-HCM)
Mavacamten voor het verbeteren van de hartfunctie en klinische uitkomsten bij volwassen patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie: Een retrospectieve cohortstudie
Deze retrospectieve cohortstudie heeft als doel de klinische werkzaamheid en veiligheid van mavacamten te evalueren bij volwassen patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (oHCM). In totaal werden 222 patiënten geïncludeerd en op basis van behandelingen die in de routinematige klinische praktijk werden ontvangen, ingedeeld in een mavacamten-groep en een standaardtherapie-groep.
De primaire uitkomstmaat is de verandering in de rustgradiënt van het linkerventrikeluitstroomtraject (LVOT) op week 30. Secundaire uitkomstmaten omvatten veranderingen in de Valsalva LVOT-gradiënt, de functionele klasse volgens de New York Heart Association (NYHA), cardiale biomarkers en echocardiografische parameters. Veiligheidsuitkomsten omvatten bijwerkingen en systolische disfunctie van de linker hartkamer.
Deze studie levert real-world bewijs over de effectiviteit en veiligheid van mavacamten bij Chinese patiënten met oHCM.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Hypertrofische cardiomyopathie (HCM) is een genetische hartziekte die wordt gekenmerkt door linker ventrikel hypertrofie, waarbij ongeveer tweederde van de patiënten obstructieve fysiologie vertoont. Obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (oHCM) gaat gepaard met aanzienlijke morbiditeit als gevolg van linker ventrikel uitstroombaan (LVOT) obstructie.
Mavacamten, een eersteklas cardiaal myosine remmer, richt zich direct op de onderliggende pathofysiologie van oHCM door overmatige myosine-actine cross-bridge vorming te verminderen. Hoewel eerdere gerandomiseerde klinische onderzoeken, zoals EXPLORER-CN, de werkzaamheid hebben aangetoond, blijven real-world gegevens in Chinese populaties beperkt.
Deze studie is een retrospectief cohortonderzoek uitgevoerd in het Fuwai Centraal China Cardiovasculair Ziekenhuis. Patiënten werden niet toegewezen aan interventies. In plaats daarvan werden ze gecategoriseerd op basis van behandelingen die ze ontvingen in de reguliere klinische praktijk. In aanmerking komende volwassen patiënten met oHCM die mavacamten therapie startten, werden opgenomen in de behandelgroep, terwijl patiënten die standaard farmacologische therapie ontvingen als controlegroep dienden.
Klinische gegevens werden verzameld van januari 2024 tot mei 2025, met definitieve database afsluiting voltooid in juni 2025. Baseline kenmerken, echocardiografische parameters en laboratorium biomarkers werden verkregen uit medische dossiers.
Het primaire eindpunt was de verandering in rust LVOT piekgradiënt op Week 30 vergeleken met baseline. Secundaire eindpunten omvatten veranderingen in Valsalva LVOT gradiënt, NYHA functionele klasse verbetering, NT-proBNP, hooggevoelig cardiaal troponine I (hs-cTnI), linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) en tricuspidaal annulair vlak systolische excursie (TAPSE). Veiligheidseindpunten omvatten bijwerkingen, ernstige bijwerkingen, behandelingstop en reductie van LVEF onder 50%.
Deze studie heeft als doel real-world bewijs te leveren met betrekking tot de klinische effectiviteit en veiligheid van mavacamten bij volwassen patiënten met oHCM in China.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, China, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥18 jaar
- Diagnose hypertrofische cardiomyopathie
- NYHA-functionele klasse II-III
- Eerste behandeling met mavacamten
Exclusiecriteria:
- Bekende overgevoeligheid voor mavacamten of de bestanddelen daarvan
- Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) <55%
- Septumreductietherapie binnen 6 maanden voor inschrijving
- Aanwezigheid van andere aandoeningen die langdurige antistolling vereisen
- Zwangerschap of borstvoeding
- Elke aandoening die door de onderzoeker als ongeschikt wordt beschouwd
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Mavacamten-groep
Volwassen patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (oHCM) die mavacamten kregen als onderdeel van de reguliere klinische praktijk.
Patiënten werden niet toegewezen aan interventies, maar werden gecategoriseerd op basis van de ontvangen behandeling.
|
Mavacamten werd toegediend als onderdeel van de routinematige klinische zorg voor patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie.
Deze observationele studie wees geen interventies toe; in plaats daarvan werden patiënten gecategoriseerd op basis van behandelingen die ze kregen in de dagelijkse klinische praktijk.
De startdosis was 2,5 mg eenmaal daags, met dosisaanpassingen op basis van de linkerventrikelejectiefractie en LVOT-gradiënt zoals klinisch geïndiceerd.
Andere namen:
|
|
Standaardtherapiegroep
Volwassen patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (oHCM) die standaard farmacologische therapie kregen, inclusief bètablokkers of niet-dihydropyridine calciumantagonisten, in de dagelijkse klinische praktijk.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in rustende piekgradiënt van de linker ventrikel uitstroombaan (LVOT) na 30 weken
Tijdsspanne: Baseline tot week 30
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de rustende linker ventrikel uitstroombaan (LVOT) piekgradiënt gemeten door Doppler-echocardiografie (eenheid: mmHg).
Hogere waarden duiden op een grotere obstructie. |
Baseline tot week 30
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Valsalva-geïnduceerde piekgradiënt van de linker ventrikel uitstroombaan (LVOT) op week 30
Tijdsspanne: Baseline tot week 30
|
Verandering ten opzichte van de baseline in LVOT-piekgradiënt geïnduceerd door de Valsalva-manoeuvre gemeten met Doppler-echocardiografie (eenheid: mmHg).
Hogere waarden duiden op een grotere obstructie.
|
Baseline tot week 30
|
|
Proportie van deelnemers met verbetering in de functionele classificatie van de New York Heart Association (NYHA) na 30 weken
Tijdsspanne: Baseline tot week 30
|
Proportie van deelnemers die ten minste één klasse verbetering bereiken in de functionele classificatie van de New York Heart Association (NYHA) vergeleken met de baseline.
NYHA-klasse loopt van I tot IV, waarbij hogere klassen een slechtere functionele status aangeven.
|
Baseline tot week 30
|
|
Verandering in N-terminal pro-B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP)-niveaus op week 30
Tijdsspanne: Baseline tot week 30
|
Verandering vanaf baseline in N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (NT-proBNP) niveaus (eenheid: pg/mL).
Hogere waarden duiden op slechtere hartfunctie. |
Baseline tot week 30
|
|
Verandering in high-sensitivity cardiaal troponine I (hs-cTnI)-waarden in week 30
Tijdsspanne: Baseline tot Week 30
|
Verandering ten opzichte van de baseline in high-sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)-waarden (eenheid: ng/L).
Hogere waarden duiden op groter myocardletsel. |
Baseline tot Week 30
|
|
Verandering in linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) op week 30
Tijdsspanne: Baseline tot week 30
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) gemeten met echocardiografie (eenheid: %).
Hogere waarden duiden op een betere cardiale systolische functie. |
Baseline tot week 30
|
|
Verandering in tricuspidaal annulair vlak systolische excursie (TAPSE) op week 30
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 30
|
Verandering vanaf baseline in tricuspidaal annulair vlak systolische excursie (TAPSE) gemeten door echocardiografie (eenheid: mm).
Hogere waarden duiden op betere rechterventrikelfunctie.
|
Vanaf de basislijn tot week 30
|
|
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 30
|
Aantal en proportie deelnemers die enige bijwerkingen ervaren.
|
Tot week 30
|
|
Incidentie van Ernstige Bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 30
|
Aantal en proportie deelnemers met ernstige bijwerkingen.
|
Tot week 30
|
|
Incidentie van behandelingstaken wegens bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 30
|
Aantal en aandeel deelnemers die de behandeling hebben gestaakt vanwege bijwerkingen.
|
Tot week 30
|
|
Incidentie van reductie van de linker ventrikel ejectiefractie onder 50%
Tijdsspanne: Tot week 30
|
Aantal en proportie van deelnemers met LVEF <50% tijdens de behandeling.
|
Tot week 30
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- FW-CHC-HCM-2024-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .