Mavacamten felnőtt betegekben obstruktív hypertrophiás cardiomyopathiával (MAVA-HCM)
Mavacamten a szívfunkció és a klinikai eredmények javítására felnőtt betegeknél obstruktív hypertrophiás cardiomyopathiában: retrospektív kohorszvizsgálat
Ez a retrospektív kohorszvizsgálat a mavacamten klinikai hatékonyságának és biztonságosságának értékelését célozza felnőtt, obstruktív hypertrophiás cardiomyopathiás (oHCM) betegekben. Összesen 222 beteget vontak be, akiket a rutin klinikai gyakorlatban kapott kezelések alapján mavacamten csoportba és szabványos terápiás csoportba soroltak.
Az elsődleges eredményváltozó a nyugalmi bal kamrai kimeneti úti (LVOT) gradiensek változása a 30. héten. A másodlagos eredményváltozók közé tartozik a Valsalva-LVOT gradiensek változása, a New York-i Szív Egyesület (NYHA) funkcionális osztály, a kardialis biomarkerek és az echokardiográfiás paraméterek változása. A biztonsági eredményváltozók közé tartoznak a mellékhatások és a bal kamrai szisztolés diszfunkció.
Ez a vizsgálat valós világbeli bizonyítékokat szolgáltat a mavacamten hatékonyságáról és biztonságosságáról kínai oHCM-betegekben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A hypertrophiás cardiomyopathia (HCM) egy genetikai szívbetegség, amelyet a bal kamrai hypertrophia jellemez, a betegek körülbelül kétharmadánál obstruktív élettan jelenik meg. Az obstruktív hypertrophiás cardiomyopathia (oHCM) jelentős morbiditással jár a bal kamrai kimeneti traktus (LVOT) akadályozottsága miatt.
A mavacamten, egy első osztályú kardialis myosin gátló, közvetlenül célozza az oHCM mögöttes patofiziológiáját a túlzott myosin-actin kereszt-híd képződés csökkentésével. Bár korábbi randomizált klinikai vizsgálatok, mint például az EXPLORER-CN, bemutatták hatékonyságát, a kínai populációk valós világbeli adatai továbbra is korlátozottak.
Ez a tanulmány egy retrospektív kohorszvizsgálat, amelyet a Fuwai Közép-Kínai Szív- és Érgyógyászati Kórházban végeztek. A betegeket nem osztották be intervenciókra. Ehelyett a rutin klinikai gyakorlatban kapott kezelések alapján kategorizálták őket. Az oHCM-ben szenvedő jogosult felnőtt betegek, akik mavacamten kezelést kezdtek, a kezelési csoportba kerültek, míg a standard farmakológiai terápiát kapó betegek a kontrollcsoportot alkották.
A klinikai adatokat 2024 januárjától 2025 májusáig gyűjtötték, a végső adatbázis-zárás 2025 júniusában fejeződött be. Az alapvonal-jellemzőket, echokardiográfiás paramétereket és laboratóriumi biomarkereket az orvosi dokumentációból nyerték.
A primer végpont a nyugalmi LVOT csúcspont gradiens változása volt a 30. héten az alapvonashoz képest. A másodlagos végpontok közé tartoztak a Valsalva LVOT gradiens változása, az NYHA funkcionális osztály javulása, az NT-proBNP, a nagy érzékenységű szívtroponin I (hs-cTnI), a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) és a tricuspidalis anuláris sík szisztolás exkurzió (TAPSE) változása. A biztonsági végpontok közé tartoztak a mellékhatások, a súlyos mellékhatások, a kezelés megszakítása és az LVEF 50% alá csökkenése.
Ez a tanulmány valós világbeli bizonyítékot kíván szolgáltatni a mavacamten klinikai hatékonyságáról és biztonságosságáról Kínában élő oHCM-ben szenvedő felnőtt betegeknél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kína, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Életkor ≥18 év
- Hipertrophiás cardiomyopathia diagnózisa
- NYHA funkcionális osztály II-III
- Mavacamtennel történő első kezelés
Kizárási kritériumok:
- Ismert túlérzékenység a mavacamtenre vagy annak összetevőire
- Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) <55%
- Szeptális redukciós terápia a bevonást megelőző 6 hónapban
- Olyan egyéb állapotok jelenléte, amelyek hosszú távú antikoagulációt igényelnek
- Terhesség vagy szoptatás
- Bármely, a vizsgálatvezető által alkalmatlannak ítélt állapot
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Mavacamten csoport
Obstruktív hypertóniás cardiomyopathiával (oHCM) küzdő felnőtt betegek, akik rutin klinikai gyakorlat részeként mavakamtent kaptak.
A betegeket nem osztották be intervenciókba, hanem a kapott kezelés alapján kategorizálták őket.
|
A mavacamtent a rutin klinikai ellátás részeként adták a obstructív hypertrophiás cardiomyopathiás betegeknek.
Ez a megfigyelési tanulmány nem rendelt beavatkozásokat; ehelyett a betegeket a valóságos klinikai gyakorlatban kapott kezelések alapján kategorizálták.
A kezdő adag napi egyszeri 2,5 mg volt, az adagot a klinikailag indikált bal kamrai ejekciós frakció és LVOT-gradiens alapján állították be.
Más nevek:
|
|
Standard Terápiás Csoport
Olyan felnőtt páciensek, akik obstruktív hypertrophiás cardiomyopathiával (oHCM) rendelkeznek, és akik a rutin klinikai gyakorlatban standard farmakoterápiát kaptak, beleértve a béta-blokkolókat vagy nem-dihidropiridin kalciumcsatorna-blokkolókat.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nyugalmi bal kamra kimeneti úti (LVOT) csúcsgradiens változása a 30. héten
Időkeret: Alapvonal a 30. hézig
|
Az alaphőmérséklethez képest változás a Doppler-echocardiográfiával mért nyugalmi bal kamra kimeneti úti (LVOT) csúcshőmérsékleti gradiense (egység: mmHg).
Magasabb értékek nagyobb akadályozást jeleznek.
|
Alapvonal a 30. hézig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Valsalva-induciált bal kamra kimeneti traktus (LVOT) csúcspont gradiens változása a 30. héten
Időkeret: Alapvonal a 30. hétig
|
A Valsalva-manőver által indukált LVOT csúcsgradiens Doppler-echocardiográfiával mért változása az alapvonalhoz képest (mértékegység: mmHg).
Magasabb értékek nagyobb obstrukciót jeleznek. |
Alapvonal a 30. hétig
|
|
A résztvevők aránya, akiknél a New York-i Szívgyógyászati Egyesület (NYHA) funkcionális osztályozása 30. héten javult
Időkeret: Alapvonal a 30. hétig
|
A résztvevők aránya, akik legalább egy osztállyal javultak a New York-i Szívszövetség (NYHA) funkcionális osztályozásában a kiindulási állapothoz képest.
Az NYHA osztály I-től IV-ig terjed, ahol a magasabb osztályok rosszabb funkcionális állapotot jeleznek.
|
Alapvonal a 30. hétig
|
|
A 30. héten mért N-terminális pro-B-típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) szintek változása
Időkeret: Alapvonal a 30. hétig
|
Az N-terminalis pro-B-típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) szintjének változása a kiindulási értékhez képest (egység: pg/mL).
A magasabb értékek rosszabb szívfunkciót jeleznek.
|
Alapvonal a 30. hétig
|
|
A magas érzékenységű szívizomtroponin I (hs-cTnI) szint változása a 30. héten
Időkeret: Kiinduló állapottól a 30. hétig
|
A kiindulási értékhez képest bekövetkezett változás a magas érzékenységű kardiális troponin I (hs-cTnI) szintjében (egység: ng/L).
Magasabb értékek nagyobb szívizomsérülést jeleznek. |
Kiinduló állapottól a 30. hétig
|
|
A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) változása a 30. héten
Időkeret: Alapvonal a 30. hétig
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a bal kamrai ejekciós frakcióban (LVEF), amelyet echokardiográfiával mértek (egység: %).
A magasabb értékek jobb szisztolés szívfunkciót jeleznek.
|
Alapvonal a 30. hétig
|
|
A trikuspidális gyűrű síkbeli szisztolás exkurziójának (TAPSE) változása a 30. héten
Időkeret: Alapvonal a 30. hétig
|
Az alapvonalhoz képest változása a trikuspidális gyűrű sík szisztolás exkurziójának (TAPSE) echokardiográfiával mért értékének (egység: mm).
A magasabb értékek jobb jobb kamrai funkciót jeleznek.
|
Alapvonal a 30. hétig
|
|
Káros események előfordulása
Időkeret: A 30. hétig
|
A résztvevők száma és aránya, akik bármilyen mellékhatást tapasztaltak.
|
A 30. hétig
|
|
Komoly mellékhatások előfordulási gyakorisága
Időkeret: A 30. hétig
|
A résztvevők számának és arányának, akik súlyos mellékhatásokat tapasztaltak.
|
A 30. hétig
|
|
A kezelés megszakításának előfordulása mellékhatások miatt
Időkeret: A 30. héten belül
|
A résztvevők száma és aránya, akik mellékhatások miatt abbahagyták a kezelést.
|
A 30. héten belül
|
|
A bal kamrai ejekciós frakció 50% alatti csökkenésének előfordulása
Időkeret: A 30. hétig
|
A résztvevők száma és aránya LVEF <50%-kal a kezelés alatt.
|
A 30. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FW-CHC-HCM-2024-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .