Mavacamten chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (MAVA-HCM)
Mavacamten pour l'amélioration de la fonction cardiaque et des résultats cliniques chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive : une étude de cohorte rétrospective
Cette étude de cohorte rétrospective vise à évaluer l'efficacité clinique et la sécurité du mavacamten chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo). Un total de 222 patients ont été inclus et classés en fonction des traitements reçus dans la pratique clinique habituelle en un groupe mavacamten et un groupe sous traitement standard.
Le critère d'évaluation principal est le changement du gradient du tractus de sortie du ventricule gauche (TSVG) au repos à la semaine 30. Les critères d'évaluation secondaires incluent les changements du gradient TSVG à la manœuvre de Valsalva, la classe fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA), les biomarqueurs cardiaques et les paramètres échocardiographiques. Les critères de sécurité incluent les événements indésirables et la dysfonction systolique du ventricule gauche.
Cette étude fournit des preuves en vie réelle sur l'efficacité et la sécurité du mavacamten chez les patients chinois atteints de CMHo.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La cardiomyopathie hypertrophique (CMH) est une maladie cardiaque génétique caractérisée par une hypertrophie ventriculaire gauche, avec environ deux tiers des patients présentant une physiologie obstructive. La cardiomyopathie hypertrophique obstructive (oCMH) est associée à une morbidité significative due à l'obstruction de la voie d'éjection ventriculaire gauche (VEG).
Le mavacamten, un inhibiteur de la myosine cardiaque de première classe, cible directement la physiopathologie sous-jacente de l'oCMH en réduisant la formation excessive de ponts croisés myosine-actine. Bien que des essais cliniques randomisés antérieurs, tels qu'EXPLORER-CN, aient démontré son efficacité, les données en vie réelle dans les populations chinoises restent limitées.
Cette étude est une étude de cohorte rétrospective menée à l'hôpital cardiovasculaire Fuwai Centre Chine. Les patients n'ont pas été assignés à des interventions. Au lieu de cela, ils ont été catégorisés en fonction des traitements reçus dans la pratique clinique courante. Les patients adultes éligibles atteints d'oCMH ayant initié un traitement par mavacamten ont été inclus dans le groupe traitement, tandis que les patients recevant un traitement pharmacologique standard ont servi de groupe témoin.
Les données cliniques ont été collectées de janvier 2024 à mai 2025, avec le verrouillage final de la base de données effectué en juin 2025. Les caractéristiques initiales, les paramètres échocardiographiques et les biomarqueurs de laboratoire ont été obtenus à partir des dossiers médicaux.
Le critère d'évaluation principal était le changement du gradient de pic VEG au repos à la semaine 30 par rapport à la valeur initiale. Les critères d'évaluation secondaires incluaient les changements du gradient VEG de Valsalva, l'amélioration de la classe fonctionnelle NYHA, le NT-proBNP, la troponine I cardiaque ultrasensible (hs-cTnI), la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) et l'excursion systolique du plan annulaire tricuspide (TAPSE). Les critères de sécurité incluaient les événements indésirables, les événements indésirables graves, l'arrêt du traitement et la réduction de la FEVG en dessous de 50 %.
Cette étude vise à fournir des preuves en vie réelle concernant l'efficacité clinique et la sécurité du mavacamten chez les patients adultes atteints d'oCMH en Chine.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Chine, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion :
- Âge ≥ 18 ans
- Diagnostic de cardiomyopathie hypertrophique
- Classe fonctionnelle NYHA II-III
- Premier traitement par mavacamten
Critères d'exclusion :
- Hypersensibilité connue au mavacamten ou à ses composants
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) < 55%
- Thérapie de réduction septale dans les 6 mois précédant l'inclusion
- Présence d'autres conditions nécessitant une anticoagulation à long terme
- Grossesse ou allaitement
- Toute condition jugée inappropriée par l'investigateur
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Groupe Mavacamten
Patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) ayant reçu du mavacamten dans le cadre d'une pratique clinique de routine.
Les patients n'ont pas été assignés à des interventions mais ont été catégorisés en fonction du traitement reçu.
|
Le mavacamten a été administré dans le cadre des soins cliniques de routine pour les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive.
Cette étude observationnelle n'a pas attribué d'interventions ; au lieu de cela, les patients ont été catégorisés en fonction des traitements reçus dans la pratique clinique réelle.
La dose initiale était de 2,5 mg une fois par jour, avec des ajustements de dose basés sur la fraction d'éjection ventriculaire gauche et le gradient LVOT selon les indications cliniques.
Autres noms:
|
|
Groupe de traitement standard
Patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) ayant reçu un traitement pharmacologique standard, y compris des bêta-bloquants ou des inhibiteurs calciques non dihydropyridiniques, dans le cadre de la pratique clinique courante.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Variation du gradient de pic au repos du tract de sortie du ventricule gauche (TSVG) à la semaine 30
Délai: De la ligne de base à la semaine 30
|
Variation par rapport à la valeur initiale du pic de gradient du tractus de sortie du ventricule gauche (LVOT) au repos mesuré par échocardiographie Doppler (unité : mmHg).
Des valeurs plus élevées indiquent une obstruction plus importante.
|
De la ligne de base à la semaine 30
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement du gradient de pic du tractus de sortie du ventricule gauche (TSVG) induit par la manœuvre de Valsalva à la semaine 30
Délai: Du départ à la semaine 30
|
Variation par rapport à la ligne de base du gradient de pic du LVOT induit par la manœuvre de Valsalva mesurée par échocardiographie Doppler (unité : mmHg).
Des valeurs plus élevées indiquent une obstruction plus importante.
|
Du départ à la semaine 30
|
|
Proportion de participants présentant une amélioration de la classification fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA) à la semaine 30
Délai: De la ligne de base à la semaine 30
|
Proportion de participants présentant une amélioration d'au moins une classe dans la classification fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA) par rapport à la valeur de référence.
La classe NYHA va de I à IV, les classes plus élevées indiquant un état fonctionnel plus mauvais.
|
De la ligne de base à la semaine 30
|
|
Changement des niveaux de peptide natriurétique de type B N-terminal (NT-proBNP) à la semaine 30
Délai: De la ligne de base à la semaine 30
|
Variation par rapport à la valeur initiale des taux de peptide natriurétique de type B N-terminal (NT-proBNP) (unité : pg/mL).
Des valeurs plus élevées indiquent une fonction cardiaque plus altérée.
|
De la ligne de base à la semaine 30
|
|
Modification des niveaux de Troponine I cardiaque haute sensibilité (hs-cTnI) à la semaine 30
Délai: De la ligne de base à la semaine 30
|
Variation par rapport à la valeur de base des niveaux de troponine cardiaque I haute sensibilité (hs-cTnI) (unité : ng/L).
Des valeurs plus élevées indiquent une plus grande lésion myocardique.
|
De la ligne de base à la semaine 30
|
|
Variation de la Fraction d'Éjection Ventriculaire Gauche (FEVG) à la Semaine 30
Délai: De la ligne de base à la semaine 30
|
Changement par rapport à la valeur initiale de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) mesurée par échocardiographie (unité : %).
Des valeurs plus élevées indiquent une meilleure fonction systolique cardiaque.
|
De la ligne de base à la semaine 30
|
|
Variation de l'excursion systolique du plan annulaire tricuspide (TAPSE) à la semaine 30
Délai: De la ligne de base à la semaine 30
|
Changement par rapport à la valeur initiale de l'excursion systolique du plan de l'anneau tricuspide (TAPSE) mesurée par échocardiographie (unité : mm).
Des valeurs plus élevées indiquent une meilleure fonction ventriculaire droite.
|
De la ligne de base à la semaine 30
|
|
Incidence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à la semaine 30
|
Nombre et proportion de participants ayant présenté des événements indésirables.
|
Jusqu'à la semaine 30
|
|
Incidence d'événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à la semaine 30
|
Nombre et proportion de participants ayant présenté des événements indésirables graves.
|
Jusqu'à la semaine 30
|
|
Incidence d'arrêt du traitement en raison d'événements indésirables
Délai: Jusqu'à la semaine 30
|
Nombre et proportion de participants ayant interrompu le traitement en raison d'effets indésirables.
|
Jusqu'à la semaine 30
|
|
Incidence de réduction de la fraction d'éjection ventriculaire gauche en dessous de 50%
Délai: Jusqu'à la semaine 30
|
Nombre et proportion de participants avec une FEVG <50 % pendant le traitement.
|
Jusqu'à la semaine 30
|
Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladie de la valve aortique
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies cardiaques
- Maladies des valves cardiaques
- Obstruction de la sortie ventriculaire
- Cardiomyopathies
- Sténose aortique, sous-valvulaire
- Sténose valvulaire aortique
- Obstruction de l'éjection ventriculaire, gauche
- Cardiomyopathie hypertrophique
- Myk-461
Autres numéros d'identification d'étude
- FW-CHC-HCM-2024-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .