Mavacamten hos vuxna patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (MAVA-HCM)
Mavacamten för att förbättra hjärtfunktionen och kliniska utfall hos vuxna patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati: En retrospektiv kohortstudie
Denna retrospektiva kohortstudie syftar till att utvärdera den kliniska effektiviteten och säkerheten hos mavacamten hos vuxna patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM). Totalt inkluderades 222 patienter som kategoriserades baserat på behandlingar som erhållits i rutinmässig klinisk praxis i en mavacamten-grupp och en standardterapi-grupp.
Det primära utfallet är förändringen i vilogradienten i vänster kammarutflödesväg (LVOT) vid vecka 30. Sekundära utfall inkluderar förändringar i Valsalva-LVOT-gradient, New York Heart Association (NYHA) funktionella klass, kardiobiomarkörer och ekokardiografiska parametrar. Säkerhetsutfall inkluderar biverkningar och systolisk dysfunktion i vänster kammare.
Denna studie tillhandahåller verklighetsbaserade bevis på effektiviteten och säkerheten hos mavacamten hos kinesiska patienter med oHCM.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) är en genetisk hjärtsjukdom som kännetecknas av vänsterkammarhypertrofi, där cirka två tredjedelar av patienterna uppvisar obstruktiv fysiologi. Obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM) är förknippad med betydande sjuklighet på grund av obstruction i vänsterkammares utflödesväg (LVOT).
Mavacamten, en först-i-klassen hjärtmyosinhämmare, riktar sig direkt mot den underliggande patofysiologin i oHCM genom att minska överdriven myosin-aktin-korsbryggbildning. Även om tidigare randomiserade kliniska studier, såsom EXPLORER-CN, har visat dess effektivitet, finns det fortfarande begränsad data från verklig vård i kinesiska populationer.
Denna studie är en retrospektiv kohortstudie genomförd på Fuwai Central China Cardiovascular Hospital. Patienterna tilldelades inte interventioner. Istället kategoriserades de baserat på behandlingar som de fick i rutinmässig klinisk praktik. Behöriga vuxna patienter med oHCM som inledde mavacamtenbehandling inkluderades i behandlingsgruppen, medan patienter som fick standard farmakologisk behandling utgjorde kontrollgruppen.
Kliniska data samlades in från januari 2024 till maj 2025, med slutlig databaslåsning slutförd i juni 2025. Baslinjekarakteristika, ekokardiografiska parametrar och laboratoriebiomarkörer erhölls från journaler.
Den primära slutpunkten var förändringen i vilogradienten i LVOT vid vecka 30 jämfört med baslinjen. Sekundära slutpunkter inkluderade förändringar i Valsalva LVOT-gradient, förbättring av NYHA-funktionsklass, NT-proBNP, högkänsligt kardiellt troponin I (hs-cTnI), vänsterkammarutstötningsfraktion (LVEF) och trikuspidalplan systolisk exkursion (TAPSE). Säkerhetsslutpunkter inkluderade biverkningar, allvarliga biverkningar, avslutad behandling och minskning av LVEF under 50%.
Denna studie syftar till att tillhandahålla verkligvärldsbevis gällande den kliniska effektiviteten och säkerheten hos mavacamten hos vuxna patienter med oHCM i Kina.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥18 år
- Diagnos av hypertrofisk kardiomyopati
- NYHA funktionsklass II–III
- Första gången behandling med mavacamten
Exklusionskriterier:
- Känd överkänslighet mot mavacamten eller dess komponenter
- Vänsterkammarutstötningsfraktion (LVEF) <55 %
- Septal reduktionsterapi inom 6 månader före inkludering
- Förekomst av andra tillstånd som kräver långvarig antikoagulering
- Graviditet eller amning
- Alla tillstånd som bedöms olämpliga av forskaren
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Mavacamten-gruppen
Vuxna patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM) som fick mavacamten som en del av rutinmässig klinisk praxis.
Patienterna tilldelades inte interventioner utan kategoriserades baserat på den behandling de fick.
|
Mavacamten administrerades som en del av den rutinmässiga kliniska vården för patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati.
Denna observationsstudie tilldelade inte interventioner; istället kategoriserades patienter baserat på behandlingar som de fick i verklig klinisk praktik.
Den initiala dosen var 2,5 mg en gång dagligen, med dosjusteringar baserade på vänsterkammarutstötningsfraktion och LVOT-gradient som kliniskt indikerat.
Andra namn:
|
|
Standardterapigrupp
Vuxna patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM) som har fått standard farmakologisk behandling, inklusive betablockerare eller icke-dihydropyridinkalciumkanalblockerare, i rutinmässig klinisk praxis.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i vila vänsterkammarutflödesvägs (LVOT) toppgradient vid vecka 30
Tidsram: Baseline till vecka 30
|
Förändring från baslinjen i vila för vänster kammarutflödesvägs (LVOT) toppgradient mätt med Doppler-ekokardiografi (enhet: mmHg).
Högre värden indikerar större obstruktion.
|
Baseline till vecka 30
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i Valsalva-inducerad toppgradient i vänster kammarutflödesväg (LVOT) vid vecka 30
Tidsram: Baseline till vecka 30
|
Förändring från baslinjen i LVOT-toppgradient inducerad av Valsalvas manöver mätt med Dopplerekokardiografi (enhet: mmHg).
Högre värden indikerar större obstruktion. |
Baseline till vecka 30
|
|
Andel deltagare med förbättring i New York Heart Association (NYHA) funktionell klassificering vid vecka 30
Tidsram: Baslinje till vecka 30
|
Andel deltagare som uppnår minst en klassförbättring i New York Heart Association (NYHA) funktionell klassificering jämfört med baslinjen.
NYHA-klass sträcker sig från I till IV, där högre klasser indikerar sämre funktionell status.
|
Baslinje till vecka 30
|
|
Förändring i N-terminalt pro-B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP)-nivåer vid vecka 30
Tidsram: Baslinje till vecka 30
|
Förändring från baslinje i N-terminalt pro-B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP)-nivåer (enhet: pg/mL). Högre värden indikerar sämre hjärtfunktion.
|
Baslinje till vecka 30
|
|
Förändring i högkänsliga kardiella troponin I (hs-cTnI)-nivåer vid vecka 30
Tidsram: Baseline till vecka 30
|
Förändring från baslinjenivå i högkänsligt kardiellt troponin I (hs-cTnI) (enhet: ng/L).
Högre värden indikerar större myokardskada.
|
Baseline till vecka 30
|
|
Förändring i vänsterkammarutstötningsfraktion (LVEF) vid vecka 30
Tidsram: Baseline till vecka 30
|
Förändring från baslinjen i vänsterkammarens utstötningsfraktion (LVEF) mätt med ekokardiografi (enhet: %).
Högre värden indikerar bättre systolisk hjärtfunktion.
|
Baseline till vecka 30
|
|
Förändring i trikuspida annularplanets systoliska exkursion (TAPSE) vid vecka 30
Tidsram: Baseline till vecka 30
|
Förändring från baslinje i systolisk exkursion vid trikuspidalringplan (TAPSE) mätt med ekokardiografi (enhet: mm).
Högre värden indikerar bättre högerkammarfunktion.
|
Baseline till vecka 30
|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Upp till vecka 30
|
Antal och andel deltagare som upplever några biverkningar.
|
Upp till vecka 30
|
|
Förekomst av allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till vecka 30
|
Antal och andel deltagare som upplever allvarliga biverkningar.
|
Upp till vecka 30
|
|
Förekomst av avslutad behandling på grund av biverkningar
Tidsram: Fram till vecka 30
|
Antal och andel deltagare som avbröt behandlingen på grund av biverkningar.
|
Fram till vecka 30
|
|
Förekomst av reduktion av fraktion av utkastning från vänster kammare under 50%
Tidsram: Upp till vecka 30
|
Antal och andel deltagare med LVEF <50% under behandlingen.
|
Upp till vecka 30
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FW-CHC-HCM-2024-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .