Mavacamten在梗阻性肥厚型心肌病成年患者中的应用 (MAVA-HCM)

肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏疾病，以左心室肥厚为特征，约三分之二患者表现为梗阻性生理学。
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）因左心室流出道（LVOT）梗阻而具有显著的发病率。

Mavacamten是一种首创的心脏肌球蛋白抑制剂，通过减少过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成，直接针对oHCM的潜在病理生理学。
尽管先前的随机临床试验（如EXPLORER-CN）已证明其疗效，但在中国人群中的真实世界数据仍然有限。

本研究是一项在阜外华中心血管病医院进行的回顾性队列研究。
患者未被分配干预措施。
相反，他们根据常规临床实践中接受的治疗进行分类。
符合条件的接受mavacamten治疗的oHCM成年患者被纳入治疗组，而接受标准药物治疗的患者作为对照组。

临床数据收集时间为2024年1月至2025年5月，最终数据库锁定于2025年6月完成。
基线特征、超声心动图参数和实验室生物标志物从医疗记录中获取。

主要终点是第30周时静息LVOT峰值梯度与基线相比的变化。
次要终点包括Valsalva LVOT梯度变化、NYHA功能分级改善、NT-proBNP、高灵敏度心肌肌钙蛋白I（hs-cTnI）、左心室射血分数（LVEF）和三尖瓣环平面收缩期位移（TAPSE）。
安全性终点包括不良事件、严重不良事件、治疗中断以及LVEF降至50%以下。

本研究旨在提供关于mavacamten在中国oHCM成年患者中临床有效性和安全性的真实世界证据。