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Mavacamten in pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (MAVA-HCM)

14 aprile 2026 aggiornato da: Yanan Shi, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Mavacamten per il Miglioramento della Funzione Cardiaca e dei Risultati Clinici in Pazienti Adulti con Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva: Uno Studio di Coorte Retrospettivo

Questo studio di coorte retrospettivo mira a valutare l'efficacia clinica e la sicurezza del mavacamten in pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM). Un totale di 222 pazienti sono stati inclusi e categorizzati in base ai trattamenti ricevuti nella pratica clinica di routine in un gruppo mavacamten e un gruppo terapia standard.

L'esito primario è la variazione del gradiente a riposo del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT) alla Settimana 30. Gli esiti secondari includono variazioni nel gradiente LVOT di Valsalva, classe funzionale della New York Heart Association (NYHA), biomarcatori cardiaci e parametri ecocardiografici. Gli esiti di sicurezza includono eventi avversi e disfunzione sistolica del ventricolo sinistro.

Questo studio fornisce evidenze del mondo reale sull'efficacia e la sicurezza del mavacamten in pazienti cinesi con oHCM.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La cardiomiopatia ipertrofica (HCM) è un disturbo cardiaco genetico caratterizzato da ipertrofia ventricolare sinistra, con circa due terzi dei pazienti che presentano fisiologia ostruttiva. La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) è associata a una significativa morbilità dovuta all'ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT).

Il mavacamten, un inibitore della miosina cardiaca di prima classe, mira direttamente alla fisiopatologia sottostante dell'oHCM riducendo l'eccessiva formazione di ponti incrociati miosina-actina. Sebbene precedenti studi clinici randomizzati, come EXPLORER-CN, ne abbiano dimostrato l'efficacia, i dati del mondo reale nelle popolazioni cinesi rimangono limitati.

Questo studio è uno studio di coorte retrospettivo condotto presso l'Ospedale Cardiovascolare Fuwai della Cina Centrale. Ai pazienti non sono stati assegnati interventi. Invece, sono stati categorizzati in base ai trattamenti ricevuti nella pratica clinica di routine. I pazienti adulti idonei con oHCM che hanno iniziato la terapia con mavacamten sono stati inclusi nel gruppo di trattamento, mentre i pazienti che ricevevano la terapia farmacologica standard hanno servito come gruppo di controllo.

I dati clinici sono stati raccolti da gennaio 2024 a maggio 2025, con il blocco finale del database completato nel giugno 2025. Le caratteristiche basali, i parametri ecocardiografici e i biomarcatori di laboratorio sono stati ottenuti dalle cartelle cliniche.

L'endpoint primario era la variazione del gradiente di picco LVOT a riposo alla Settimana 30 rispetto al basale. Gli endpoint secondari includevano le variazioni del gradiente LVOT di Valsalva, il miglioramento della classe funzionale NYHA, NT-proBNP, la troponina I cardiaca ad alta sensibilità (hs-cTnI), la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) e l'escursione sistolica del piano anulare tricuspidale (TAPSE). Gli endpoint di sicurezza includevano eventi avversi, eventi avversi gravi, interruzione del trattamento e riduzione della LVEF al di sotto del 50%.

Questo studio mira a fornire prove del mondo reale riguardanti l'efficacia clinica e la sicurezza del mavacamten nei pazienti adulti con oHCM in Cina.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

222

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450000
        • Fuwai Central China Cardiovascular Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti diagnosticati con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva che hanno ricevuto trattamento presso il Fuwai Central China Cardiovascular Hospital tra gennaio 2024 e maggio 2025 nella pratica clinica di routine.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età ≥18 anni
  • Diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica
  • Classe funzionale NYHA II-III
  • Primo trattamento con mavacamten

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota al mavacamten o ai suoi componenti
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <55%
  • Terapia di riduzione settale nei 6 mesi precedenti l'arruolamento
  • Presenza di altre condizioni che richiedono anticoagulazione a lungo termine
  • Gravidanza o allattamento
  • Qualsiasi condizione ritenuta non idonea dallo sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo Mavacamten
Pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) che hanno ricevuto mavacamten come parte della pratica clinica di routine. Ai pazienti non sono stati assegnati interventi, ma sono stati categorizzati in base al trattamento ricevuto.
Droga: mavacamten
Mavacamten è stato somministrato nell'ambito della cura clinica di routine per i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. Questo studio osservazionale non ha assegnato interventi; invece, i pazienti sono stati classificati in base ai trattamenti ricevuti nella pratica clinica reale. La dose iniziale era di 2,5 mg una volta al giorno, con aggiustamenti della dose basati sulla frazione di eiezione ventricolare sinistra e sul gradiente LVOT come clinicamente indicato.
Altri nomi:
  • Camzyos
  • Mai Fan Tuo
Gruppo di Terapia Standard
Pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) che hanno ricevuto una terapia farmacologica standard, inclusi beta-bloccanti o calcio-antagonisti non diidropiridinici, nella pratica clinica di routine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del picco del gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT) a riposo alla settimana 30
Lasso di tempo: Dalla linea di base alla settimana 30
Variazione rispetto al basale del picco di gradiente a riposo del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) misurato mediante ecocardiografia Doppler (unità: mmHg). Valori più elevati indicano una maggiore ostruzione.
Dalla linea di base alla settimana 30

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del Gradiente Picco del Tratto di Efflusso del Ventricolo Sinistro (LVOT) Indotto dalla Manovra di Valsalva alla Settimana 30
Lasso di tempo: Dalla Baseline alla Settimana 30
Variazione rispetto al basale del picco del gradiente LVOT indotto dalla manovra di Valsalva misurato mediante ecocardiografia Doppler (unità: mmHg).
Valori più elevati indicano una maggiore ostruzione.
Dalla Baseline alla Settimana 30
Proporzione di partecipanti con miglioramento nella classificazione funzionale della New York Heart Association (NYHA) alla settimana 30
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 30
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto almeno un miglioramento di classe nella classificazione funzionale della New York Heart Association (NYHA) rispetto al basale. La classe NYHA varia da I a IV, dove classi più alte indicano uno stato funzionale peggiore.
Baseline alla Settimana 30
Variazione dei livelli del peptide natriuretico di tipo B pro-N-terminale (NT-proBNP) alla settimana 30
Lasso di tempo: Dalla Baseline alla Settimana 30
Variazione rispetto al basale dei livelli di peptide natriuretico cerebrale N-terminale (NT-proBNP) (unità: pg/mL). Valori più elevati indicano una peggiore funzione cardiaca.
Dalla Baseline alla Settimana 30
Variazione dei livelli di Troponina I cardiaca ad alta sensibilità (hs-cTnI) alla settimana 30
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 30
Variazione rispetto al basale dei livelli di troponina I cardiaca ad alta sensibilità (hs-cTnI) (unità: ng/L).
Valori più elevati indicano un maggiore danno miocardico.
Baseline alla Settimana 30
Variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (FEVS) alla settimana 30
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 30
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) misurata mediante ecocardiografia (unità: %). Valori più elevati indicano una migliore funzione sistolica cardiaca.
Da baseline alla settimana 30
Variazione della Escursione Sistolica del Piano Anulare Tricuspide (TAPSE) alla Settimana 30
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 30
Variazione rispetto al basale nell’escursione sistolica del piano anulare tricuspidale (TAPSE) misurata tramite ecocardiografia (unità: mm). Valori più alti indicano una migliore funzione ventricolare destra.
Baseline a Settimana 30
Incidenza di Eventi Avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Numero e proporzione di partecipanti che hanno sperimentato qualsiasi evento avverso.
Fino alla settimana 30
Incidenza di Eventi Avversi Gravi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Numero e proporzione di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi gravi.
Fino alla settimana 30
Incidenza dell'interruzione del trattamento a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 30
Numero e proporzione di partecipanti che hanno interrotto il trattamento a causa di eventi avversi.
Fino alla Settimana 30
Incidenza della riduzione della frazione di eiezione ventricolare sinistra al di sotto del 50%
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
Numero e proporzione di partecipanti con LVEF <50% durante il trattamento.
Fino alla settimana 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

30 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

14 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FW-CHC-HCM-2024-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

La condivisione dei dati dei singoli partecipanti (IPD) non è ancora stata determinata. A causa della natura retrospettiva di questo studio e dell'utilizzo di dati clinici de-identificati, qualsiasi potenziale condivisione dei dati sarà considerata in conformità con le politiche istituzionali, le approvazioni etiche e le normative applicabili sulla protezione dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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