Mavacamten aikuispotilailla, joilla on obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (MAVA-HCM)
Mavacamten sydänfunktion ja kliinisten tulosten parantamiseksi aikuisilla potilailla, joilla on obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia: retrospektiivinen kohorttitutkimus
Tämä retrospektiivinen kohorttitutkimus pyrkii arvioimaan mavakamtenin kliinistä tehokkuutta ja turvallisuutta aikuisilla potilailla, joilla on obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (oHCM). Yhteensä 222 potilasta sisällytettiin tutkimukseen, ja heidät luokiteltiin rutiinikliinisen käytännön saamien hoitojen perusteella mavakamten-ryhmään ja standardihoitoryhmään.
Ensisijainen tulosparametri on lepoon olevan vasemman kammion ulosvirtausväylän (LVOT) gradientin muutos viikolla 30. Toissijaisia tulosparametreja ovat muutokset Valsalva-LVOT-gradientissa, New York Heart Association (NYHA) -toimintaluokassa, sydänbiomarkkereissa ja ekokardiografisissa parametreissa. Turvallisuustuloksiin kuuluvat haittatapahtumat ja vasemman kammion systolinen dysfunktio.
Tämä tutkimus tarjoaa todellisen maailman todisteita mavakamtenin tehokkuudesta ja turvallisuudesta kiinalaisilla oHCM-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hypertrofinen kardiomyopatia (HCM) on geneettinen sydänsairaus, jolle on ominaista vasemman kammion paksuuntuminen, ja noin kaksi kolmasosaa potilaista esittää obstruktiivista fysiologiaa. Obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (oHCM) liittyy merkittävään sairastuvuuteen vasemman kammion ulostulotien (LVOT) obstruktion vuoksi.
Mavakamten, ensimmäinen luokassaan oleva sydänlihaksen myosiini-inhibiittori, kohdistuu suoraan oHCM:n taustalla olevaan patofysiologiaan vähentämällä liiallista myosiini-aktiini-siltamuodostusta. Vaikka aiemmat satunnaistetut kliiniset tutkimukset, kuten EXPLORER-CN, ovat osoittaneet sen tehoa, todellisen maailman tiedot kiinalaisissa väestöissä ovat edelleen rajoitettuja.
Tämä tutkimus on retrospektiivinen kohorttitutkimus, joka suoritettiin Fuwai Keski-Kiinan sydänsairaalassa. Potilaita ei jaettu interventioihin. Sen sijaan heidät luokiteltiin rutiinikliinisen käytännön perusteella saamiensa hoitojen mukaan. Kelvolliset aikuiset oHCM-potilaat, jotka aloittivat mavakamten-hoidon, sisällytettiin hoitoryhmään, kun taas potilaat, jotka saivat standardifarmakologista hoitoa, toimivat kontrolliryhmänä.
Kliinisiä tietoja kerättiin tammikuusta 2024 toukokuuhun 2025, ja lopullinen tietokannan lukitus suoritettiin kesäkuussa 2025. Perustietoja, ekokardiografisia parametreja ja laboratoriobiomarkkereita saatiin potilastiedoista.
Ensisijainen päätepiste oli lepotilan LVOT-huippugradientin muutos viikolla 30 verrattuna perustasoon. Toissijaisiin päätepisteisiin kuuluivat Valsalvan LVOT-gradientin muutokset, NYHA-toiminnallisen luokan parantuminen, NT-proBNP, korkeaherkkyyden sydäntroponiini I (hs-cTnI), vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ja kolmisuikalaisen anuksen tasoliikkeen systolinen ekskursio (TAPSE). Turvallisuuspäätepisteisiin kuuluivat haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat, hoidon keskeyttäminen ja LVEF:n lasku alle 50%.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarjota todellisen maailman näyttöä mavakamtenin kliinisestä tehosta ja turvallisuudesta aikuisilla oHCM-potilailla Kiinassa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Ikä ≥18 vuotta
- Hypertrofisen kardiomyopatian diagnoosi
- NYHA-toiminnallinen luokka II-III
- Ensimmäinen mavacamten-hoito
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yliherkkyys mavacamtenille tai sen ainesosille
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) <55%
- Septumin kavennushoito 6 kuukauden kuluessa ennen rekrytointia
- Muut pitkäaikaisen antikoagulaatiohoidon vaativat sairaudet
- Raskaus tai imetys
- Mikä tahansa tutkijan arvioima sopimaton tila
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Mavacamten-ryhmä
Aikuispotilaat, joilla on obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (oHCM) ja jotka saivat mavakamtenia osana rutiinikliinistä hoitoa.
Potilaita ei jaettu eri hoitoryhmiin, vaan heidät luokiteltiin saamansa hoidon perusteella.
|
Mavacamtenia annettiin osana rutiinikliinistä hoitoa obstruktiivisen hypertrofisen kardiomyopatian potilaille.
Tämä havainnoiva tutkimus ei määrännyt interventioita; sen sijaan potilaat luokiteltiin todellisessa kliinisessä käytännössä saamiensa hoitojen perusteella.
Alkuperäinen annos oli 2,5 mg kerran päivässä, ja annosta säädettiin vasemman kammion ejektiofraktion ja LVOT-gradientin mukaan kliinisesti tarpeen mukaan.
Muut nimet:
|
|
Standarditerapiaryhmä
Aikuispotilaat, joilla on obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (oHCM) ja jotka saivat standardifarmakologista hoitoa, mukaan lukien beetasalpaajia tai ei-dihydropyridiinikalsiumkanavasulkijoita, rutiinikliinisessä käytännössä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lepotilan vasemman kammion ulostuloaukon (LVOT) huippugradientissa viikolla 30
Aikaikkuna: Alkupisteestä 30. viikkoon
|
Muutos lähtötilanteeseen verrattuna lepo-ajan vasemman kammion ulostuloaukon (LVOT) huippugradientissa, mitattuna Doppler-ekokardiografialla (yksikkö: mmHg).
Korkeammat arvot osoittavat suurempaa ahtautumista.
|
Alkupisteestä 30. viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos Valsalva-manööverin aiheuttamassa vasemman kammion ulostulotien (LVOT) huippugradientissa viikolla 30
Aikaikkuna: Alkutilasta viikkoon 30
|
Valsalva-manöövrin Doppler-ekokardiografialla mitattu muutos LVOT:n huippugradientissa lähtöarvosta (yksikkö: mmHg).
Korkeammat arvot osoittavat suurempaa obstruktiota.
|
Alkutilasta viikkoon 30
|
|
Osallistujien osuus, joilla on parantunut New York Heart Association (NYHA) toiminnallinen luokitus viikolla 30
Aikaikkuna: Alkutilasta 30. viikkoon
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat vähintään yhden luokan parannuksen New York Heart Association (NYHA) toiminnallisessa luokituksessa verrattuna lähtötasoon.
NYHA-luokka vaihtelee luokista I luokkaan IV, jossa korkeammat luokat osoittavat heikompaa toiminnallista tilaa. |
Alkutilasta 30. viikkoon
|
|
Muutos N-terminalisen pro-B-tyyppisen natriureettisen peptidin (NT-proBNP) tasoissa viikolla 30
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 30
|
Muutos N-terminalisessa pro-B-tyyppisessä natriureettisen peptidin (NT-proBNP) tasoissa lähtötasosta (yksikkö: pg/mL).
Korkeammat arvot osoittavat heikompaa sydämen toimintaa. |
Perustaso viikkoon 30
|
|
Muutos korkean herkkyyden sydäntroponiini I (hs-cTnI) -tasossa viikolla 30
Aikaikkuna: Alkuperäisestä tilasta viikkoon 30
|
Muutos alkuperäisestä arvosta korkeaherkkyyden sydäntroponiini I (hs-cTnI) -tasossa (yksikkö: ng/L).
Korkeammat arvot osoittavat suurempaa sydänlihasvauriota. |
Alkuperäisestä tilasta viikkoon 30
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos viikolla 30
Aikaikkuna: Alkutilasta 30. viikkoon
|
Muutos lähtötasosta vasemman kammion poiskarkaisuosuudessa (LVEF), mitattuna ekokardiografialla (yksikkö: %).
Korkeammat arvot osoittavat parempaa sydämen systolista toimintaa.
|
Alkutilasta 30. viikkoon
|
|
Muutos kolmikärkilevyn tasosysteemisessä ekskursiossa (TAPSE) viikolla 30
Aikaikkuna: Perustaso viikolle 30
|
Muutos lähtöarvosta kolmikärkilevyn tasosystolisen ekskursiomitan (TAPSE) mittaamisessa ekokardiografialla (yksikkö: mm).
Korkeammat arvot osoittavat parempaa oikean kammion toimintaa.
|
Perustaso viikolle 30
|
|
Haittatapausten esiintyvyys
Aikaikkuna: Aina 30. viikkoon asti
|
Osallistujien määrä ja osuus, jotka kokevat mitä tahansa haittavaikutuksia.
|
Aina 30. viikkoon asti
|
|
Vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Aina 30. viikkoon asti
|
Osallistujien määrä ja osuus, joilla esiintyi vakavia haittatapahtumia.
|
Aina 30. viikkoon asti
|
|
Hoidon keskeyttämisen esiintyvyys haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Aina viikkoon 30 asti
|
Haittatapahtumien vuoksi hoidosta keskeyttäneiden osallistujien lukumäärä ja osuus.
|
Aina viikkoon 30 asti
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktion vähenemisen esiintyvyys alle 50%
Aikaikkuna: Aina 30. viikkoon asti
|
Osallistujien lukumäärä ja osuus, joilla LVEF <50% hoidon aikana.
|
Aina 30. viikkoon asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FW-CHC-HCM-2024-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .