Mavacamten u dospělých pacientů s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (MAVA-HCM)
Mavacamten pro zlepšení srdeční funkce a klinických výsledků u dospělých pacientů s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií: retrospektivní kohortní studie
Tato retrospektivní kohortová studie si klade za cíl vyhodnotit klinickou účinnost a bezpečnost mavacamtenu u dospělých pacientů s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (oHCM). Celkem bylo zařazeno 222 pacientů, kteří byli na základě léčby poskytované v běžné klinické praxi rozděleni do skupiny s mavacamtenem a skupiny se standardní terapií.
Primárním cílem je změna gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT) v klidu ve 30. týdnu. Sekundární cíle zahrnují změny gradientu LVOT při Valsalvově manévru, funkční třídu podle Newyorské kardiologické společnosti (NYHA), srdeční biomarkery a echokardiografické parametry. Bezpečnostní cíle zahrnují nežádoucí příhody a systolickou dysfunkci levé komory.
Tato studie poskytuje reálné důkazy o účinnosti a bezpečnosti mavacamtenu u čínských pacientů s oHCM.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je genetická srdeční porucha charakterizovaná hypertrofií levé komory, přičemž přibližně dvě třetiny pacientů vykazují obstrukční fyziologii. Obstrukční hypertrofická kardiomyopatie (oHCM) je spojena s významnou morbiditou v důsledku obstrukce výtokového traktu levé komory (LVOT).
Mavacamten, inhibitor srdeční myoziny první ve své třídě, přímo cílí na patofyziologii oHCM snížením nadměrné tvorby můstků mezi myozinem a aktinem. Ačkoli předchozí randomizované klinické studie, jako je EXPLORER-CN, prokázaly jeho účinnost, reálná data v čínské populaci zůstávají omezená.
Tato studie je retrospektivní kohortová studie provedená v nemocnici Fuwai Central China Cardiovascular Hospital. Pacienti nebyli přiřazeni k intervencím. Místo toho byli kategorizováni na základě léčby přijaté v běžné klinické praxi. Oprávnění dospělí pacienti s oHCM, kteří zahájili léčbu mavacamtenem, byli zařazeni do léčebné skupiny, zatímco pacienti léčení standardní farmakologickou terapií sloužili jako kontrolní skupina.
Klinická data byla shromažďována od ledna 2024 do května 2025, s konečným uzamčením databáze dokončeným v červnu 2025. Základní charakteristiky, echokardiografické parametry a laboratorní biomarkery byly získány z lékařských záznamů.
Primárním cílem byla změna klidového špičkového gradientu LVOT v týdnu 30 ve srovnání se vstupní hodnotou. Sekundární cíle zahrnovaly změny Valsalvova gradientu LVOT, zlepšení funkční třídy NYHA, NT-proBNP, vysoce citlivého srdečního troponinu I (hs-cTnI), ejekční frakce levé komory (LVEF) a systolické exkurze trikuspidálního anulu (TAPSE). Bezpečnostní cíle zahrnovaly nežádoucí příhody, závažné nežádoucí příhody, ukončení léčby a snížení LVEF pod 50 %.
Tato studie si klade za cíl poskytnout reálné důkazy týkající se klinické účinnosti a bezpečnosti mavacamtenu u dospělých pacientů s oHCM v Číně.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kriteria pro zařazení:
- Věk ≥18 let
- Diagnóza hypertrofické kardiomyopatie
- Funkční třída NYHA II-III
- První léčba mavakamtenem
Kriteria pro vyloučení:
- Známá přecitlivělost na mavakamten nebo jeho složky
- Ejekční frakce levé komory (LVEF) <55%
- Septální redukční terapie do 6 měsíců před zařazením
- Přítomnost jiných stavů vyžadujících dlouhodobou antikoagulační léčbu
- Těhotenství nebo kojení
- Jakýkoliv stav, který výzkumník považuje za nevhodný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Skupina mavacamtenu
Dospělí pacienti s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (oHCM), kteří dostávali mavacamten jako součást běžné klinické praxe.
Pacienti nebyli přiřazeni k intervencím, ale byli kategorizováni na základě poskytnuté léčby.
|
Mavacamten byl podáván jako součást rutinní klinické péče u pacientů s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií.
Tato observační studie nepřiřazovala intervence; místo toho byli pacienti kategorizováni na základě léčby poskytované v reálné klinické praxi.
Počáteční dávka byla 2,5 mg jednou denně, s úpravami dávkování na základě ejekční frakce levé komory a gradientu LVOT podle klinických indikací.
Ostatní jména:
|
|
Skupina standardní terapie
Dospělí pacienti s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (oHCM), kteří v rutinní klinické praxi dostávali standardní farmakologickou terapii včetně betablokátorů nebo nedihydropyridinových blokátorů kalciových kanálů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna klidového špičkového gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT) v 30. týdnu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
Změna od výchozí hodnoty v klidovém vrcholovém gradientu levé komorové výtokové dráhy (LVOT) měřeném Dopplerovskou echokardiografií (jednotka: mmHg).
Vyšší hodnoty znamenají větší obstrukci.
|
Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna Valsalvou indukovaného vrcholového gradientu levostranného výtokového traktu (LVOT) v 30. týdnu
Časové okno: Baseline to Week 30
|
Změna od výchozí hodnoty v špičkovém gradientu LVOT vyvolaném Valsalvovým manévrem měřená Dopplerovskou echokardiografií (jednotka: mmHg).
Vyšší hodnoty znamenají větší obstrukci.
|
Baseline to Week 30
|
|
Podíl účastníků se zlepšením funkční klasifikace Newyorského kardiologického sdružení (NYHA) v 30. týdnu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli alespoň jedné třídy zlepšení ve funkční klasifikaci Newyorské kardiologické asociace (NYHA) ve srovnání se výchozím stavem.
Třída NYHA se pohybuje od I do IV, přičemž vyšší třídy označují horší funkční stav.
|
Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
|
Změna hladin N-terminálního propeptidu natriuretického peptidu typu B (NT-proBNP) v týdnu 30
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
Změna od výchozí hodnoty hladin N-terminálního propeptidu natriuretického peptidu typu B (NT-proBNP) (jednotka: pg/mL).
Vyšší hodnoty indikují horší srdeční funkci. |
Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
|
Změna hladin vysoce senzitivního srdečního troponinu I (hs-cTnI) v týdnu 30
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
Změna oproti výchozí hodnotě hladin vysoce citlivého srdečního troponinu I (hs-cTnI) (jednotka: ng/L).
Vyšší hodnoty indikují větší poškození myokardu.
|
Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
|
Změna ejekční frakce levé komory (LVEF) v 30. týdnu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
Změna od výchozí hodnoty levé komorové ejekční frakce (LVEF) měřené echokardiografií (jednotka: %).
Vyšší hodnoty znamenají lepší systolickou funkci srdce.
|
Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
|
Změna v systolické exkurzi trikuspidálního anulárního plánu (TAPSE) v týdnu 30
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
Změna oproti výchozí hodnotě v systolické exkurzi trikuspidálního anulárního roviny (TAPSE) měřená echokardiografií (jednotka: mm).
Vyšší hodnoty indikují lepší funkci pravé komory.
|
Od výchozí hodnoty do 30. týdne
|
|
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: Až do 30. týdne
|
Počet a podíl účastníků, kteří zaznamenali jakékoli nežádoucí příhody.
|
Až do 30. týdne
|
|
Výskyt závažných nežádoucích účinků
Časové okno: Až do 30. týdne
|
Počet a podíl účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky.
|
Až do 30. týdne
|
|
Výskyt ukončení léčby z důvodu nežádoucích příhod
Časové okno: Až do 30. týdne
|
Počet a podíl účastníků, kteří ukončili léčbu z důvodu nežádoucích příhod.
|
Až do 30. týdne
|
|
Výskyt snížení ejekční frakce levé komory pod 50 %
Časové okno: Až do 30. týdne
|
Počet a podíl účastníků s LVEF <50 % během léčby.
|
Až do 30. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FW-CHC-HCM-2024-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .