폐쇄성 비후성 심근병증 성인 환자에서의 마바캄텐 (MAVA-HCM)
폐쇄성 비후성 심근병증 성인 환자의 심장 기능 및 임상 결과 개선을 위한 마바캄텐: 후향적 코호트 연구
본 후향적 코호트 연구는 폐쇄성 비후성 심근병증(oHCM) 성인 환자에서 마바캄텐의 임상 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다. 총 222명의 환자가 포함되었으며, 일상적인 임상 실무에서 받은 치료에 따라 마바캄텐 군과 표준 치료 군으로 분류되었습니다.
주요 결과는 30주차에 휴식 시 좌심실 유출로(LVOT) 구배의 변화입니다. 2차 결과에는 발살바 LVOT 구배, 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 등급, 심장 생체표지자 및 심초음파 매개변수의 변화가 포함됩니다. 안전성 결과에는 이상사례 및 좌심실 수축 기능 장애가 포함됩니다.
본 연구는 중국 oHCM 환자에서 마바캄텐의 효과와 안전성에 대한 실제 세계 증거를 제공합니다.
연구 개요
상세 설명
비후성 심근병증(HCM)은 좌심실 비후를 특징으로 하는 유전성 심장 질환으로, 약 3분의 2의 환자가 폐색성 생리학을 보입니다. 폐색성 비후성 심근병증(oHCM)은 좌심실 유출로 폐색(LVOT)으로 인해 상당한 이환율과 관련이 있습니다.
마바캄텐은 최초의 심장 마이오신 억제제로서, 과도한 마이오신-액틴 교량 형성을 감소시켜 oHCM의 근본적인 병태생리학을 직접적으로 표적합니다. EXPLORER-CN과 같은 이전 무작위 임상 시험에서 그 효능이 입증되었지만, 중국 인구 집단에서의 실제 임상 데이터는 여전히 제한적입니다.
이 연구는 푸와이 중앙 중국 심혈관 병원에서 수행된 후향적 코호트 연구입니다. 환자들은 중재에 할당되지 않았습니다. 대신, 일상적인 임상 실무에서 받은 치료에 따라 분류되었습니다. 마바캄텐 치료를 시작한 oHCM 성인 환자는 치료 그룹에 포함되었으며, 표준 약물 치료를 받는 환자는 대조군으로 사용되었습니다.
임상 데이터는 2024년 1월부터 2025년 5월까지 수집되었으며, 최종 데이터베이스 잠금은 2025년 6월에 완료되었습니다. 기저 특성, 심초음파 매개변수 및 실험실 생체표지자는 의무 기록에서 얻었습니다.
주요 종료점은 기준선 대비 30주차의 안정 시 LVOT 최대 압력 기울기의 변화였습니다. 2차 종료점에는 발살바 LVOT 기울기 변화, NYHA 기능 등급 개선, NT-proBNP, 고감도 심장 트로포닌 I(hs-cTnI), 좌심실 박출률(LVEF) 및 삼첨판륜 평면 수축기 이동(TAPSE)이 포함되었습니다. 안전성 종료점에는 이상 반응, 심각한 이상 반응, 치료 중단 및 LVEF 50% 미만 감소가 포함되었습니다.
이 연구는 중국의 oHCM 성인 환자에서 마바캄텐의 임상적 유효성과 안전성에 관한 실제 임상 증거를 제공하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Henan
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Zhengzhou, Henan, 중국, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 나이 ≥18세
- 비대성 심근병증 진단
- NYHA 기능 분류 II-III
- 마바캄텐 첫 투여
제외 기준:
- 마바캄텐 또는 그 성분에 대한 알려진 과민반응
- 좌심실 구혈률(LVEF) <55%
- 등록 전 6개월 이내에 중격 감소술 시행
- 장기 항응고제 치료가 필요한 기타 질환 존재
- 임신 또는 수유 중
- 연구자가 부적합하다고 판단하는 모든 상태
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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마바캄텐 그룹
일상적인 임상 실무의 일환으로 마바캠텐을 투여받은 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 성인 환자.
환자는 중재에 할당되지 않았으나, 투여받은 치료에 따라 분류되었습니다.
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마바캄텐은 폐쇄성 비후성 심근병증 환자에게 일상적인 임상 치료의 일환으로 투여되었습니다.
이 관찰 연구는 중재를 할당하지 않았으며, 대신 실제 임상 진료에서 받은 치료를 기준으로 환자를 분류했습니다.
초기 용량은 하루 1회 2.5 mg이었으며, 임상적으로 지시된 대로 좌심실 박출률 및 좌심실 유출로 경사도를 기준으로 용량 조정이 이루어졌습니다.
다른 이름들:
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표준 치료 그룹
표준 약물 치료(베타 차단제 또는 비-디하이드로피리딘 칼슘 채널 차단제 포함)를 받은 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 성인 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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30주 시점의 휴식 시 좌심실 유출로(LVOT) 최대 압력 기울기의 변화
기간: 기준점부터 30주까지
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도플러 심초음파 검사로 측정한 안정 시 좌심실 유출로(LVOT) 최대 압력 차의 기준선 대비 변화(단위: mmHg).
값이 높을수록 폐색이 더 심함을 나타냅니다.
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기준점부터 30주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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30주차에 발살바 유도 좌심실 유출로(LVOT) 최대 압력 구배의 변화
기간: 기초치부터 30주차까지
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도플러 심초음파로 측정한 발살바 기동에 의해 유도된 좌심실 유출로 최대 경사도의 기준선 대비 변화(단위: mmHg).
높은 값은 더 큰 폐쇄를 나타냅니다.
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기초치부터 30주차까지
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30주차에 뉴욕 심장 협회(NYHA) 기능 분류 개선을 보인 참가자 비율
기간: 기저선부터 30주까지
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기저선 대비 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 분류에서 최소 한 단계 이상 개선된 참가자의 비율.
NYHA 분류는 I에서 IV까지 범위를 가지며, 더 높은 분류는 더 나쁜 기능 상태를 나타냅니다.
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기저선부터 30주까지
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30주차 N-말단 프로-B형 나트륨이뇨펩타이드(NT-proBNP) 수준 변화
기간: 기저선에서 30주까지
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기준선 대비 N-말단 프로 B형 나트륨이뇨펩티드(NT-proBNP) 수치 변화(단위: pg/mL).
높은 수치는 심장 기능이 더 나쁨을 나타냅니다.
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기저선에서 30주까지
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주 30 고감도 심장 트로포닌 I (hs-cTnI) 수치 변화
기간: 기준선부터 30주까지
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고감도 심장 트로포닌 I(hs-cTnI) 수치의 기준선 대비 변화(단위: ng/L).
높은 수치는 더 심한 심근 손상을 나타냅니다.
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기준선부터 30주까지
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30주차 좌심실 구혈율(LVEF)의 변화
기간: 기준점부터 30주까지
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에코심초음파로 측정한 좌심실 박출률(LVEF)의 기준선 대비 변화(단위: %).
값이 높을수록 심장 수축 기능이 더 좋은 것을 나타냅니다.
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기준점부터 30주까지
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30주차 삼첨판륜 평면 수축기 이동도(TAPSE) 변화
기간: 기준점부터 30주까지
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심초음파로 측정한 삼첨판륜 수축기 이동거리(TAPSE)의 기저선 대비 변화(단위: mm).
높은 수치는 더 나은 우심실 기능을 나타냅니다.
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기준점부터 30주까지
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부작용 발생률
기간: 30주차까지
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부작용을 경험한 참가자의 수 및 비율.
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30주차까지
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심각한 이상반응의 발생률
기간: 30주까지
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심각한 이상사례를 경험한 참가자의 수와 비율.
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30주까지
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부작용으로 인한 치료 중단 발생률
기간: 30주까지
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부작용으로 인해 치료를 중단한 참가자의 수와 비율.
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30주까지
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좌심실 구혈률 50% 미만 감소 발생률
기간: 30주까지
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치료 중 LVEF <50%를 보인 참가자의 수와 비율
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30주까지
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FW-CHC-HCM-2024-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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마바캄텐에 대한 임상 시험
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Bristol-Myers Squibb모집하지 않고 적극적으로
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Bristol-Myers Squibb모병
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University of Manchester모병심근 허혈 | 좌심실 유출관 폐쇄 | 비대성 폐쇄성 심근병증\(HOCM\)영국
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Shanghai Chest Hospital아직 모집하지 않음고주파 절제 | 폐쇄성 비대성 심근병증 | Mavacamten
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Bristol-Myers Squibb모병