Mavacamten bei erwachsenen Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (MAVA-HCM)
Mavacamten zur Verbesserung der Herzfunktion und klinischen Ergebnisse bei erwachsenen Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie: Eine retrospektive Kohortenstudie
Diese retrospektive Kohortenstudie zielt darauf ab, die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten bei erwachsenen Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM) zu bewerten. Insgesamt wurden 222 Patienten eingeschlossen und basierend auf den in der routinemäßigen klinischen Praxis erhaltenen Behandlungen in eine Mavacamten-Gruppe und eine Standardtherapie-Gruppe kategorisiert.
Das primäre Ergebnis ist die Änderung des Ruhe-LVOT-Gradienten (Linksventrikulärer Ausflusstrakt) in Woche 30. Sekundäre Ergebnisse umfassen Änderungen im Valsalva-LVOT-Gradienten, der funktionellen Klasse der New York Heart Association (NYHA), kardialer Biomarker und echokardiographischer Parameter. Sicherheitsergebnisse umfassen unerwünschte Ereignisse und linksventrikuläre systolische Dysfunktion.
Diese Studie liefert Evidenz aus der realen Welt zur Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten bei chinesischen Patienten mit oHCM.
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine genetische Herzerkrankung, die durch linksventrikuläre Hypertrophie gekennzeichnet ist, wobei etwa zwei Drittel der Patienten eine obstruktive Physiologie aufweisen. Obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie (oHCM) ist mit erheblicher Morbidität aufgrund einer Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) verbunden.
Mavacamten, ein erstklassiger kardialer Myosin-Inhibitor, zielt direkt auf die zugrunde liegende Pathophysiologie von oHCM ab, indem er die übermäßige Bildung von Myosin-Aktin-Querbrücken reduziert. Obwohl frühere randomisierte klinische Studien wie EXPLORER-CN seine Wirksamkeit gezeigt haben, sind reale Daten in chinesischen Bevölkerungsgruppen nach wie vor begrenzt.
Diese Studie ist eine retrospektive Kohortenstudie, die am Fuwai Central China Cardiovascular Hospital durchgeführt wurde. Die Patienten wurden keinen Interventionen zugewiesen. Stattdessen wurden sie basierend auf den in der routinemäßigen klinischen Praxis erhaltenen Behandlungen kategorisiert. Berechtigte erwachsene Patienten mit oHCM, die eine Mavacamten-Therapie begannen, wurden in die Behandlungsgruppe aufgenommen, während Patienten, die eine Standard-Pharmakotherapie erhielten, als Kontrollgruppe dienten.
Klinische Daten wurden von Januar 2024 bis Mai 2025 erhoben, wobei die endgültige Datenbanksperre im Juni 2025 abgeschlossen wurde. Baseline-Charakteristika, echokardiografische Parameter und Laborbiomarker wurden aus den Patientenakten entnommen.
Der primäre Endpunkt war die Veränderung des Ruhe-LVOT-Spitzengradienten in Woche 30 im Vergleich zum Ausgangswert. Sekundäre Endpunkte umfassten Veränderungen des Valsalva-LVOT-Gradienten, Verbesserungen der NYHA-Funktionsklasse, NT-proBNP, hochsensitives kardiales Troponin I (hs-cTnI), linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) und systolische Exkursion der trikuspidalen Anulusebene (TAPSE). Sicherheitsendpunkte umfassten unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, Therapieabbruch und eine Reduktion der LVEF unter 50%.
Diese Studie zielt darauf ab, reale Evidenz bezüglich der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten bei erwachsenen Patienten mit oHCM in China zu liefern.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥18 Jahre
- Diagnose einer hypertrophen Kardiomyopathie
- NYHA-Funktionsklasse II-III
- Erstmalige Behandlung mit Mavacamten
Ausschlusskriterien:
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Mavacamten oder dessen Bestandteile
- Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <55%
- Septumreduktionstherapie innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung
- Vorliegen anderer Erkrankungen, die eine langfristige Antikoagulation erfordern
- Schwangerschaft oder Stillzeit
- Jeglicher Zustand, der vom Prüfer als ungeeignet erachtet wird
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Mavacamten-Gruppe
Erwachsene Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM), die Mavacamten im Rahmen der routinemäßigen klinischen Praxis erhielten.
Die Patienten wurden keiner Intervention zugewiesen, sondern basierend auf der erhaltenen Behandlung kategorisiert.
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Mavacamten wurde als Teil der routinemäßigen klinischen Versorgung für Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie verabreicht.
Diese Beobachtungsstudie wies keine Interventionen zu; stattdessen wurden Patienten basierend auf den in der klinischen Praxis erhaltenen Behandlungen kategorisiert.
Die Anfangsdosis betrug 2,5 mg einmal täglich, mit Dosisanpassungen basierend auf der linksventrikulären Ejektionsfraktion und dem LVOT-Gradienten nach klinischer Indikation.
Andere Namen:
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Standardtherapiegruppe
Erwachsene Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM), die in der routinemäßigen klinischen Praxis eine Standard-Pharmakotherapie erhielten, einschließlich Betablocker oder nicht-Dihydropyridin-Kalziumkanalblocker.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung des Ruhe-Linksventrikulären Ausflusstrakt (LVOT)-Spitzengradienten in Woche 30
Zeitfenster: Baseline bis Woche 30
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Änderung vom Ausgangswert des Ruhe-LVOT-Spitzengradienten (LVOT: linker Ventrikelausflusstrakt), gemessen mittels Doppler-Echokardiographie (Einheit: mmHg).
Höhere Werte deuten auf eine stärkere Obstruktion hin.
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Baseline bis Woche 30
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung des Valsalva-induzierten Spitzengradienten im linksventrikulären Ausflusstrakt (LVOT) in Woche 30
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 30
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert des LVOT-Spitzengradienten, hervorgerufen durch das Valsalva-Manöver, gemessen mittels Doppler-Echokardiographie (Einheit: mmHg).
Höhere Werte weisen auf eine stärkere Obstruktion hin.
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Von Baseline bis Woche 30
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Anteil der Teilnehmer mit Verbesserung der New York Heart Association (NYHA)-Funktionsklassifikation in Woche 30
Zeitfenster: Baseline bis Woche 30
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Anteil der Teilnehmer, die im Vergleich zum Ausgangswert mindestens eine Klasse Verbesserung in der funktionellen Klassifikation der New York Heart Association (NYHA) erreichen.
Die NYHA-Klasse reicht von I bis IV, wobei höhere Klassen einen schlechteren funktionellen Status anzeigen.
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Baseline bis Woche 30
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Änderung der N-terminalen pro-B-Typ natriuretischen Peptid (NT-proBNP)-Spiegel in Woche 30
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 30
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Veränderung des N-terminalen pro-B-Typ natriuretischen Peptids (NT-proBNP) vom Ausgangswert (Einheit: pg/mL).
Höhere Werte deuten auf eine schlechtere Herzfunktion hin.
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Von Baseline bis Woche 30
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Veränderung der hochsensitiven kardialen Troponin I (hs-cTnI)-Werte in Woche 30
Zeitfenster: Baseline bis Woche 30
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der hochsensiblen kardialen Troponin-I (hs-cTnI)-Werte (Einheit: ng/L). Höhere Werte weisen auf eine stärkere Myokardschädigung hin.
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Baseline bis Woche 30
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Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) in Woche 30
Zeitfenster: Baseline bis Woche 30
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gemessen mittels Echokardiographie (Einheit: %).
Höhere Werte deuten auf eine bessere systolische Herzfunktion hin.
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Baseline bis Woche 30
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Veränderung der Trikuspidalen Annularen Planaren Systolischen Exkursion (TAPSE) in Woche 30
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 30
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Änderung vom Ausgangswert der trikuspidalen annularen planaren systolischen Exkursion (TAPSE), gemessen mittels Echokardiographie (Einheit: mm).
Höhere Werte weisen auf eine bessere rechtsventrikuläre Funktion hin. |
Ausgangswert bis Woche 30
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Inzidenz unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zur 30. Woche
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Anzahl und Anteil der Teilnehmer, die unerwünschte Ereignisse erfahren.
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Bis zur 30. Woche
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Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis Woche 30
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Anzahl und Anteil der Teilnehmer, die schwerwiegende unerwünschte Ereignisse erlebt haben.
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Bis Woche 30
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Häufigkeit des Therapieabbruchs aufgrund unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu Woche 30
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Anzahl und Anteil der Teilnehmer, die die Behandlung aufgrund von unerwünschten Ereignissen abgebrochen haben.
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Bis zu Woche 30
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Inzidenz einer Reduktion der linksventrikulären Ejektionsfraktion unter 50%
Zeitfenster: Bis Woche 30
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Anzahl und Anteil der Teilnehmer mit LVEF <50% während der Behandlung.
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Bis Woche 30
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- FW-CHC-HCM-2024-01
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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