Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mavacamten u dorosłych pacjentów z przerostową kardiomiopatią zaporową (MAVA-HCM)

14 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Yanan Shi, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Mavacamten w celu poprawy funkcji serca i wyników klinicznych u dorosłych pacjentów z obturacyjną kardiomiopatią przerostową: badanie kohortowe retrospektywne

To retrospektywne badanie kohortowe ma na celu ocenę skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa mawacamtenu u dorosłych pacjentów z przerostową kardiomiopatią zaporową (oHCM). Łącznie włączono 222 pacjentów, których podzielono na podstawie leczenia otrzymywanego w rutynowej praktyce klinicznej na grupę mawacamtenu i grupę terapii standardowej.

Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana gradientu drogi odpływu lewej komory (LVOT) w spoczynku w 30. tygodniu. Drugorzędowe punkty końcowe obejmują zmiany gradientu LVOT przy próbie Valsalvy, funkcjonalną klasę New York Heart Association (NYHA), biomarkery sercowe i parametry echokardiograficzne. Bezpieczeństwo oceniano na podstawie zdarzeń niepożądanych i dysfunkcji skurczowej lewej komory.

Badanie dostarcza dowodów z rzeczywistej praktyki klinicznej na skuteczność i bezpieczeństwo mawacamtenu u chińskich pacjentów z oHCM.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kardiomiopatia przerostowa (HCM) to genetyczna choroba serca charakteryzująca się przerostem lewej komory, przy czym około dwie trzecie pacjentów wykazuje fizjologię obturacyjną. Kardiomiopatia przerostowa z obstrukcją (oHCM) wiąże się ze znaczną zachorowalnością z powodu przeszkody w drodze odpływu z lewej komory (LVOT).

Mawakamten, będący pierwszym w swojej klasie inhibitorem miozyny sercowej, bezpośrednio oddziałuje na podstawową patofizjologię oHCM poprzez zmniejszenie nadmiernego tworzenia się mostków krzyżowych miozyny i aktyny. Chociaż wcześniejsze randomizowane badania kliniczne, takie jak EXPLORER-CN, wykazały jego skuteczność, dane z praktyki klinicznej w populacjach chińskich pozostają ograniczone.

To badanie jest retrospektywnym badaniem kohortowym przeprowadzonym w Fuwai Central China Cardiovascular Hospital. Pacjenci nie byli przypisywani do interwencji. Zamiast tego byli kategoryzowani na podstawie leczenia otrzymanego w rutynowej praktyce klinicznej. Kwalifikujący się dorośli pacjenci z oHCM, którzy rozpoczęli terapię mawakamtenem, zostali włączeni do grupy leczonej, podczas gdy pacjenci otrzymujący standardową terapię farmakologiczną stanowili grupę kontrolną.

Dane kliniczne były zbierane od stycznia 2024 do maja 2025, a ostateczne zamknięcie bazy danych zostało zakończone w czerwcu 2025. Charakterystyka wyjściowa, parametry echokardiograficzne oraz biomarkery laboratoryjne zostały uzyskane z dokumentacji medycznej.

Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana szczytowego gradientu LVOT w spoczynku w 30. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały zmiany w gradiencie LVOT przy próbie Valsalvy, poprawę klasy funkcjonalnej NYHA, NT-proBNP, wysoko czułą troponinę sercową I (hs-cTnI), frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) oraz skurczowe przesunięcie płaszczyzny pierścienia trójdzielnego (TAPSE). Punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa obejmowały zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane, przerwanie leczenia oraz spadek LVEF poniżej 50%.

To badanie ma na celu dostarczenie dowodów z praktyki klinicznej dotyczących skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa mawakamtenu u dorosłych pacjentów z oHCM w Chinach.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

222

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450000
        • Fuwai Central China Cardiovascular Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli pacjenci z rozpoznaną obturacyjną kardiomiopatią przerostową, którzy otrzymywali leczenie w Centralnym Szpitalu Sercowo-Naczyniowym Fuwai w środkowych Chinach między styczniem 2024 a majem 2025 w ramach rutynowej praktyki klinicznej.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek ≥18 lat
  • Rozpoznanie kardiomiopatii przerostowej
  • Funkcjonalna klasa NYHA II-III
  • Pierwsze leczenie mawakamtenem

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na mawakamten lub jego składniki
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) <55%
  • Terapia redukcji przegrody w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Występowanie innych schorzeń wymagających długotrwałej antykoagulacji
  • Ciaża lub karmienie piersią
  • Jakikolwiek stan uznany przez badacza za nieodpowiedni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa Mavacamten
Dorośli pacjenci z obturacyjną kardiomiopatią przerostową (oHCM), którzy otrzymali mawakamten w ramach rutynowej praktyki klinicznej. Pacjentów nie przydzielano do interwencji, lecz kategoryzowano na podstawie otrzymanego leczenia.
Lek: mawakamten
Mavacamten był podawany jako część rutynowej opieki klinicznej pacjentom z przerostową kardiomiopatią z utrudnieniem odpływu. To badanie obserwacyjne nie przydzielało interwencji; zamiast tego pacjenci byli kategoryzowani na podstawie leczenia otrzymanego w rzeczywistej praktyce klinicznej. Początkowa dawka wynosiła 2,5 mg raz dziennie, z dostosowaniem dawki w oparciu o frakcję wyrzutową lewej komory i gradient LVOT, zgodnie z wskazaniami klinicznymi.
Inne nazwy:
  • Camzyos
  • Mai Fan Tuo
Grupa Terapii Standardowej
Dorośli pacjenci z obturacyjną kardiomiopatią przerostową (oHCM), którzy otrzymywali standardową terapię farmakologiczną, w tym beta-blokery lub niedihydropirydynowe blokery kanału wapniowego, w rutynowej praktyce klinicznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości szczytowego gradientu lewego ujścia tętniczego (LVOT) w spoczynku w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 30 tygodnia
Zmiana względem wartości wyjściowej w spoczynkowym szczytowym gradiencie lewej drogi odpływowej (LVOT) mierzonym za pomocą echokardiografii Dopplera (jednostka: mmHg). Wyższe wartości wskazują na większą przeszkodę.
Od punktu wyjściowego do 30 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana szczytowego gradientu w lewej drodze odpływu komory (LVOT) wywołanego próbą Valsalvy w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Zmiana wartości wyjściowej w szczytowym gradientie LVOT wywołanym manewrem Valsalvy mierzona za pomocą echokardiografii dopplerowskiej (jednostka: mmHg). Wyższe wartości wskazują na większą niedrożność.
Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Proporcja uczestników z poprawą w klasyfikacji czynnościowej według New York Heart Association (NYHA) w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Odsetek uczestników osiągających co najmniej jedną klasę poprawy w klasyfikacji czynnościowej New York Heart Association (NYHA) w porównaniu z wartością wyjściową. Klasa NYHA waha się od I do IV, gdzie wyższe klasy wskazują na gorszy stan czynnościowy.
Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Zmiana poziomu N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP) w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Zmiana względem wartości wyjściowej w poziomach N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP) (jednostka: pg/mL).
Większe wartości wskazują na gorszą funkcję serca.
Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Zmiana poziomów wysokoczułej troponiny sercowej I (hs-cTnI) w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Początkowa do 30. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej poziomów wysoko czułej troponiny I sercowej (hs-cTnI) (jednostka: ng/L). Wyższe wartości wskazują na większe uszkodzenie mięśnia sercowego.
Początkowa do 30. tygodnia
Zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w lewokomorowej frakcji wyrzutowej (LVEF) mierzonej za pomocą echokardiografii (jednostka: %). Wyższe wartości wskazują na lepszą funkcję skurczową serca.
Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Zmiana wskaźnika Tricuspid Annular Plane Systolic Excursion (TAPSE) w 30. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w skurczowym przesunięciu płaszczyzny pierścienia trójdzielnego (TAPSE) mierzona za pomocą echokardiografii (jednostka: mm).
Wyższe wartości wskazują na lepszą funkcję prawej komory.
Od wartości wyjściowej do 30. tygodnia
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 30. tygodnia
Liczba i odsetek uczestników doświadczających jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych.
Do 30. tygodnia
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 30. tygodnia
Liczba i odsetek uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane.
Do 30. tygodnia
Częstość przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 30 tygodnia
Liczba i odsetek uczestników, którzy przerwali leczenie z powodu działań niepożądanych.
Do 30 tygodnia
Częstość występowania obniżenia frakcji wyrzutowej lewej komory poniżej 50%
Ramy czasowe: Do 30. tygodnia
Liczba i odsetek uczestników z LVEF <50% podczas leczenia.
Do 30. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FW-CHC-HCM-2024-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Udostępnianie danych indywidualnych uczestników (IPD) nie zostało jeszcze ustalone. Ze względu na retrospektywny charakter tego badania oraz wykorzystanie zanonimizowanych danych klinicznych, ewentualne udostępnianie danych będzie rozważane zgodnie z politykami instytucjonalnymi, zatwierdzeniami etycznymi i obowiązującymi przepisami dotyczącymi ochrony danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na mawakamten

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj