Mavacamten til voksne patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (MAVA-HCM)
Mavacamten til forbedring af hjertefunktion og kliniske resultater hos voksne patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati: Et retrospektivt kohortestudie
Dette retrospektive kohortestudie har til formål at evaluere den kliniske effektivitet og sikkerhed af mavacamten hos voksne patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM). I alt 222 patienter blev inkluderet og kategoriseret baseret på behandlinger modtaget i rutinemæssig klinisk praksis i en mavacamten-gruppe og en standardterapi-gruppe.
Det primære resultat er ændringen i hvilegradienten i den venstre ventrikels udstrømningsvej (LVOT) ved uge 30. Sekundære resultater omfatter ændringer i Valsalva LVOT-gradient, New York Heart Association (NYHA) funktionelle klasse, kardiale biomarkører og ekokardiografiske parametre. Sikkerhedsresultater omfatter bivirkninger og venstre ventrikel systolisk dysfunktion.
Dette studie giver real-world bevis for effektiviteten og sikkerheden af mavacamten hos kinesiske patienter med oHCM.
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) er en genetisk hjerteforstyrrelse karakteriseret ved venstre ventrikel hypertrofi, hvor omkring to tredjedele af patienterne præsenterer sig med obstruktiv fysiologi. Obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM) er forbundet med betydelig morbiditet på grund af venstre ventrikel udstrømningsvej (LVOT) obstruktion.
Mavacamten, en først-i-klassen kardiomyosin hæmmer, retter sig direkte mod den underliggende patofysiologi af oHCM ved at reducere overdreven myosin-aktin krydsbrodannelse. Selvom tidligere randomiserede kliniske forsøg, såsom EXPLORER-CN, har demonstreret dens effektivitet, forbliver real-world data i kinesiske populationer begrænset.
Denne undersøgelse er en retrospektiv kohortestudie udført på Fuwai Central China Cardiovascular Hospital. Patienter blev ikke tildelt interventioner. I stedet blev de kategoriseret baseret på behandlinger modtaget i rutinemæssig klinisk praksis. Kvalificerede voksne patienter med oHCM, der startede mavacamten terapi, blev inkluderet i behandlingsgruppen, mens patienter, der modtog standard farmakologisk terapi, fungerede som kontrolgruppen.
Kliniske data blev indsamlet fra januar 2024 til maj 2025, med endelig databaselåsning fuldført i juni 2025. Baseline karakteristika, ekokardiografiske parametre og laboratorie biomarkører blev hentet fra medicinske journaler.
Det primære endpoint var ændringen i hvile LVOT peak gradient ved uge 30 sammenlignet med baseline. Sekundære endpoints inkluderede ændringer i Valsalva LVOT gradient, NYHA funktionel klasse forbedring, NT-proBNP, højfølsomt kardialt troponin I (hs-cTnI), venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) og trikuspidal annular plan systolisk ekskursion (TAPSE). Sikkerheds endpoints inkluderede bivirkninger, alvorlige bivirkninger, behandlingsafbrydelse og reduktion af LVEF under 50%.
Denne undersøgelse har til formål at give real-world evidens vedrørende den kliniske effektivitet og sikkerhed af mavacamten hos voksne patienter med oHCM i Kina.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥18 år
- Diagnose med hypertrofisk kardiomyopati
- NYHA funktionel klasse II-III
- Førstegangsbehandling med mavacamten
Eksklusionskriterier:
- Kendt overfølsomhed over for mavacamten eller dets komponenter
- Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) <55%
- Septal reduktionsterapi inden for 6 måneder før inklusion
- Tilstedeværelse af andre tilstande, der kræver langvarig antikoagulation
- Graviditet eller amning
- Enhver tilstand, der anses for uegnet af undersøgeren
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Mavacamten-gruppen
Voksne patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM), som fik mavacamten som en del af den rutinemæssige kliniske praksis.
Patienterne blev ikke tildelt interventioner, men blev kategoriseret baseret på den modtagne behandling.
|
Mavacamten blev administreret som en del af rutinemæssig klinisk behandling for patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati.
Denne observationsstudie tildelte ikke interventioner; i stedet blev patienter kategoriseret baseret på behandlinger modtaget i reel klinisk praksis.
Den indledende dosis var 2,5 mg én gang dagligt, med dosisjusteringer baseret på venstre ventrikels ejektionsfraktion og LVOT-gradient som klinisk indikeret.
Andre navne:
|
|
Standard Terapigruppe
Voksne patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM), der har modtaget standard farmakologisk behandling, herunder beta-blokkere eller ikke-dihydropyridin calciumkanalblokkere, i rutinemæssig klinisk praksis.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i hvilende venstre ventrikel udstrømningskanal (LVOT) peak gradient ved uge 30
Tidsramme: Baseline til uge 30
|
Ændring fra baseline i hviletilstanden venstre ventrikel udløbskanal (LVOT) toppradient målt ved Doppler-ekokardiografi (enhed: mmHg).
Højere værdier indikerer større obstruktion.
|
Baseline til uge 30
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i Valsalva-induceret peakgradient i venstre ventrikels udstrømningsvej (LVOT) i uge 30
Tidsramme: Baseline til uge 30
|
Ændring fra baseline i LVOT-toppegradient induceret af Valsalva-manøvren målt med Doppler-ekokardiografi (enhed: mmHg).
Højere værdier indikerer større obstruktion.
|
Baseline til uge 30
|
|
Andel af deltagere med forbedring i New York Heart Association (NYHA) funktionel klassifikation ved uge 30
Tidsramme: Baseline til uge 30
|
Andel af deltagere, der opnår mindst én klasseforbedring i New York Heart Association (NYHA) funktionelle klassifikation sammenlignet med baseline.
NYHA-klasse spænder fra I til IV, hvor højere klasser indikerer dårligere funktionel status.
|
Baseline til uge 30
|
|
Ændring i N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) niveauer ved uge 30
Tidsramme: Baseline til uge 30
|
Ændring fra baseline i N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) niveauer (enhed: pg/mL).
Højere værdier indikerer dårligere hjertefunktion.
|
Baseline til uge 30
|
|
Ændring i højfølsomt kardialt troponin I (hs-cTnI) niveau ved uge 30
Tidsramme: Baseline til uge 30
|
Ændring fra baseline i højfølsomt kardialt troponin I (hs-cTnI) niveauer (enhed: ng/L).
Højere værdier indikerer større myokardiel skade. |
Baseline til uge 30
|
|
Ændring i venstre ventrikels udstødningsfraktion (LVEF) i uge 30
Tidsramme: Baseline til uge 30
|
Ændring fra udgangspunkt i venstre ventrikels ejektionsfraktion (LVEF) målt ved hjertesonografi (enhed: %).
Højere værdier indikerer bedre systolisk hjertefunktion.
|
Baseline til uge 30
|
|
Ændring i tricuspidal annulus plan systolisk ekskursjon (TAPSE) ved uge 30
Tidsramme: Fra baseline til uge 30
|
Ændring fra baseline i tricuspid annular plane systolic excursion (TAPSE) målt ved hjerteskærm (enhed: mm).
Højere værdier indikerer bedre højre ventrikelfunktion. |
Fra baseline til uge 30
|
|
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Op til uge 30
|
Antal og andel af deltagere, der oplever bivirkninger.
|
Op til uge 30
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til uge 30
|
Antal og andel af deltagere, der oplever alvorlige bivirkninger.
|
Op til uge 30
|
|
Forekomst af behandlingsafbrydelse på grund af bivirkninger
Tidsramme: Op til uge 30
|
Antal og andel af deltagere, som afbrød behandlingen på grund af bivirkninger.
|
Op til uge 30
|
|
Forekomst af reduktion af udstødningsfraktion i venstre ventrikel under 50%
Tidsramme: Op til uge 30
|
Antal og andel af deltagere med LVEF <50% under behandling.
|
Op til uge 30
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- FW-CHC-HCM-2024-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .