Mavacamten hos voksne pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (MAVA-HCM)
Mavacamten for bedring av hjertefunksjon og kliniske utfall hos voksne pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati: En retrospektiv kohortstudie
Denne retrospektive kohortstudien har som mål å evaluere den kliniske effektiviteten og sikkerheten til mavacamten hos voksne pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM). Totalt 222 pasienter ble inkludert og kategorisert basert på behandlinger mottatt i rutinemessig klinisk praksis i en mavacamten-gruppe og en standard terapi-gruppe.
Det primære utfallet er endringen i hvilegradienten i venstre ventrikkels utløpsbane (LVOT) ved uke 30. Sekundære utfall inkluderer endringer i Valsalva LVOT-gradient, New York Heart Association (NYHA) funksjonell klasse, kardiobiomarkører og ekkokardiografiske parametere. Sikkerhetsutfall inkluderer bivirkninger og dysfunksjon i venstre ventrikkels systoliske funksjon.
Denne studien gir reell verdens bevis på effektiviteten og sikkerheten til mavacamten hos kinesiske pasienter med oHCM.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) er en genetisk hjertesykdom kjennetegnet ved hypertrofi i venstre ventrikkel, hvor omtrent to tredjedeler av pasientene har obstruktiv fysiologi. Obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM) er forbundet med betydelig morbiditet på grunn av obstruksjon i venstre ventrikkels utløpsbane (LVOT).
Mavacamten, en førsteklasses kardiomyosin-hemmer, retter seg direkte mot den underliggende patofysiologien til oHCM ved å redusere overdannet dannelse av myosin-aktin-kryssbroer. Selv om tidligere randomiserte kliniske studier, som EXPLORER-CN, har vist effektiviteten, er reelle data i kinesiske populasjoner fortsatt begrenset.
Denne studien er en retrospektiv kohortstudie utført ved Fuwai Central China Cardiovascular Hospital. Pasientene ble ikke tildelt intervensjoner. I stedet ble de kategorisert basert på behandlinger mottatt i rutinemessig klinisk praksis. Kvalifiserte voksne pasienter med oHCM som startet mavacamten-behandling ble inkludert i behandlingsgruppen, mens pasienter som mottok standard farmakologisk behandling tjente som kontrollgruppe.
Kliniske data ble samlet fra januar 2024 til mai 2025, med endelig databaselås fullført i juni 2025. Baseline-karakteristikker, ekokardiografiske parametere og laboratoriebiomarkører ble hentet fra medisinske journaler.
Primærendepunktet var endringen i hvile-LVOT-toppgradienten ved uke 30 sammenlignet med baseline. Sekundære endepunkter inkluderte endringer i Valsalva-LVOT-gradient, NYHA-funksjonsklasseforbedring, NT-proBNP, høysensitivt kardialt troponin I (hs-cTnI), venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon (LVEF) og trikuspidalt annularplan-systolisk ekskursjon (TAPSE). Sikkerhetsendepunkter inkluderte bivirkninger, alvorlige bivirkninger, behandlingsavbrudd og reduksjon av LVEF under 50%.
Denne studien har som mål å gi reelle bevis vedrørende den kliniske effektiviteten og sikkerheten til mavacamten hos voksne pasienter med oHCM i Kina.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥18 år
- Diagnose med hypertrofisk kardiomyopati
- NYHA funksjonsklasse II-III
- Førstegangsbehandling med mavacamten
Eksklusjonskriterier:
- Kjent overfølsomhet for mavacamten eller dets komponenter
- Venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon (LVEF) <55%
- Septal reduksjonsterapi innen 6 måneder før inkludering
- Tilstedeværelse av andre tilstander som krever langtids antikoagulering
- Graviditet eller amming
- Enhver tilstand som vurderes uegnet av forskeren
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Mavacamten-gruppen
Voksne pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM) som mottok mavacamten som en del av rutinemessig klinisk praksis.
Pasientene ble ikke tildelt intervensjoner, men ble kategorisert basert på mottatt behandling.
|
Mavacamten ble administrert som en del av rutinemessig klinisk behandling for pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati.
Denne observasjonsstudien tildelte ikke intervensjoner; i stedet ble pasientene kategorisert basert på behandlinger de mottok i reell klinisk praksis.
Startdosen var 2,5 mg en gang daglig, med dosejusteringer basert på venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon og LVOT-gradient som klinisk indikert.
Andre navn:
|
|
Standard terapi-gruppe
Voksne pasienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM) som fikk standard farmakologisk behandling, inkludert betablokkere eller ikke-dihydropyridine kalsiumkanalblokkere, i rutinemessig klinisk praksis.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i hvilevenstre ventrikkelutløpstrakt (LVOT) toppgradient ved uke 30
Tidsramme: Baseline til uke 30
|
Endring fra baseline i hvilevenstre ventrikkelutløpstrakt (LVOT) toppgradient målt med Doppler-ekokardiografi (enhet: mmHg).
Høyere verdier indikerer større obstruksjon.
|
Baseline til uke 30
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i Valsalva-indusert venstre ventrikkelutstrømningskanal (LVOT) maksimal gradient ved uke 30
Tidsramme: Baseline til uke 30
|
Endring fra baseline i LVOT-toppgradient induert av Valsalva-manøveren målt ved Doppler-ekokardiografi (enhet: mmHg).
Høyere verdier indikerer større obstruksjon.
|
Baseline til uke 30
|
|
Andel deltakere med forbedring i New York Heart Association (NYHA) funksjonell klassifisering ved uke 30
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 30
|
Andel av deltakere som oppnår minst én klasseforbedring i New York Heart Association (NYHA) funksjonell klassifisering sammenlignet med utgangspunktet.
NYHA-klassen varierer fra I til IV, hvor høyere klasser indikerer dårligere funksjonell status.
|
Utgangspunkt til uke 30
|
|
Endring i N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP)-nivåer ved uke 30
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 30
|
Endring fra utgangspunkt i nivåer av N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) (enhet: pg/mL).
Høyere verdier indikerer dårligere hjertefunksjon.
|
Utgangspunkt til uke 30
|
|
Endring i nivåer av høysensitivt kardialt troponin I (hs-cTnI) ved uke 30
Tidsramme: Baseline til uke 30
|
Endring fra utgangspunkt i nivåer av høysensitivt kardialt troponin I (hs-cTnI) (enhet: ng/L).
Høyere verdier indikerer større hjerteskade.
|
Baseline til uke 30
|
|
Endring i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) ved uke 30
Tidsramme: Baseline til uke 30
|
Endring fra utgangspunkt i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) målt med ekkokardiografi (enhet: %).
Høyere verdier indikerer bedre hjertekammerkontraksjon.
|
Baseline til uke 30
|
|
Endring i trikuspidalklaffens annulusplan-systoliske ekskursjon (TAPSE) ved uke 30
Tidsramme: Fra baseline til uke 30
|
Endring fra utgangspunkt i tricuspid annular plane systolic excursion (TAPSE) målt ved ekkokardiografi (enhet: mm).
Høyere verdier indikerer bedre høyre ventrikkelfunksjon.
|
Fra baseline til uke 30
|
|
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Opp til uke 30
|
Antall og andel deltakere som opplever bivirkninger.
|
Opp til uke 30
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Opptil uke 30
|
Antall og andel deltakere som opplever alvorlige bivirkninger.
|
Opptil uke 30
|
|
Forekomst av behandlingsavbrudd på grunn av bivirkninger
Tidsramme: Frem til uke 30
|
Antall og andel deltakere som avbrøt behandling på grunn av bivirkninger.
|
Frem til uke 30
|
|
Forekomst av redusert venstre ventrikkelseksjonsfraksjon under 50%
Tidsramme: Opp til uke 30
|
Antall og andel deltakere med LVEF <50 % under behandling.
|
Opp til uke 30
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FW-CHC-HCM-2024-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .