Мавакамтен у взрослых пациентов с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (MAVA-HCM)
Мавакамтен для улучшения сердечной функции и клинических исходов у взрослых пациентов с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией: ретроспективное когортное исследование
Это ретроспективное когортное исследование направлено на оценку клинической эффективности и безопасности мавакамтена у взрослых пациентов с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (оГКМ). Всего было включено 222 пациента, которые были разделены на группы на основе лечения, полученного в рутинной клинической практике: группа мавакамтена и группа стандартной терапии.
Первичным результатом является изменение градиента выносящего тракта левого желудочка (ВТЛЖ) в покое на 30-й неделе. Вторичные результаты включают изменения градиента ВТЛЖ при пробе Вальсальвы, функционального класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA), кардиальных биомаркеров и эхокардиографических параметров. Результаты безопасности включают нежелательные явления и систолическую дисфункцию левого желудочка.
Это исследование предоставляет доказательства реальной клинической практики об эффективности и безопасности мавакамтена у китайских пациентов с оГКМ.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) — это генетическое сердечное заболевание, характеризующееся гипертрофией левого желудочка, причем примерно у двух третей пациентов наблюдается обструктивная физиология. Обструктивная гипертрофическая кардиомиопатия (оГКМП) связана со значительной заболеваемостью из-за обструкции выносящего тракта левого желудочка (ВТЛЖ).
Мавакамтен, первый в своем классе ингибитор кардиального миозина, непосредственно воздействует на основную патофизиологию оГКМП, уменьшая избыточное образование поперечных мостиков миозин-актин. Хотя предыдущие рандомизированные клинические исследования, такие как EXPLORER-CN, продемонстрировали его эффективность, реальные данные в китайской популяции остаются ограниченными.
Это исследование представляет собой ретроспективное когортное исследование, проведенное в Фувай Центральной Китайской кардиологической больнице. Пациенты не были распределены по вмешательствам. Вместо этого они были классифицированы на основе получаемого лечения в рамках обычной клинической практики. Включенные в исследование взрослые пациенты с оГКМП, начавшие терапию мавакамтеном, составили группу лечения, в то время как пациенты, получавшие стандартную фармакологическую терапию, служили контрольной группой.
Клинические данные собирались с января 2024 года по май 2025 года, окончательная блокировка базы данных была завершена в июне 2025 года. Исходные характеристики, эхокардиографические параметры и лабораторные биомаркеры были получены из медицинских записей.
Первичной конечной точкой было изменение пикового градиента ВТЛЖ в покое на 30-й неделе по сравнению с исходным уровнем. Вторичные конечные точки включали изменения градиента ВТЛЖ при пробе Вальсальвы, улучшение функционального класса NYHA, NT-proBNP, высокочувствительный кардиальный тропонин I (вч-сТнI), фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) и систолическую экскурсию плоскости трикуспидального кольца (СЭПТК). Конечные точки безопасности включали нежелательные явления, серьезные нежелательные явления, прекращение лечения и снижение ФВЛЖ ниже 50%.
Это исследование направлено на предоставление реальных данных о клинической эффективности и безопасности мавакамтена у взрослых пациентов с оГКМП в Китае.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Китай, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥18 лет
- Диагноз гипертрофической кардиомиопатии
- Функциональный класс NYHA II-III
- Первичное лечение мавакамтеном
Критерии исключения:
- Известная гиперчувствительность к мавакамтену или его компонентам
- Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <55%
- Септальная редукционная терапия в течение 6 месяцев до включения в исследование
- Наличие других состояний, требующих длительной антикоагулянтной терапии
- Беременность или кормление грудью
- Любое состояние, признанное исследователем неподходящим
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Группа мавакамтена
Взрослые пациенты с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (оГКМП), получавшие мавакамтен в рамках обычной клинической практики.
Пациенты не были распределены по группам вмешательства, а были классифицированы на основе полученного лечения.
|
Мавакамтен назначался в рамках рутинного клинического лечения пациентов с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией.
Это обсервационное исследование не назначало вмешательства; вместо этого пациенты были классифицированы на основе лечения, полученного в реальной клинической практике.
Начальная доза составляла 2,5 мг один раз в день, с корректировкой дозы на основе фракции выброса левого желудочка и градиента LVOT по клиническим показаниям.
Другие имена:
|
|
Группа стандартной терапии
Взрослые пациенты с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (oHCM), получавшие стандартную фармакологическую терапию, включая бета-блокаторы или недигидропиридиновые блокаторы кальциевых каналов, в условиях рутинной клинической практики.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение пикового градиента выносящего тракта левого желудочка (ЛЖ) в покое на 30-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 30-й недели
|
Изменение от исходного уровня пикового градиента покоя в выносящем тракте левого желудочка (ВТЛЖ), измеренного с помощью допплеровской эхокардиографии (единица измерения: мм рт. ст.).
Более высокие значения указывают на большую обструкцию.
|
От исходного уровня до 30-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение пикового градиента выносящего тракта левого желудочка (ЛЖ), вызванного пробой Вальсальвы, на 30-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 30-й недели
|
Изменение от исходного уровня пикового градиента ЛВОТ, вызванное пробой Вальсальвы, измеренное с помощью допплеровской эхокардиографии (единица измерения: мм рт. ст.).
Более высокие значения указывают на большую степень обструкции. |
От исходного уровня до 30-й недели
|
|
Доля участников с улучшением функционального класса по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) на 30-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 30-й недели
|
Доля участников, достигших улучшения по крайней мере на один класс в функциональной классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) по сравнению с исходным уровнем.
Класс NYHA варьируется от I до IV, где более высокие классы указывают на худший функциональный статус.
|
От исходного уровня до 30-й недели
|
|
Изменение уровня N-концевого пропептида натрийуретического гормона мозга (NT-proBNP) на 30-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 30-й недели
|
Изменение от исходного уровня N-концевого пропептида мозгового натрийуретического пептида (NT-proBNP) (единица измерения: пг/мл).
Более высокие значения указывают на ухудшение сердечной функции.
|
От исходного уровня до 30-й недели
|
|
Изменение уровней высокочувствительного сердечного тропонина I (hs-cTnI) на 30-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 30-й недели
|
Изменение от исходного уровня высокочувствительного сердечного тропонина I (hs-cTnI) (единица измерения: нг/л).
Более высокие значения указывают на более выраженное повреждение миокарда.
|
От исходного уровня до 30-й недели
|
|
Изменение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) на 30-й неделе
Временное ограничение: С начала исследования до 30-й недели
|
Изменение от исходного уровня фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ), измеренной с помощью эхокардиографии (единица измерения: %).
Более высокие значения указывают на лучшую систолическую функцию сердца.
|
С начала исследования до 30-й недели
|
|
Изменение систолической экскурсии трикуспидального кольца (TAPSE) на 30-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 30-й недели
|
Изменение от исходного уровня в систолическом экскурсии трикуспидального кольца (TAPSE), измеренное с помощью эхокардиографии (единица измерения: мм).
Более высокие значения указывают на лучшую функцию правого желудочка.
|
От исходного уровня до 30-й недели
|
|
Частота возникновения нежелательных явлений
Временное ограничение: До 30-й недели
|
Число и доля участников, испытавших любые неблагоприятные события.
|
До 30-й недели
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: До 30-й недели
|
Количество и доля участников, испытавших серьезные нежелательные явления.
|
До 30-й недели
|
|
Частота прекращения лечения из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: До 30-й недели
|
Количество и доля участников, прекративших лечение из-за нежелательных явлений.
|
До 30-й недели
|
|
Частота снижения фракции выброса левого желудочка ниже 50%
Временное ограничение: До 30-й недели
|
Количество и доля участников с ФВЛЖ <50% во время лечения.
|
До 30-й недели
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- FW-CHC-HCM-2024-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .