造血幹細胞移植後持続性血小板減少症に対するバリシチニブ (BAPT)
2026年4月14日 更新者：Peng Zhao、Peking University People's Hospital
同種造血幹細胞移植後のトロンボポエチン受容体作動薬抵抗性持続性血小板減少症におけるバリシチニブの安全性と有効性：第Ib/II相試験
これは、同種造血幹細胞移植後のトロンボポエチン受容体作動薬抵抗性持続性血小板減少症患者におけるバリシチニブの安全性と有効性プロファイルを探索する前向き、非盲検第1b相/第2相臨床試験です。
調査の概要
詳細な説明
第1相部分:
第1b相部分では、標準的な3+3デザインを使用して、バリシチニブの安全性プロファイルを探索し、推奨第2相投与量（RP2D）を確立します。 初期投与量は1日1回2 mgで、最大投与量は1日1回4 mgです。 追加の患者を登録して、用量漸増コホートによって定義された選択用量をさらに探索する場合があります（各用量レベルで最大9名の患者）。
第2相部分:
第2相部分は、同種造血幹細胞移植後のトロンボポエチン受容体作動薬不応性持続性血小板減少症患者における、RP2Dでのバリシチニブの有効性と安全性を評価する単一アーム、オープンラベルの研究です。 第1b相でRP2Dのバリシチニブで治療された患者は、第2相の有効性エンドポイント解析に含まれます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
28
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Peng Zhao
- 電話番号：+86-18810323668
- メール：zpeng702@163.com
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100044
- Peking University People's Hospital
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コンタクト：
- Yue Jin
- 電話番号：+86-18161502996
- メール：jinyue@pku.edu.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
組み入れ基準：
- 18歳から70歳まで；
- 同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）を受けている；
- 血小板遅延生着（DPE）または二次的血小板回復不全（SFPR）の診断基準を満たす；
- 登録前14日間以内に血小板数が一貫して<20×10^9/Lであるか、輸血依存性である；
- 持続性血小板減少症に対して適切なコルチコステロイドおよびTPO受容体作動薬療法を4週間以上受け、治療失敗または不耐性がある；
- 完全なドナーキメラが確認されている。
除外基準：
- 血液悪性腫瘍の再発またはMRD陽性；
- 活動性感染症；
- 活動性移植片対宿主病；
- 血栓性微小血管症；
- 原発性移植片不全または移植片機能不全；
- PT診断時に二次的血小板減少症を引き起こす可能性のある他の要因の存在；
- 登録前12週間以内の全身性帯状疱疹感染症の既往；
- HBV、HCV、またはHIVの急性または慢性感染；
- 活動性結核の証拠、または標準的な抗結核治療の記録がない活動性結核の既往、または標準的な結核予防措置の記録がない活動性結核との密接な接触；
- 登録前12週間以内の生ワクチンの接種、または研究期間中の生ワクチン接種の計画；
- 登録前24週間以内の臨床的に有意な血栓塞栓性イベント、または研究者が制御不能なリスクを伴うと判断する抗凝固薬の現在の使用；
- 推定糸球体濾過率<50 mL/min/1.73 m^2；
- 心血管系、呼吸器系、肝臓、胃腸系、内分泌系、神経系、または神経精神系に関わる重篤な既往または現在の状態、または患者にとって研究薬が受け入れられない、または研究データに干渉する可能性のある他の重篤または不安定な疾患または検査異常；
- 登録前30日以内の他の臨床試験への参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バリシチニブ
グループA：オープンラベルバリシチニブを1日2mg（第1相）グループB：オープンラベルバリシチニブを1日4mg（第1相）グループC：オープンラベルバリシチニブをRP2Dで（第2相）
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バリシチニブは、経口投与される選択的かつ可逆的なJAK1/2阻害剤です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Ib部分における有害事象
時間枠：24週間
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有害事象の発生率および重症度は、CTCAE 5.0の基準を用いて評価されます。
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24週間
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第IIa部の全奏効率（ORR）
時間枠：12週間
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全奏効（OR）を達成した患者の割合。これは、輸血サポートなしで7日以上維持される血小板数≥20×10^9/Lと定義される。
救済療法後4週間以内に得られた血小板数は有効性評価に含まれなかった。 |
12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Ib部の全奏効率（ORR）
時間枠：12週間
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全体的な反応（OR）を達成した患者の割合は、輸血サポートなしに7日以上維持された血小板数≧20×10^9/Lと定義されます。
レスキュー療法後4週間以内に得られた血小板数は有効性評価に含まれていません。
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12週間
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完全奏効 (CR)
時間枠：12週間
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完全奏効（CR）を達成した患者の割合。CRは、輸血サポートなしで7日以上維持された血小板数≥50×10^9/Lと定義されます。
レスキュー療法後4週間以内に得られた血小板数は有効性評価に含まれていません。
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12週間
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持続的奏効
時間枠：24週
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持続的奏効（DR）を達成した患者の割合（定義：輸血なしで8週間以上維持された血小板数≥20×10^9/L）。
レスキュー療法後4週間以内に得られた血小板数は有効性評価に含まれていません。
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24週
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応答までの時間
時間枠：12週間
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バリシチニブ初回投与日からORまたはCR発生日までの期間。
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12週間
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出血事象
時間枠：24週間
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世界保健機関（WHO）出血スケールを用いて評価した臨床的に有意な出血：0、出血なし；1、点状出血；2、軽度の出血；3、顕著な出血；4、衰弱性の出血。
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24週間
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レスキュー薬
時間枠：24週間
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救済薬の投与時期と種類は、出血を予防するか血小板数を上昇させることを目的とした追加治療と定義され、併用薬のベースラインから10%を超える用量増加、および追加のPT修飾薬（例：コルチコステロイド、静注免疫グロブリン、血小板輸血）を含みます。
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24週間
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IIa部分における有害事象
時間枠：24週間
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有害事象（AE）は、有害事象共通用語基準（CTCAE）バージョン5.0に従って報告され、評価されます。
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24週間
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全生存期間（OS）
時間枠：104週間
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本試験においてバリシチニブを少なくとも1回投与された患者の全生存期間
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104週間
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移植関連死亡（TRM）
時間枠：104週間
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研究においてバリシチニブを少なくとも1回投与された患者において、移植後、移植手順または関連合併症の直接または間接的な結果として発生した、再発または疾患進行のないすべての死亡。
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104週間
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基礎疾患の再発または進行
時間枠：104週間
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本研究でバリシチニブを少なくとも1回投与された患者の基礎疾患の再発または進行。
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104週間
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移植片対宿主病
時間枠：104週間
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本研究において少なくとも1回のバリシチニブ投与を受けた患者における急性移植片対宿主病および慢性移植片対宿主病の発生率と重症度。
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104週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年4月15日
一次修了 (推定)
2027年12月31日
研究の完了 (推定)
2029年9月15日
試験登録日
最初に提出
2026年4月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月14日
最初の投稿 (実際)
2026年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月14日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。