Барицитиниб при персистирующей тромбоцитопении после ТГСК (BAPT)
14 сентября 2026 г. обновлено: Peng Zhao, Peking University People's Hospital
Безопасность и эффективность барицитиниба при рефрактерной к агонистам рецепторов тромбопоэтина персистирующей тромбоцитопении после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток: исследование фазы Ib/II
Это проспективное открытое исследование фазы 1b/2, посвященное изучению профилей безопасности и эффективности барицитиниба у пациентов с рефрактерной к агонистам рецепторов тромбопоэтина персистирующей тромбоцитопенией после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Фаза 1, часть:
В части 1b будет использоваться стандартный дизайн 3+3 для изучения профиля безопасности и установления рекомендуемой дозы для фазы 2 (RP2D) барицитиниба. Начальная доза составляет 2 мг один раз в день, а максимальная доза — 4 мг один раз в день. Дополнительные пациенты могут быть включены для дальнейшего изучения выбранной дозы, определенной когортами эскалации дозы (до 9 пациентов на каждом уровне дозы).
Фаза 2, часть:
Часть фазы 2 представляет собой одноручное открытое исследование для оценки эффективности и безопасности барицитиниба в дозе RP2D у пациентов с рефрактерной к агонистам рецептора тромбопоэтина персистирующей тромбоцитопенией после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Пациенты фазы 1b, которые получали лечение барицитинибом в дозе RP2D, будут включены в анализ конечных точек эффективности фазы 2.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
28
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Peng Zhao
- Номер телефона: +86-18810323668
- Электронная почта: zpeng702@163.com
Места учебы
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100044
- Рекрутинг
- Peking University People's Hospital
-
Контакт:
- Yue Jin
- Номер телефона: +86-18161502996
- Электронная почта: jinyue@pku.edu.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст 18-70 лет;
- Перенесшие алло-ТГСК;
- Соответствуют диагностическим критериям отсроченной приживленности тромбоцитов (ОПТ) или вторичной неудачи восстановления тромбоцитов (ВНВТ);
- Имеют постоянное количество тромбоцитов <20×10^9/л или зависят от трансфузий в течение 14 дней до включения в исследование;
- Получали адекватную терапию кортикостероидами и агонистами рецептора тромбопоэтина (ТПО-РА) по поводу персистирующей тромбоцитопении не менее 4 недель, с неэффективностью лечения или непереносимостью;
- Полный донорский химеризм.
Критерии исключения:
- Рецидив гематологического злокачественного новообразования или положительный МОБ;
- Активная инфекция;
- Активная реакция "трансплантат против хозяина";
- Тромботическая микроангиопатия;
- Первичная неудача трансплантата или плохая функция трансплантата;
- Наличие других факторов, которые могут привести к вторичной тромбоцитопении на момент диагностики ОПТ;
- Анамнез системной инфекции опоясывающего герпеса в течение 12 недель до скрининга для включения;
- Острая или хроническая инфекция ВГВ, ВГС или ВИЧ;
- Признаки активного туберкулёза, или анамнез активного туберкулёза без документированного стандартного противотуберкулёзного лечения, или тесный контакт с активным туберкулёзом без документированной стандартной противотуберкулёзной профилактики;
- Получение живой вакцины в течение 12 недель до скрининга для включения, или планируемое получение живой вакцины в период исследования;
- Клинически значимое тромбоэмболическое событие в течение 24 недель до скрининга для включения, или текущее применение антикоагулянтных препаратов, которые, по мнению исследователя, несут неконтролируемый риск;
- Расчётная скорость клубочковой фильтрации <50 мл/мин/1,73 м^2;
- Тяжёлые предшествующие или текущие состояния, затрагивающие сердечно-сосудистую, дыхательную, печёночную, желудочно-кишечную, эндокринную, нервную или нейропсихиатрическую системы, или другие тяжёлые или нестабильные заболевания или лабораторные отклонения, которые сделают исследуемый препарат неприемлемым для пациента или могут повлиять на данные исследования;
- Участие в другом клиническом исследовании в течение 30 дней до включения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Барицитиниб
Группа A: Открытое исследование барицитиниба в дозе 2 мг ежедневно (Фаза 1) Группа B: Открытое исследование барицитиниба в дозе 4 мг ежедневно (Фаза 1) Группа C: Открытое исследование барицитиниба в дозе RP2D (Фаза 2)
|
Барицитиниб, перорально применяемый, селективный, обратимый ингибитор JAK1/JAK2.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления в части Ib
Временное ограничение: 24 недели
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений оцениваются с использованием критериев CTCAE 5.0.
|
24 недели
|
|
Общий показатель ответа (ОПО) для части IIa
Временное ограничение: 12 недель
|
Доля пациентов, достигших общего ответа (ОО), определяемого как количество тромбоцитов ≥20×10^9/л, сохранявшееся более 7 дней без трансфузионной поддержки.
Количество тромбоцитов, полученное в течение 4 недель после спасательной терапии, не включалось в оценку эффективности. |
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общий показатель ответа (ОР) для части Ib
Временное ограничение: 12 недель
|
Доля пациентов, достигших общего ответа (ОО), определяемого как количество тромбоцитов ≥20×10^9/л, поддерживаемое более 7 дней без трансфузионной поддержки.
Показатели тромбоцитов, полученные в течение 4 недель после спасательной терапии, не включались в оценку эффективности.
|
12 недель
|
|
Полный ответ (CR)
Временное ограничение: 12 недель
|
Доля пациентов, достигших полного ответа (ПО), определяемого как количество тромбоцитов ≥50×10^9/л, сохранявшееся более 7 дней без поддержки трансфузиями.
Показатели количества тромбоцитов, полученные в течение 4 недель после спасательной терапии, не включались в оценку эффективности.
|
12 недель
|
|
Длительный ответ
Временное ограничение: 24 недели
|
Доля пациентов, достигших устойчивого ответа (УО), определяемого как количество тромбоцитов ≥20×10^9/л, сохраняющееся более 8 недель без трансфузии.
Количество тромбоцитов, полученное в течение 4 недель после спасательной терапии, не включалось в оценку эффективности.
|
24 недели
|
|
Время до ответа
Временное ограничение: 12 недель
|
Время от даты приема первой дозы барицитиниба до даты достижения полного или частичного ответа.
|
12 недель
|
|
Кровотечения
Временное ограничение: 24 недели
|
Клинически значимое кровотечение по оценке с использованием шкалы кровотечений Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ): 0, отсутствие кровотечения; 1, петехии; 2, незначительная кровопотеря; 3, выраженная кровопотеря; 4, изнуряющая кровопотеря.
|
24 недели
|
|
Препарат экстренной помощи
Временное ограничение: 24 недели
|
Время и тип вспомогательных лекарственных средств, определенных как любое дополнительное лечение, предназначенное для предотвращения кровотечения или повышения количества тромбоцитов, включая увеличение дозы более чем на 10% выше исходного уровня сопутствующего лекарственного средства и любые дополнительные средства, изменяющие протромбиновое время (например, кортикостероиды, внутривенный иммуноглобулин и переливание тромбоцитов).
|
24 недели
|
|
Нежелательные явления в части IIa
Временное ограничение: 24 недели
|
Нежелательные явления (НЯ) регистрируются и классифицируются в соответствии с Общими критериями терминологии для нежелательных явлений (CTCAE), версия 5.0.
|
24 недели
|
|
Общая выживаемость (ОВ)
Временное ограничение: 104 недели
|
Общая выживаемость пациентов, получивших как минимум одну дозу барицитиниба в исследовании.
|
104 недели
|
|
Трансплантационно-ассоциированная летальность (ТАЛ)
Временное ограничение: 104 недели
|
Все смерти без рецидива или прогрессирования заболевания, произошедшие после трансплантации в результате прямых или косвенных последствий процедуры трансплантации или связанных с ней осложнений у пациентов, получивших по крайней мере одну дозу барицитиниба в исследовании.
|
104 недели
|
|
Рецидив или прогрессирование основного заболевания
Временное ограничение: 104 недели
|
Рецидив или прогрессирование основного заболевания у пациентов, получивших по меньшей мере одну дозу барицитиниба в исследовании.
|
104 недели
|
|
Трансплантат против хозяина
Временное ограничение: 104 недели
|
Частота и тяжесть острой реакции «трансплантат против хозяина» и хронической реакции «трансплантат против хозяина» у пациентов, получивших по крайней мере одну дозу барицитиниба в исследовании.
|
104 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 марта 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 сентября 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 апреля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 апреля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 апреля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2026PHD005-BAPT
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .