Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Baricitinib voor aanhoudende trombocytopenie na HSCT (BAPT)

14 september 2026 bijgewerkt door: Peng Zhao, Peking University People's Hospital

Veiligheid en werkzaamheid van Baricitinib bij refractaire persistente trombocytopenie voor trombopoëtine-receptoragonisten na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie: een fase Ib/II-studie

Dit is een prospectieve, open-label fase 1b/2 klinische studie om het veiligheids- en werkzaamheidsprofiel van baricitinib te onderzoeken bij patiënten met trombopoëtine-receptor-agonist-refractaire persisterende trombocytopenie na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fase 1-deel:

Het fase 1b-deel zal een standaard 3+3-ontwerp gebruiken om de veiligheidsprofielen te onderzoeken en de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van baricitinib vast te stellen. De begindosis is 2 mg eenmaal per dag, en de maximale dosis is 4 mg eenmaal per dag. Extra patiënten kunnen worden ingeschreven om een geselecteerde dosis, zoals gedefinieerd door dosis-escalatiecohorten, verder te onderzoeken (maximaal 9 patiënten per doseringsniveau).

Fase 2-deel:

Het fase 2-deel is een eenarmige, open-label studie om de werkzaamheid en veiligheid van baricitinib bij RP2D te beoordelen bij patiënten met trombopoëtine-receptoragonist-refractaire persisterende trombocytopenie na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie. Patiënten in fase 1b die met baricitinib bij de RP2D werden behandeld, zullen worden opgenomen in de fase 2-werkzaamheidseindpuntanalyses.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100044
        • Werving
        • Peking University People's Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Leeftijd 18-70 jaar;
  • Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) ondergaan;
  • Voldoen aan de diagnostische criteria voor vertraagde bloedplaatjesaanhechting (DPE) of secundair falen van bloedplaatjesherstel (SFPR);
  • Bloedplaatjesaantallen consistent <20 × 10^9/L of transfusieafhankelijk binnen 14 dagen voor inschrijving;
  • Voldoende corticosteroid- en TPO-RA-therapie hebben ontvangen voor persisterende trombocytopenie gedurende minimaal 4 weken, met therapiefalen of intolerantie;
  • Volledige donorchimerisme.

Uitsluitingscriteria:

  • Recidief van hematologische maligniteit of MRD-positiviteit;
  • Actieve infectie;
  • Actieve graft-versus-host ziekte;
  • Trombotische microangiopathie;
  • Primair transplantaatfalen of slechte transplantaatfunctie;
  • Aanwezigheid van andere factoren die kunnen leiden tot secundaire trombocytopenie ten tijde van PT-diagnose;
  • Geschiedenis van systemische herpes zoster-infectie binnen 12 weken voor inschrijvingsscreening;
  • Acute of chronische infectie met HBV, HCV of HIV;
  • Bewijs van actieve tuberculose, of geschiedenis van actieve tuberculose zonder gedocumenteerde standaard antituberculosebehandeling, of nauw contact met actieve tuberculose zonder gedocumenteerde standaard tuberculoseprofylaxe;
  • Ontvangst van een levend vaccin binnen 12 weken voor inschrijvingsscreening, of geplande ontvangst van een levend vaccin tijdens de onderzoeksperiode;
  • Klinisch significant trombo-embolisch event binnen 24 weken voor inschrijvingsscreening, of huidig gebruik van antistollingsmedicatie waarvan de onderzoeker oordeelt dat het een oncontroleerbaar risico met zich meebrengt;
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <50 mL/min/1.73 m^2;
  • Ernstige pre-existente of huidige aandoeningen van het cardiovasculaire, respiratoire, hepatische, gastro-intestinale, endocriene, zenuw- of neuropsychiatrische systeem, of andere ernstige of instabiele ziekten of laboratoriumafwijkingen die het onderzoeksmiddel onaanvaardbaar maken voor de patiënt of de onderzoeksgegevens kunnen verstoren;
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek binnen 30 dagen voor inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Baricitinib
Groep A: Open-label baricitinib in een dosering van 2 mg per dag (Fase 1) Groep B: Open-label baricitinib in een dosering van 4 mg per dag (Fase 1) Groep C: Open-label baricitinib in de RP2D-dosering (Fase 2)
Geneesmiddel: Baricitinib
Baricitinib, een oraal toegediende, selectieve, omkeerbare JAK1/JAK2-remmer.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen in het Ib-gedeelte
Tijdsspanne: 24 weken
De incidentie en ernst van bijwerkingen worden beoordeeld met behulp van de criteria van CTCAE 5.0.
24 weken
Overall responssnelheid (ORR) voor het IIa-gedeelte
Tijdsspanne: 12 weken
Het aandeel patiënten dat een algehele respons (OR) bereikte, gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes ≥20×10^9/L dat meer dan 7 dagen werd gehandhaafd zonder transfusieondersteuning. Bloedplaatjesaantallen die binnen 4 weken na reddingstherapie werden verkregen, werden niet meegenomen in de effectiviteitsbeoordeling.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele responssnelheid (ORR) voor het Ib-deel
Tijdsspanne: 12 weken
Het aandeel patiënten dat een algemene respons (OR) bereikte, gedefinieerd als een trombocytenaantal ≥20×10^9/L dat langer dan 7 dagen werd gehandhaafd zonder transfusieondersteuning. Trombocytenaantallen die binnen 4 weken na reddingstherapie werden verkregen, werden niet meegenomen in de effectiviteitsbeoordeling.
12 weken
Complete respons (CR)
Tijdsspanne: 12 weken
Het aandeel patiënten dat een volledig respons (CR) bereikte, gedefinieerd als een trombocytenaantal ≥50×10^9/L dat gedurende meer dan 7 dagen werd gehandhaafd zonder transfusieondersteuning. Trombocytenaantallen die binnen 4 weken na reddingstherapie werden verkregen, werden niet meegenomen in de effectiviteitsbeoordeling.
12 weken
Duurzame respons
Tijdsspanne: 24 weken
Het aandeel patiënten dat een duurzame respons (DR) bereikte, gedefinieerd als een trombocytenaantal ≥20×10^9/L dat langer dan 8 weken werd aangehouden zonder transfusie. Trombocytenaantallen verkregen binnen 4 weken na reddingstherapie werden niet opgenomen in de effectiviteitsbeoordeling.
24 weken
Tijd tot respons
Tijdsspanne: 12 weken
De tijd vanaf de datum van de eerste dosis baricitinib tot de datum van OR of CR.
12 weken
Bloedingsepisodes
Tijdsspanne: 24 weken
Klinisch significante bloeding zoals beoordeeld met behulp van de wereldgezondheidsorganisatie (WHO) bloedingsschaal: 0, geen bloeding; 1, petechiën; 2, mild bloedverlies; 3, ernstig bloedverlies; en 4, invaliderend bloedverlies.
24 weken
Redmiddel
Tijdsspanne: 24 weken
Tijd en type van reddingsmedicatie, gedefinieerd als elke aanvullende behandeling bedoeld om bloedingen te voorkomen of de bloedplaatjesaantallen te verhogen, inclusief een dosistoename van meer dan 10% boven de basislijn van de gelijktijdige medicatie en eventuele aanvullende PT-modificerende middelen (bijvoorbeeld corticosteroïden, intraveneuze immunoglobuline en bloedplaatjestransfusies).
24 weken
Bijwerkingen in het IIa-deel
Tijdsspanne: 24 weken
Bijwerkingen (AEs) worden gerapporteerd en gegradeerd in overeenstemming met de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versie 5.0.
24 weken
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: 104 weken
De totale overleving van patiënten die in de studie ten minste één dosis baricitinib hebben ontvangen.
104 weken
Transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM)
Tijdsspanne: 104 weken
Alle sterfgevallen zonder terugval of ziekteprogressie die na transplantatie optreden als een direct of indirect gevolg van de transplantatieprocedure of bijbehorende complicaties bij patiënten die ten minste één dosis baricitinib in de studie ontvingen.
104 weken
Terugval of progressie van de onderliggende ziekte
Tijdsspanne: 104 weken
Terugval of progressie van de onderliggende ziekte bij patiënten die ten minste één dosis baricitinib in de studie hebben ontvangen.
104 weken
Graft-versus-host ziekte
Tijdsspanne: 104 weken
De incidentie en ernst van acute graft-versus-hostziekte en chronische graft-versus-hostziekte bij patiënten die ten minste één dosis baricitinib kregen in het onderzoek.
104 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

15 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2026PHD005-BAPT

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren