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Baricitinib per la Trombocitopenia Persistente Post-Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (BAPT)

14 aprile 2026 aggiornato da: Peng Zhao, Peking University People's Hospital

Sicurezza ed efficacia del Baricitinib nella trombocitopenia persistente refrattaria agli agonisti del recettore della trombopoietina dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche: uno studio di Fase Ib/II

Questo è uno studio clinico prospettico, in aperto, di fase 1b/2, volto a esplorare i profili di sicurezza ed efficacia di baricitinib in pazienti con trombocitopenia persistente refrattaria agli agonisti del recettore della trombopoietina dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Parte di fase 1:

La parte di fase 1b utilizzerà un design standard 3+3 per esplorare i profili di sicurezza e stabilire la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) di baricitinib. La dose iniziale è di 2 mg una volta al giorno e la dose massima è di 4 mg una volta al giorno. Potranno essere arruolati pazienti aggiuntivi per esplorare ulteriormente una dose selezionata definita dalle coorti di escalation di dose (fino a 9 pazienti per ogni livello di dose).

Parte di fase 2:

La parte di fase 2 è uno studio a braccio singolo, in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza di baricitinib alla RP2D in pazienti con trombocitopenia persistente refrattaria all'agonista del recettore della trombopoietina dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. I pazienti della fase 1b trattati con baricitinib alla RP2D saranno inclusi nelle analisi dell'endpoint di efficacia della fase 2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100044
        • Peking University People's Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età compresa tra 18 e 70 anni;
  • Sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT);
  • Soddisfano i criteri diagnostici per l'attecchimento ritardato delle piastrine (DPE) o il fallimento secondario del recupero piastrinico (SFPR);
  • Avere conte piastriniche costantemente <20 × 10^9/L o dipendenza da trasfusioni entro i 14 giorni precedenti l'arruolamento;
  • Aver ricevuto un'adeguata terapia con corticosteroidi e TPO-RA per trombocitopenia persistente per non meno di 4 settimane, con fallimento terapeutico o intolleranza;
  • Chimerismo completo del donatore.

Criteri di esclusione:

  • Recidiva di neoplasia ematologica o positività per MRD;
  • Infezione attiva;
  • Malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) attiva;
  • Microangiopatia trombotica;
  • Insufficienza primaria dell'innesto o scarsa funzionalità dell'innesto;
  • Presenza di altri fattori che possono portare a trombocitopenia secondaria al momento della diagnosi di PT;
  • Storia di infezione sistemica da herpes zoster entro le 12 settimane precedenti lo screening per l'arruolamento;
  • Infezione acuta o cronica da HBV, HCV o HIV;
  • Evidenza di tubercolosi attiva, o storia di tubercolosi attiva senza documentato trattamento anti-tubercolare standard, o contatto stretto con tubercolosi attiva senza documentata profilassi tubercolare standard;
  • Ricezione di un vaccino vivo entro le 12 settimane precedenti lo screening per l'arruolamento, o prevista ricezione di un vaccino vivo durante il periodo dello studio;
  • Evento tromboembolico clinicamente significativo entro le 24 settimane precedenti lo screening per l'arruolamento, o uso attuale di farmaci anticoagulanti ritenuti dallo sperimentatore a rischio incontrollabile;
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata <50 mL/min/1.73 m^2;
  • Condizioni preesistenti o attuali gravi che coinvolgono i sistemi cardiovascolare, respiratorio, epatico, gastrointestinale, endocrino, nervoso o neuropsichiatrico, o altre malattie o anomalie di laboratorio gravi o instabili che renderanno il farmaco in studio inaccettabile per il paziente o potranno interferire con i dati dello studio;
  • Partecipazione ad un altro studio clinico entro i 30 giorni precedenti l'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Baricitinib
Gruppo A: Baricitinib in aperto a 2 mg al giorno (Fase 1) Gruppo B: Baricitinib in aperto a 4 mg al giorno (Fase 1) Gruppo C: Baricitinib in aperto alla RP2D (Fase 2)
Droga: Baricitinib
Baricitinib, un inibitore selettivo e reversibile di JAK1/JAK2 somministrato per via orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi nella parte Ib
Lasso di tempo: 24 settimane
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi vengono valutate utilizzando i criteri del CTCAE 5.0.
24 settimane
Tasso di risposta complessivo (ORR) per la parte IIa
Lasso di tempo: 12 settimane
La proporzione di pazienti che hanno raggiunto una risposta complessiva (OR), definita come una conta piastrinica ≥20×10^9/L mantenuta per più di 7 giorni senza supporto trasfusionale.
Le conte piastriniche ottenute entro 4 settimane dopo la terapia di salvataggio non sono state incluse nella valutazione dell'efficacia.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo (ORR) per la parte Ib
Lasso di tempo: 12 settimane
La percentuale di pazienti che raggiungono una risposta complessiva (OR), definita come una conta piastrinica ≥20×10^9/L mantenuta per più di 7 giorni senza supporto trasfusionale. Le conte piastriniche ottenute entro 4 settimane dopo la terapia di salvataggio non sono state incluse nella valutazione dell'efficacia.
12 settimane
Risposta completa (RC)
Lasso di tempo: 12 settimane
La proporzione di pazienti che raggiungono una risposta completa (CR), definita come una conta piastrinica ≥50×10^9/L mantenuta per più di 7 giorni senza supporto trasfusionale. Le conte piastriniche ottenute entro 4 settimane dopo la terapia di salvataggio non sono state incluse nella valutazione dell'efficacia.
12 settimane
Risposta duratura
Lasso di tempo: 24 settimane
La proporzione di pazienti che raggiungono una risposta durevole (DR), definita come una conta piastrinica ≥20×10^9/L mantenuta per più di 8 settimane senza trasfusione. Le conte piastriniche ottenute entro 4 settimane dopo la terapia di salvataggio non sono state incluse nella valutazione dell'efficacia.
24 settimane
Tempo di risposta
Lasso di tempo: 12 settimane
Il tempo dalla data della prima dose di baricitinib alla data di OR o CR.
12 settimane
Eventi emorragici
Lasso di tempo: 24 settimane
Sanguinamento clinicamente significativo valutato mediante la scala di sanguinamento dell'organizzazione mondiale della sanità (OMS): 0, nessun sanguinamento; 1, petecchie; 2, lieve perdita di sangue; 3, grave perdita di sangue; e 4, perdita di sangue debilitante.
24 settimane
Farmaco di soccorso
Lasso di tempo: 24 settimane
Tempo e tipo di farmaci di salvataggio, definiti come qualsiasi trattamento aggiuntivo finalizzato a prevenire il sanguinamento o aumentare la conta piastrinica, inclusi un aumento della dose superiore al 10% rispetto al basale del farmaco concomitante e qualsiasi agente aggiuntivo che modifica il tempo di protrombina (ad esempio, corticosteroidi, immunoglobuline endovenose e trasfusioni di piastrine).
24 settimane
Eventi avversi nella parte IIa
Lasso di tempo: 24 settimane
Gli eventi avversi (EA) sono riportati e classificati in conformità ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versione 5.0.
24 settimane
Sopravvivenza Globale (OS)
Lasso di tempo: 104 settimane
La sopravvivenza globale dei pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di baricitinib nello studio.
104 settimane
Mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: 104 settimane
Tutti i decessi senza recidiva o progressione della malattia verificatisi dopo il trapianto come conseguenza diretta o indiretta della procedura di trapianto o delle complicanze associate in pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di baricitinib nello studio.
104 settimane
Recidiva o progressione della malattia di base
Lasso di tempo: 104 settimane
Recidiva o progressione della malattia di base dei pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di baricitinib nello studio.
104 settimane
Malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 104 settimane
L'incidenza e la gravità della malattia acuta del trapianto contro l'ospite e della malattia cronica del trapianto contro l'ospite nei pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di baricitinib nello studio.
104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

15 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

15 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

17 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2026PHD005-BAPT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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