Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Baricitinib pro přetrvávající trombocytopenii po HSCT (BAPT)

14. dubna 2026 aktualizováno: Peng Zhao, Peking University People's Hospital

Bezpečnost a účinnost baricitinibu u pacientů s refrakterní perzistentní trombocytopenií na trombopoetinové receptory-agonisty po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk: Fáze Ib/II studie

Toto je prospektivní, otevřená klinická studie fáze 1b/2, jejímž cílem je prozkoumat bezpečnostní a účinnostní profily baricitinibu u pacientů s refrakterní přetrvávající trombocytopenií na agonistu receptoru pro trombopoetin po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Část fáze 1:

Část fáze 1b použije standardní design 3+3 ke zkoumání bezpečnostního profilu a stanovení doporučené dávky pro fázi 2 (RP2D) baricitinibu. Počáteční dávka je 2 mg jednou denně a maximální dávka je 4 mg jednou denně. Další pacienti mohou být zařazeni k dalšímu prozkoumání vybrané dávky definované kohortami eskalace dávky (až 9 pacientů v každé úrovni dávkování).

Část fáze 2:

Část fáze 2 je jednoramenná, otevřená studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti baricitinibu v RP2D u pacientů s refrakterní přetrvávající trombocytopenií na agonisty receptoru pro trombopoetin po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Pacienti z fáze 1b, kteří byli léčeni baricitinibem v RP2D, budou zahrnuti do analýz účinnostních ukazatelů fáze 2.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

28

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Peng Zhao
  • Telefonní číslo: +86-18810323668
  • E-mail: zpeng702@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100044
        • Peking University People's Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  • Věk 18–70 let;
  • Podstoupil(a) allo-HSCT;
  • Splňuje diagnostická kritéria pro opožděné uchycení trombocytů (DPE) nebo sekundární selhání obnovy trombocytů (SFPR);
  • Má počet trombocytů trvale <20 × 10^9/l nebo je závislý(á) na transfuzích do 14 dnů před zařazením;
  • Obdržel(a) adekvátní léčbu kortikosteroidy a TPO-RA pro perzistentní trombocytopenii po dobu nejméně 4 týdnů, s neúspěchem léčby nebo intolerancí;
  • Kompletní donorová chimerie.

Kriteria pro vyloučení:

  • Relaps hematologické malignity nebo pozitivita MRD;
  • Aktivní infekce;
  • Aktivní reakce štěpu proti hostiteli;
  • Trombotická mikroangiopatie;
  • Primární selhání štěpu nebo špatná funkce štěpu;
  • Přítomnost dalších faktorů, které mohou vést k sekundární trombocytopenii v době diagnózy PT;
  • Anamnéza systémové infekce herpes zoster do 12 týdnů před screeningem pro zařazení;
  • Akutní nebo chronická infekce HBV, HCV nebo HIV;
  • Důkaz aktivní tuberkulózy, anamnéza aktivní tuberkulózy bez dokumentované standardní protituberkulózní léčby, nebo úzký kontakt s aktivní tuberkulózou bez dokumentované standardní tuberkulózní profylaxe;
  • Podání živé vakcíny do 12 týdnů před screeningem pro zařazení, nebo plánované podání živé vakcíny během studie;
  • Klinicky významná tromboembolická příhoda do 24 týdnů před screeningem pro zařazení, nebo současné užívání antikoagulačních léků, které podle názoru vyšetřovatele představují nekontrolovatelné riziko;
  • Odhadovaná glomerulární filtrace <50 ml/min/1,73 m²;
  • Těžké předchozí nebo současné stavy postihující kardiovaskulární, respirační, jaterní, gastrointestinální, endokrinní, nervový nebo neuropsychiatrický systém, nebo jiná závažná nebo nestabilní onemocnění nebo laboratorní abnormality, které činí studijní lék pro pacienta nepřijatelným nebo mohou ovlivnit studijní data;
  • Účast v jiné klinické studii do 30 dnů před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Baricitinib
Skupina A: Otevřeně označený baricitinib v dávce 2 mg denně (fáze 1) Skupina B: Otevřeně označený baricitinib v dávce 4 mg denně (fáze 1) Skupina C: Otevřeně označený baricitinib v dávce RP2D (fáze 2)
Lék: Baricitinib
Baricitinib, perorálně podávaný selektivní reverzibilní inhibitor JAK1/2.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody v části Ib
Časové okno: 24 týdnů
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod jsou hodnoceny podle kritérií CTCAE 5.0.
24 týdnů
Celková míra odpovědi (ORR) pro část IIa
Časové okno: 12 týdnů
Podíl pacientů dosahujících celkové odpovědi (OR), definované jako počet trombocytů ≥20×10^9/l udržovaný déle než 7 dní bez transfuzní podpory. Počty trombocytů získané do 4 týdnů po záchranné léčbě nebyly zahrnuty do hodnocení účinnosti.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odpovědi (ORR) pro část Ib
Časové okno: 12 týdnů
Podíl pacientů, kteří dosáhli celkové odpovědi (OR), definované jako počet trombocytů ≥20×10^9/l udržovaný po dobu delší než 7 dnů bez transfuzní podpory. Počty trombocytů získané do 4 týdnů po záchranné terapii nebyly zahrnuty do hodnocení účinnosti.
12 týdnů
Úplná odpověď (CR)
Časové okno: 12 týdnů
Podíl pacientů dosahujících úplné odpovědi (CR), definované jako počet trombocytů ≥50×10^9/L udržovaný po dobu delší než 7 dnů bez transfuzní podpory. Počty trombocytů získané do 4 týdnů po záchranné terapii nebyly zahrnuty do hodnocení účinnosti.
12 týdnů
Trvalá odpověď
Časové okno: 24 týdnů
Podíl pacientů, kteří dosáhli trvalé odpovědi (DR), definované jako počet krevních destiček ≥20×10^9/l udržovaný déle než 8 týdnů bez transfuze. Počty krevních destiček získané do 4 týdnů po záchranné léčbě nebyly zahrnuty do hodnocení účinnosti.
24 týdnů
Čas do odpovědi
Časové okno: 12 týdnů
Čas od data první dávky baricitinibu do data OR nebo CR.
12 týdnů
Krvácivé příhody
Časové okno: 24 týdnů
Klinicky významné krvácení hodnocené podle stupnice krvácení Světové zdravotnické organizace (WHO): 0, žádné krvácení; 1, petechie; 2, mírná ztráta krve; 3, masivní ztráta krve; 4, vysilující ztráta krve.
24 týdnů
Záchranná medikace
Časové okno: 24 týdnů
Čas a typ záchranných léků, definovaných jako jakákoli další léčba určená k prevenci krvácení nebo zvýšení počtu krevních destiček, včetně zvýšení dávky o více než 10 % nad výchozí hodnotu současně podávaného léku a jakýchkoli dalších látek modifikujících protrombinový čas (např. kortikosteroidy, intravenózní imunoglobulin a transfuze krevních destiček).
24 týdnů
Nežádoucí účinky ve IIa části
Časové okno: 24 týdnů
Nežádoucí příhody (AEs) jsou hlášeny a klasifikovány v souladu s Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), verze 5.0.
24 týdnů
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 104 týdnů
Celkové přežití pacientů, kteří ve studii dostali alespoň jednu dávku baricitinibu.
104 týdnů
Úmrtnost související s transplantací (TRM)
Časové okno: 104 týdnů
Všechna úmrtí bez relapsu nebo progrese onemocnění vyskytující se po transplantaci jako přímý nebo nepřímý důsledek transplantace nebo souvisejících komplikací u pacientů, kteří v této studii dostali alespoň jednu dávku baricitinibu.
104 týdnů
Relaps nebo progrese základního onemocnění
Časové okno: 104 týdnů
Relaps nebo progrese základního onemocnění u pacientů, kteří v rámci studie obdrželi alespoň jednu dávku baricitinibu.
104 týdnů
Graft-versus-host disease
Časové okno: 104 týdnů
Výskyt a závažnost akutní a chronické reakce štěpu proti hostiteli u pacientů, kteří v rámci studie dostali alespoň jednu dávku baricitinibu.
104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking University People's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

15. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

17. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2026PHD005-BAPT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Baricitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit