Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Baricitinib poszttranszplantációs perzisztens trombocitopénia kezelésére (BAPT)

2026. szeptember 14. frissítette: Peng Zhao, Peking University People's Hospital

A Baricitinib Biztonságossága és Hatékonysága Trombopoetin-Receptor-Agonista-Rezisztens Perzisztens Trombocitopéniában Allogén Hematopoetikus Össejt-Transzplantáció Után: Egy Ib/II Fázisú Tanulmány

Ez egy prospektív, nyílt címkéjű 1b/2. fázisú klinikai vizsgálat, amely a baricitinib biztonsági és hatékonysági profilját kívánja feltárni trombopoetin-receptor-agonista-rezisztens perzisztens trombocitopéniában szenvedő betegekben allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáció után.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

1. fázis rész:

Az 1b fázis rész egy szabványos 3+3 kialakítást alkalmaz a biztonsági profilok feltárására és a baricitinib ajánlott 2. fázis dózisának (RP2D) meghatározására. A kezdő dózis napi egyszer 2 mg, a maximális dózis pedig napi egyszer 4 mg. További betegeket lehet bevonni egy kiválasztott dózis további feltárására, amelyet a dózis-emelési kohorszok határoznak meg (legfeljebb 9 beteg minden egyes dózisszinten).

2. fázis rész:

A 2. fázis rész egy egykarú, nyílt címkéjű vizsgálat, amely a baricitinib RP2D-nél történő hatékonyságát és biztonságosságát értékeli olyan betegeknél, akiknél trombopoetin-receptor-agonista-rezisztens perzisztens trombocitopenia alakult ki allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáció után. Az 1b fázisban az RP2D-nél baricitinibel kezelt betegeket a 2. fázis hatékonysági végpont elemzésekbe fogják belevenni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

28

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100044
        • Toborzás
        • Peking University People's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Beillesztési kritériumok:

  • 18-70 éves korú;
  • Átment allogén őssejt-transzplantáción (allo-HSCT);
  • Megfelel a késleltetett vérlemezképződés (DPE) vagy a másodlagos vérlemezképződési elégtelenség (SFPR) diagnosztikai kritériumainak;
  • A bevételezés előtti 14 napban a vérlemezkészlet következetesen <20 × 10^9/L volt vagy vérátömlesztést igényelt;
  • Megfelelő kortikoszteroid és TPO-RA kezelést kapott tartós trombocitopéniára legalább 4 hétig, amely kezelés sikertelen volt vagy intoleranciát okozott;
  • Teljes donor-kimerizmus.

Kizárási kritériumok:

  • Hematológiai malignitás relapszusa vagy MRD pozitivitás;
  • Aktív fertőzés;
  • Aktív graft-versus-host betegség;
  • Trombotikus mikroangiopátia;
  • Primér graft-elfajulás vagy rossz graft-funkció;
  • Egyéb tényezők jelenléte, amelyek másodlagos trombocitopéniához vezethetnek a PT diagnózis idején;
  • Rendszeres herpes zoster fertőzés előzménye a bevételezés előtti 12 héten belül;
  • Akut vagy krónikus HBV, HCV vagy HIV fertőzés;
  • Aktív tuberkulózis bizonyíték, vagy aktív tuberkulózis előzmény dokumentált szabványos antituberkulózis kezelés nélkül, vagy közvetlen kapcsolat aktív tuberkulózissal dokumentált szabványos tuberkulózis profilaxis nélkül;
  • Élő oltóanyag beadása a bevételezés előtti 12 héten belül, vagy tervezett élő oltóanyag beadás a vizsgálati időszak alatt;
  • Klinikailag jelentős tromboembóliás esemény a bevételezés előtti 24 héten belül, vagy jelenlegi antikoaguláns gyógyszerhasználat, amelyet a vizsgálatvezető ellenőrizhetetlen kockázatúnak ítél;
  • Becsült glomeruláris filtrációs ráta <50 mL/perc/1,73 m^2;
  • Súlyos, előzőleg fennálló vagy jelenlegi állapot a kardiovaszkuláris, légző, máj, emésztő, endokrin, idegrendszeri vagy neuropszichiátriai rendszerekben, vagy egyéb súlyos vagy instabil betegségek vagy laboratóriumi eltérések, amelyek a vizsgálati gyógyszer elfogadhatatlanná teszik a beteg számára, vagy zavarhatják a vizsgálati adatokat;
  • Részt vett egy másik klinikai vizsgálatban a bevételezés előtti 30 napon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Baricitinib
A csoport: Nyílt címkezetes baricitinib napi 2 mg adagolással (1. fázis) B csoport: Nyílt címkezetes baricitinib napi 4 mg adagolással (1. fázis) C csoport: Nyílt címkezetes baricitinib az RP2D dózisban (2. fázis)
Drog: Baricitinib
A baricitinib, egy orálisan alkalmazható, szelektív, reverzibilis JAK1/JAK2 gátló.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Káros események az Ib részben
Időkeret: 24 hét
A mellékhatások előfordulási gyakoriságát és súlyosságát a CTCAE 5.0 kritériumai alapján értékelik.
24 hét
A IIa. rész teljes válaszadási aránya (ORR)
Időkeret: 12 hét
Azon betegek aránya, akiknél teljes választ (OR) értek el, amelyet olyan ≥20×10^9/L-es vérlemezkeszámként definiálnak, amelyet több mint 7 napig fenntartanak transzfúziós támogatás nélkül.
A mentőterápia után 4 héten belül kapott vérlemezkeszámokat nem vették figyelembe a hatékonyság értékelésében.
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Ib rész teljes válaszaránya (ORR)
Időkeret: 12 hét
A teljes választ elérő betegek aránya (OR), amelyet a transzfúziós támogatás nélkül több mint 7 napig tartott ≥20×10^9/L-s trombocitaszámként definiáltak. A megmentő terápia utáni 4 héten belül mért trombocitaszámokat nem vették figyelembe a hatékonyság értékelése során.
12 hét
Teljes válasz (CR)
Időkeret: 12 hét
A teljes választ (CR) elérő betegek aránya, amelyet a 50×10⁹/L-nél nagyobb vagy azzal egyenlő vérlemezkeszámként definiálnak, amelyet több mint 7 napig tartanak fenn transzfúziós támogatás nélkül.
A mentőterápia után 4 héten belül kapott vérlemezkeszámokat nem vették figyelembe a hatékonyság értékelésekor.
12 hét
Tartós válasz
Időkeret: 24 hét
A tartós válasz (DR) aránya, amelyet olyan betegek alkotnak, akiknél a vérlemezkeszám ≥20×10^9/L szinten marad több mint 8 héten keresztül transzfúzió nélkül. A mentőterápia után 4 héten belül mért vérlemezkeszámokat nem vették figyelembe a hatékonyság értékelésében.
24 hét
Válaszidő
Időkeret: 12 hét
Az időszak a baricitinib első adagjának dátumától a részleges vagy teljes remisszió dátumáig.
12 hét
Vérzéses események
Időkeret: 24 hét
Klinikailag jelentős vérzés a világegészségügyi szervezet (WHO) vérzési skálájával értékelve: 0, nincs vérzés; 1, petechiák; 2, enyhe vérveszteség; 3, jelentős vérveszteség; és 4, megbénító vérveszteség.
24 hét
Mentőgyógyszer
Időkeret: 24 hét
A mentőkezelések ideje és típusa, amelyet minden olyan további kezelésként definiálunk, amely a vérzés megelőzésére vagy a vérlemezkeszám emelésére irányul, beleértve a kísérő gyógyszer 10%-nál nagyobb dózisemelését a kiindulási értékhez képest, valamint minden további PT-módosító szert (pl. kortikoszteroidok, intravénás immunglobulin és vérlemezkék transzfúziója).
24 hét
Káros események a IIa részben
Időkeret: 24 hét
A mellékhatásokat (AE) a Mellékhatások Közös Terminológiai Kritériumai (CTCAE) 5.0-s verziója szerint jelentik és osztályozzák.
24 hét
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 104 hét
A vizsgálatban legalább egy dózis baricitinibot kapott betegek teljes túlélése.
104 hét
Transzplantációhoz kapcsolódó halálozás (TRM)
Időkeret: 104 hét
Az összes haláleset, amely relapszus vagy betegségprogresszió nélkül következett be a transzplantáció után, és amely közvetlen vagy közvetett következménye a transzplantációs eljárásnak vagy az ehhez kapcsolódó szövődményeknek azon betegeknél, akik a vizsgálatban legalább egy adag baricitinibet kaptak.
104 hét
Alapbetegség visszaesése vagy progressziója
Időkeret: 104 hét
A betegség visszaesése vagy progressziója azoknál a betegeknél, akik legalább egy dózis baricitinibot kaptak a vizsgálatban.
104 hét
Graft-versus-host betegség
Időkeret: 104 hét
A vizsgálatban a baricitinib legalább egy dózisát kapott betegeknél az akut graft-versus-host betegség és a krónikus graft-versus-host betegség előfordulási gyakorisága és súlyossága.
104 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Peking University People's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. március 9.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. szeptember 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. április 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 14.

Első közzététel (Tényleges)

2026. április 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 14.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2026PHD005-BAPT

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel