巴瑞替尼治疗造血干细胞移植后持续性血小板减少症 (BAPT)
2026年9月14日 更新者：Peng Zhao、Peking University People's Hospital
巴瑞替尼治疗异基因造血干细胞移植后促血小板生成素受体激动剂难治性持续性血小板减少症的安全性和有效性：Ib/II期研究
这是一项前瞻性、开放标签的1b/2期临床试验，旨在探索巴瑞替尼在接受异基因造血干细胞移植后对血小板生成素受体激动剂难治性持续性血小板减少症患者中的安全性和疗效特征。
研究概览
详细说明
第一阶段部分：
第一阶段b部分将采用标准的3+3设计，以探索巴瑞替尼的安全性特征并确定推荐的第二阶段剂量（RP2D）。 初始剂量为每日一次2毫克，最大剂量为每日一次4毫克。 可能会招募额外患者，以进一步探索由剂量递增队列定义的选定剂量（每个剂量水平最多9名患者）。
第二阶段部分：
第二阶段部分是一项单臂、开放标签研究，旨在评估巴瑞替尼在RP2D下对异基因造血干细胞移植后对血小板生成素受体激动剂难治的持续性血小板减少症患者的疗效和安全性。 第一阶段b中接受RP2D剂量巴瑞替尼治疗的患者将被纳入第二阶段疗效终点分析。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
28
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Peng Zhao
- 电话号码：+86-18810323668
- 邮箱：zpeng702@163.com
学习地点
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-
Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100044
- 招聘中
- Peking University People's Hospital
-
接触：
- Yue Jin
- 电话号码：+86-18161502996
- 邮箱：jinyue@pku.edu.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄18-70岁；
- 接受过异基因造血干细胞移植；
- 符合延迟血小板植入或继发性血小板恢复失败的诊断标准；
- 入组前14天内血小板计数持续＜20×10^9/L或依赖输注；
- 针对持续性血小板减少症接受过不少于4周的充分糖皮质激素和TPO受体激动剂治疗，但治疗失败或不耐受；
- 完全供者嵌合。
排除标准：
- 血液系统恶性肿瘤复发或微小残留病灶阳性；
- 活动性感染；
- 活动性移植物抗宿主病；
- 血栓性微血管病；
- 原发性移植物衰竭或移植物功能不良；
- 在PT诊断时存在可能导致继发性血小板减少的其他因素；
- 入组筛选前12周内有系统性带状疱疹感染史；
- 急性或慢性HBV、HCV或HIV感染；
- 活动性结核病证据，或有活动性结核病史但未记录标准抗结核治疗，或与活动性结核病患者密切接触但未记录标准结核病预防；
- 入组筛选前12周内接种过活疫苗，或计划在研究期间接种活疫苗；
- 入组筛选前24周内发生临床显著的血栓栓塞事件，或当前使用研究者认为存在不可控风险的抗凝药物；
- 估算肾小球滤过率＜50 mL/min/1.73 m^2；
- 既往或当前存在涉及心血管、呼吸、肝脏、胃肠道、内分泌、神经或神经精神系统的严重状况，或其他严重或不稳定的疾病或实验室异常，这些情况将使研究药物对患者不可接受或可能干扰研究数据；
- 入组前30天内参与过另一项临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：巴瑞替尼
A组：开放标签巴瑞替尼每日2毫克（第一阶段） B组：开放标签巴瑞替尼每日4毫克（第一阶段） C组：开放标签巴瑞替尼在RP2D剂量（第二阶段）
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巴瑞替尼，一种口服给药、选择性、可逆的JAK1/2抑制剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Ib部分的不良事件
大体时间：24周
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不良事件的发生率和严重程度采用CTCAE 5.0标准进行评估。
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24周
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IIa部分的总体反应率 (ORR)
大体时间：12周
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达到总体缓解（OR）的患者比例，定义为血小板计数≥20×10^9/L，且无需输注支持维持超过7天。
抢救治疗后4周内获取的血小板计数不计入疗效评估。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Ib 部分总体缓解率 (ORR)
大体时间：12周
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达到总体缓解（OR）的患者比例，定义为血小板计数 ≥20×10^9/L 且无需输血支持维持超过 7 天。
抢救治疗后 4 周内获得的血小板计数未纳入疗效评估。
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12周
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完全缓解 (CR)
大体时间：12周
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实现完全缓解（CR）的患者比例，定义为血小板计数≥50×10^9/L，无需输注支持维持超过7天。
挽救治疗4周内获得的血小板计数未纳入疗效评估。
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12周
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持久性缓解
大体时间：24周
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达到持久应答（DR）的患者比例，定义为血小板计数≥20×10^9/L维持超过8周且无需输注。
挽救治疗后4周内获得的血小板计数未纳入疗效评估。
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24周
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反应时间
大体时间：12周
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从首次服用巴瑞替尼的日期到客观缓解或完全缓解的日期之间的时间。
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12周
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出血事件
大体时间：24周
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采用世界卫生组织（WHO）出血量表评估的临床显著出血：0级，无出血；1级，瘀点；2级，轻度失血；3级，明显失血；4级，致残性失血。
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24周
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救援药物
大体时间：24周
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抢救药物（定义为任何旨在预防出血或提高血小板计数的额外治疗，包括伴随药物剂量较基线增加超过10%，以及任何额外的血小板生成调节剂，例如皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白和血小板输注）的时间和类型。
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24周
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IIa 部分的不良事件
大体时间：24周
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不良事件（AEs）根据《不良事件常用术语标准》（CTCAE）第5.0版进行报告和分级。
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24周
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总生存期 (OS)
大体时间：104周
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研究中接受至少一剂巴瑞替尼的患者的总体生存率。
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104周
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移植相关死亡率（TRM）
大体时间：104周
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研究中接受至少一剂巴瑞替尼的患者，在移植后发生的所有未复发或疾病进展的死亡，这些死亡是移植程序或相关并发症的直接或间接后果。
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104周
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潜在疾病复发或进展
大体时间：104周
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研究中接受至少一剂巴瑞替尼的患者基础疾病复发或进展。
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104周
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移植物抗宿主病
大体时间：104 周
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在本研究中，接受至少一剂巴瑞替尼的患者中急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病的发生率和严重程度。
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104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年3月9日
初级完成 (估计的)
2027年12月31日
研究完成 (估计的)
2029年9月15日
研究注册日期
首次提交
2026年4月6日
首先提交符合 QC 标准的
2026年4月14日
首次发布 (实际的)
2026年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月14日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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