Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Baricitinib til vedvarende trombocytopeni efter HSCT (BAPT)

14. april 2026 opdateret af: Peng Zhao, Peking University People's Hospital

Sikkerhed og effekt af Baricitinib ved trombopoietin-receptor-agonist-refraktær vedvarende trombocytopeni efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation: En fase Ib/II-studie

Dette er et prospektivt, åbent mærket fase 1b/2 klinisk forsøg med henblik på at undersøge sikkerheds- og effektivitetsprofilerne af baricitinib hos patienter med trombopoietin-receptor-agonist-refraktær vedvarende trombocytopeni efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fase 1-del:

Fase 1b-delen vil anvende et standard 3+3-design til at undersøge sikkerhedsprofilerne og etablere den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) for baricitinib. Startdosis er 2 mg én gang dagligt, og den maksimale dosis er 4 mg én gang dagligt. Yderligere patienter kan inkluderes for yderligere at undersøge en valgt dosis defineret af dosiseskaleringskohorter (op til 9 patienter på hvert dosisniveau).

Fase 2-del:

Fase 2-delen er en enkelt-armet, åben-label-studie til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af baricitinib ved RP2D hos patienter med trombopoietin-receptor-agonist-refraktær vedvarende trombocytopeni efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Patienter i fase 1b, der blev behandlet med baricitinib ved RP2D, vil blive inkluderet i fase 2-effektivitetsendepunktanalyserne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100044
        • Peking University People's Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18-70 år;
  • Har gennemgået allo-HSCT;
  • Opfylder diagnostiske kriterier for forsinket blodpladetilvækst (DPE) eller sekundær manglende blodpladetilvækst (SFPR);
  • Har blodpladetal konsekvent <20 × 10^9/L eller er transfusionsafhængig inden for 14 dage før inklusion;
  • Har modtaget adækvat kortikosteroid- og TPO-RA-terapi for vedvarende trombocytopeni i mindst 4 uger, med behandlingssvigt eller intolerance;
  • Fuld donor-kimerisme.

Eksklusionskriterier:

  • Recidiv af hematologisk malignitet eller MRD-positivitet;
  • Aktiv infektion;
  • Aktiv graft-versus-host sygdom;
  • Trombotisk mikroangiopati;
  • Primært graft-svigt eller dårlig graft-funktion;
  • Tilstedeværelse af andre faktorer, der kan føre til sekundær trombocytopeni på tidspunktet for PT-diagnose;
  • Historie med systemisk herpes zoster-infektion inden for 12 uger før inklusionsscreening;
  • Akut eller kronisk infektion med HBV, HCV eller HIV;
  • Evidens for aktiv tuberkulose, eller historie med aktiv tuberkulose uden dokumenteret standard anti-tuberkulosebehandling, eller tæt kontakt med aktiv tuberkulose uden dokumenteret standard tuberkuloseprofylakse;
  • Modtagelse af en levende vaccine inden for 12 uger før inklusionsscreening, eller planlagt modtagelse af en levende vaccine i løbet af undersøgelsesperioden;
  • Klinisk signifikant tromboembolisk hændelse inden for 24 uger før inklusionsscreening, eller nuværende brug af antikoagulantia, der af undersøgeren anses for at have en ukontrollerbar risiko;
  • Estimerede glomerulære filtrationsrate <50 mL/min/1.73 m^2;
  • Svære forudgående eller nuværende tilstande vedrørende det kardiovaskulære, respiratoriske, hepatiske, gastrointestinale, endokrine, nerve- eller neuropsykiatriske system, eller andre svære eller ustabile sygdomme eller laboratorieabnormaliteter, der vil gøre undersøgelsesmedicinen uacceptabel for patienten eller kan forstyrre undersøgelsesdata;
  • Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse inden for 30 dage før inklusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Baricitinib
Gruppe A: Åben baricitinib med 2 mg dagligt (Fase 1) Gruppe B: Åben baricitinib med 4 mg dagligt (Fase 1) Gruppe C: Åben baricitinib ved RP2D (Fase 2)
Medicin: Baricitinib
Baricitinib, et oral administreret, selektivt, reversibelt JAK1/JAK2-hæmmer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger i Ib-delen
Tidsramme: 24 uger
Forekomsten og alvoren af bivirkninger vurderes ved hjælp af CTCAE 5.0-kriterierne.
24 uger
Samlet svarsrate (ORR) for IIa-delen
Tidsramme: 12 uger
Andelen af patienter, der opnår en samlet respons (OR), defineret som en trombocyttælling ≥20×10^9/L opretholdt i mere end 7 dage uden transfusionsstøtte.
Trombocyttællinger inden for 4 uger efter redningsbehandling blev ikke inkluderet i effektvurderingen.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet responsrate (ORR) for Ib-delen
Tidsramme: 12 uger
Andelen af patienter, der opnår et samlet respons (OR), defineret som et trombocytantal ≥20×10^9/L opretholdt i mere end 7 dage uden transfusionsstøtte. Trombocytantal opnået inden for 4 uger efter redningsterapi blev ikke inkluderet i effektvurderingen.
12 uger
Komplet respons (CR)
Tidsramme: 12 uger
Andelen af patienter, der opnår en komplet respons (CR), defineret som en trombocytantal på ≥50×10^9/L, der opretholdes i mere end 7 dage uden transfusionsstøtte. Trombocytantal opnået inden for 4 uger efter redningsbehandling blev ikke inkluderet i effektvurderingen.
12 uger
Varig respons
Tidsramme: 24 uger
Andelen af patienter, der opnår en varig respons (DR), defineret som et trombocytantal ≥20×10^9/L opretholdt i mere end 8 uger uden transfusion. Trombocytantal opnået inden for 4 uger efter redningsbehandling blev ikke inkluderet i effektvurderingen.
24 uger
Tid til respons
Tidsramme: 12 uger
Tiden fra datoen for den første dosis baricitinib til datoen for OR eller CR.
12 uger
Blødningshændelser
Tidsramme: 24 uger
Klinisk signifikant blødning vurderet ved hjælp af Verdenssundhedsorganisationens (WHO) blødningsskala: 0, ingen blødning; 1, petekkier; 2, let blodtab; 3, massivt blodtab; og 4, invalidiserende blodtab.
24 uger
Redningsmedicin
Tidsramme: 24 uger
Tid og type af redningsmedicin, defineret som enhver yderligere behandling, der er beregnet til at forebygge blødning eller øge trombocytantallet, herunder en dosisstigning på mere end 10 % over baseline for den samtidige medicin og eventuelle yderligere PT-modificerende midler (f.eks. kortikosteroider, intravenøs immunglobulin og trombocyt-transfusioner).
24 uger
Bivirkninger i IIa-delen
Tidsramme: 24 uger
Bivirkninger (AEs) rapporteres og graderes i overensstemmelse med Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 5.0.
24 uger
Overlevelse (OS)
Tidsramme: 104 uger
Den overordnede overlevelse for patienter, der modtog mindst én dosis baricitinib i undersøgelsen.
104 uger
Transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: 104 uger
Alle dødsfald uden tilbagefald eller sygdomsprogression, der opstår efter transplantation som en direkte eller indirekte konsekvens af transplantationsproceduren eller tilknyttede komplikationer hos patienter, der modtog mindst én dosis baricitinib i studiet.
104 uger
Tilbagefald eller progression af underliggende sygdom
Tidsramme: 104 uger
Recession eller progression af den underliggende sygdom hos patienter, der modtog mindst én dosis baricitinib i studiet.
104 uger
Graft-versus-host sygdom
Tidsramme: 104 uger
Forekomsten og sværhedsgraden af akut graft-versus-host-sygdom og kronisk graft-versus-host-sygdom hos patienter, der modtog mindst én dosis baricitinib i studiet.
104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

15. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

15. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2026

Først opslået (Faktiske)

17. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2026PHD005-BAPT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Baricitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner