Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Baricitinib för Post-HSCT Persisterande Trombocytopeni (BAPT)

14 september 2026 uppdaterad av: Peng Zhao, Peking University People's Hospital

Säkerhet och effekt av Baricitinib vid trombopoietinreceptoragonistrefraktär persistent trombocytopeni efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation: En fas Ib/II-studie

Detta är en prospektiv, öppen fas 1b/2 klinisk prövning för att utforska säkerhets- och effektprofilen för baricitinib hos patienter med trombopoietinreceptoragonistrefraktär persisterande trombocytopeni efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fas 1-del:

Fas 1b-delen kommer att använda en standard 3+3-design för att utforska säkerhetsprofilen och fastställa den rekommenderade fas 2-dosen (RP2D) för baricitinib. Initial dos är 2 mg en gång dagligen, och maximal dos är 4 mg en gång dagligen. Ytterligare patienter kan rekryteras för att ytterligare utforska en vald dos definierad av doseskaleringskohorter (upp till 9 patienter på varje dosnivå).

Fas 2-del:

Fas 2-delen är en enarmsstudie med öppen design för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos baricitinib vid RP2D hos patienter med trombopoietinreceptoragonistrefraktär persisterande trombocytopeni efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation. Patienter i fas 1b som behandlades med baricitinib vid RP2D kommer att inkluderas i fas 2-analyserna av effektendpunkter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

28

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100044
        • Rekrytering
        • Peking University People's Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 18–70 år;
  • Har genomgått allo-HSCT;
  • Uppfyller diagnostiska kriterier för försenad trombocytengraftering (DPE) eller sekundärt misslyckande av trombocyterhämtning (SFPR);
  • Har trombocyttal konsekvent <20 × 10^9/L eller transfusionsberoende inom 14 dagar före inkludering;
  • Har fått adekvat kortikosteroid- och TPO-RA-terapi för persisterande trombocytopeni i minst 4 veckor, med behandlingsmisslyckande eller intolerans;
  • Fullständig donatorchimerism.

Exklusionskriterier:

  • Återfall av hematologisk malignitet eller MRD-positivitet;
  • Aktiv infektion;
  • Aktiv graft-versus-host-sjukdom;
  • Trombotisk mikroangiopati;
  • Primärt graft-misslyckande eller dålig graftfunktion;
  • Förekomst av andra faktorer som kan leda till sekundär trombocytopeni vid tidpunkten för PT-diagnos;
  • Historik av systemisk herpes zoster-infektion inom 12 veckor före inkluderingsscreening;
  • Akut eller kronisk infektion med HBV, HCV eller HIV;
  • Tecken på aktiv tuberkulos, eller historik av aktiv tuberkulos utan dokumenterad standard antituberkulös behandling, eller nära kontakt med aktiv tuberkulos utan dokumenterad standard tuberkulosprofylax;
  • Mottagande av levande vaccin inom 12 veckor före inkluderingsscreening, eller planerat mottagande av levande vaccin under studieperioden;
  • Kliniskt signifikant tromboemboliskt händelse inom 24 veckor före inkluderingsscreening, eller nuvarande användning av antikoagulantia som bedöms av forskaren innebära en okontrollerbar risk;
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet <50 mL/min/1,73 m^2;
  • Svår förut existerande eller nuvarande tillstånd som involverar det kardiovaskulära, respiratoriska, hepatiska, gastrointestinala, endokrina, nerv- eller neuropsykiatriska systemet, eller andra svåra eller instabila sjukdomar eller laboratorieavvikelser som gör studieläkemedlet oacceptabelt för patienten eller kan störa studiedata;
  • Deltagande i en annan klinisk prövning inom 30 dagar före inkludering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Baricitinib
Grupp A: Öppen etikett baricitinib 2 mg dagligen (Fas 1) Grupp B: Öppen etikett baricitinib 4 mg dagligen (Fas 1) Grupp C: Öppen etikett baricitinib vid RP2D (Fas 2)
Läkemedel: Baricitinib
Baricitinib, ett oralt administrerat, selektivt, reversibelt JAK1/JAK2-hämmare.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar i Ib-delen
Tidsram: 24 veckor
Förekomsten och allvarlighetsgraden av biverkningar bedöms med hjälp av kriterierna i CTCAE 5.0.
24 veckor
Sammanlagd svarsfrekvens (ORR) för del IIa
Tidsram: 12 veckor
Andelen patienter som uppnår ett övergripande svar (OR), definierat som ett trombocytvärde ≥20×10^9/L som bibehålls i mer än 7 dagar utan transfusionsstöd. Trombocytvärden som erhållits inom 4 veckor efter räddningsterapi inkluderades inte i effektutvärderingen.
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande responsfrekvens (ORR) för Ib-delen
Tidsram: 12 veckor
Andelen patienter som uppnår ett övergripande svar (OR), definierat som ett trombocytvärde ≥20×10^9/L som bibehålls i mer än 7 dagar utan transfusionsstöd. Trombocytvärden som erhölls inom 4 veckor efter räddningsterapi inkluderades inte i effektutvärderingen.
12 veckor
Komplett respons (CR)
Tidsram: 12 veckor
Andelen patienter som uppnår en komplett respons (CR), definierad som en trombocytantal ≥50×10^9/L som upprätthålls i mer än 7 dagar utan transfusionsstöd. Trombocytantal som erhölls inom 4 veckor efter räddningsterapi inkluderades inte i effektutvärderingen.
12 veckor
Långvarig respons
Tidsram: 24 veckor
Andelen patienter som uppnår ett varaktigt svar (DR), definierat som ett trombocytantal ≥20×10^9/L som upprätthålls i mer än 8 veckor utan transfusion. Trombocytantal som erhållits inom 4 veckor efter räddningsterapi inkluderades inte i effektutvärderingen.
24 veckor
Svarstid
Tidsram: 12 veckor
Tiden från datumet för den första dosen baricitinib till datumet för OR eller CR.
12 veckor
Blödningshändelser
Tidsram: 24 veckor
Kliniskt signifikant blödning som bedöms med hjälp av Världshälsoorganisationens (WHO) blödningsskala: 0, ingen blödning; 1, petekier; 2, mild blodförlust; 3, betydande blodförlust; och 4, invalidiserande blodförlust.
24 veckor
Rescue-medicin
Tidsram: 24 veckor
Tidpunkt och typ av akutmedicinering, definierad som all extra behandling avsedd att förhindra blödning eller höja trombocytvärdena, inklusive en dosökning med mer än 10 % över baslinjen för den samtidiga medicineringen och alla extra PT-modifierande medel (t.ex. kortikosteroider, intravenöst immunglobulin och trombocyttransfusioner).
24 veckor
Biverkningar i del IIa
Tidsram: 24 veckor
Biverkningar rapporteras och graderas i enlighet med Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 5.0.
24 veckor
Övergripande överlevnad (OS)
Tidsram: 104 veckor
Den totala överlevnaden för patienter som fick minst en dos baricitinib i studien.
104 veckor
Transplantationsrelaterad mortalitet (TRM)
Tidsram: 104 veckor
Alla dödsfall utan återfall eller sjukdomsframsteg som inträffar efter transplantation som en direkt eller indirekt följd av transplantationsproceduren eller associerade komplikationer hos patienter som fick minst en dos baricitinib i studien.
104 veckor
Återfall eller progression av underliggande sjukdom
Tidsram: 104 veckor
Återfall eller progression av den underliggande sjukdomen hos patienter som fick minst en dos baricitinib i studien.
104 veckor
Graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: 104 veckor
Förekomsten och svårighetsgraden av akut graft-versus-host-sjukdom och kronisk graft-versus-host-sjukdom hos patienter som fick minst en dos baricitinib i studien.
104 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

15 september 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2026

Första postat (Faktisk)

17 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2026PHD005-BAPT

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera