Baricitinib pour la thrombocytopénie persistante post-greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) (BAPT)
14 septembre 2026 mis à jour par: Peng Zhao, Peking University People's Hospital
Sécurité et efficacité du baricitinib dans la thrombocytopénie persistante réfractaire aux agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques : une étude de phase Ib/II
Ceci est un essai clinique prospectif, ouvert de phase 1b/2 visant à explorer les profils de sécurité et d'efficacité du baricitinib chez les patients atteints de thrombocytopénie persistante réfractaire aux agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine après une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Partie Phase 1 :
La partie phase 1b utilisera un schéma 3+3 standard pour explorer les profils de sécurité et établir la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) du baricitinib. La dose initiale est de 2 mg une fois par jour, et la dose maximale est de 4 mg une fois par jour. Des patients supplémentaires pourront être inclus pour explorer davantage une dose sélectionnée définie par les cohortes d'escalade de dose (jusqu'à 9 patients à chaque niveau de dose).
Partie Phase 2 :
La partie phase 2 est une étude en bras unique, ouverte, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du baricitinib à la RP2D chez les patients présentant une thrombocytopénie persistante réfractaire aux agonistes du récepteur de la thrombopoïétine après une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques. Les patients de la phase 1b traités avec le baricitinib à la RP2D seront inclus dans les analyses des critères d'évaluation d'efficacité de la phase 2.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
28
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Peng Zhao
- Numéro de téléphone: +86-18810323668
- E-mail: zpeng702@163.com
Lieux d'étude
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100044
- Recrutement
- Peking University People's Hospital
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Contact:
- Yue Jin
- Numéro de téléphone: +86-18161502996
- E-mail: jinyue@pku.edu.cn
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Âgé de 18 à 70 ans ;
- A subi une allo-HSCT ;
- Remplit les critères diagnostiques de la greffe plaquettaire différée (DPE) ou de l'échec secondaire de la récupération plaquettaire (SFPR) ;
- A un nombre de plaquettes constamment < 20 × 10^9/L ou dépendant d'une transfusion dans les 14 jours précédant l'inclusion ;
- A reçu une corticothérapie adéquate et un traitement par TPO-RA pour une thrombocytopénie persistante pendant au moins 4 semaines, avec échec thérapeutique ou intolérance ;
- Chimérisme complet du donneur.
Critères d'exclusion :
- Récidive d'un hémopathie maligne ou positivité de la maladie résiduelle minimale (MRD) ;
- Infection active ;
- Maladie du greffon contre l'hôte active ;
- Microangiopathie thrombotique ;
- Échec primaire de la greffe ou fonction médullaire insuffisante ;
- Présence d'autres facteurs pouvant entraîner une thrombocytopénie secondaire au moment du diagnostic de PT ;
- Antécédent d'infection systémique à zona dans les 12 semaines précédant le dépistage d'inclusion ;
- Infection aiguë ou chronique par le VHB, le VHC ou le VIH ;
- Signes de tuberculose active, ou antécédent de tuberculose active sans traitement antituberculeux standard documenté, ou contact étroit avec une tuberculose active sans prophylaxie antituberculeuse standard documentée ;
- Vaccination par un vaccin vivant dans les 12 semaines précédant le dépistage d'inclusion, ou prévision de recevoir un vaccin vivant pendant la période de l'étude ;
- Événement thromboembolique cliniquement significatif dans les 24 semaines précédant le dépistage d'inclusion, ou utilisation actuelle de médicaments anticoagulants jugés par l'investigateur présenter un risque incontrôlable ;
- Taux de filtration glomérulaire estimé < 50 mL/min/1,73 m² ;
- Affections préexistantes ou actuelles graves impliquant les systèmes cardiovasculaire, respiratoire, hépatique, gastro-intestinal, endocrinien, nerveux ou neuropsychiatrique, ou autres maladies ou anomalies de laboratoire graves ou instables qui rendraient le médicament de l'étude inacceptable pour le patient ou pourraient interférer avec les données de l'étude ;
- Participation à un autre essai clinique dans les 30 jours précédant l'inclusion.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Baricitinib
Groupe A : Baricitinib en ouvert à 2 mg par jour (Phase 1) Groupe B : Baricitinib en ouvert à 4 mg par jour (Phase 1) Groupe C : Baricitinib en ouvert à la RP2D (Phase 2)
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Baricitinib, un inhibiteur sélectif, réversible et oralement administré de JAK1/JAK2.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Effets indésirables dans la partie Ib
Délai: 24 semaines
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L'incidence et la sévérité des événements indésirables sont évaluées selon les critères du CTCAE 5.0.
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24 semaines
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Taux de réponse global (ORR) pour la partie IIa
Délai: 12 semaines
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La proportion de patients atteignant une réponse globale (OR), définie comme un nombre de plaquettes ≥20×10^9/L maintenu pendant plus de 7 jours sans transfusion.
Les numérations plaquettaires obtenues dans les 4 semaines suivant un traitement de sauvetage n'ont pas été incluses dans l'évaluation de l'efficacité.
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de réponse global (ORR) pour la partie Ib
Délai: 12 semaines
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La proportion de patients atteignant une réponse globale (OR), définie comme une numération plaquettaire ≥20×10^9/L maintenue pendant plus de 7 jours sans soutien transfusionnel.
Les numérations plaquettaires obtenues dans les 4 semaines suivant un traitement de sauvetage n'ont pas été incluses dans l'évaluation de l'efficacité.
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12 semaines
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Réponse complète (RC)
Délai: 12 semaines
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La proportion de patients atteignant une réponse complète (RC), définie comme un nombre de plaquettes ≥50×10^9/L maintenu pendant plus de 7 jours sans soutien transfusionnel.
Les numérations plaquettaires obtenues dans les 4 semaines suivant un traitement de sauvetage n'ont pas été incluses dans l'évaluation de l'efficacité. |
12 semaines
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Réponse durable
Délai: 24 semaines
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La proportion de patients atteignant une réponse durable (DR), définie comme une numération plaquettaire ≥20×10^9/L maintenue pendant plus de 8 semaines sans transfusion.
Les numérations plaquettaires obtenues dans les 4 semaines suivant un traitement de sauvetage n'ont pas été incluses dans l'évaluation de l'efficacité. |
24 semaines
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Délai de réponse
Délai: 12 semaines
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Le délai entre la date de la première dose de baricitinib et la date de RO ou RC.
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12 semaines
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Événements hémorragiques
Délai: 24 semaines
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Saignement cliniquement significatif tel qu'évalué à l'aide de l'échelle de saignement de l'organisation mondiale de la santé (OMS) : 0, aucun saignement ; 1, pétéchies ; 2, perte sanguine légère ; 3, perte sanguine importante ; et 4, perte sanguine invalidante.
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24 semaines
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Médicament de secours
Délai: 24 semaines
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Moment et type des médicaments de secours, définis comme tout traitement supplémentaire destiné à prévenir les saignements ou à augmenter le nombre de plaquettes, y compris une augmentation de dose de plus de 10 % par rapport à la valeur de base du médicament concomitant et tout agent supplémentaire modifiant le temps de prothrombine (par exemple, les corticostéroïdes, les immunoglobulines intraveineuses et les transfusions de plaquettes).
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24 semaines
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Événements indésirables dans la partie IIa
Délai: 24 semaines
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Les événements indésirables (EI) sont signalés et classés conformément aux Critères terminologiques communs pour les événements indésirables (CTCAE), version 5.0.
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24 semaines
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Survie globale (OS)
Délai: 104 semaines
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La survie globale des patients ayant reçu au moins une dose de baricitinib dans l'étude.
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104 semaines
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Mortalité liée à la transplantation (TRM)
Délai: 104 semaines
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Tous les décès sans rechute ou progression de la maladie survenant après la transplantation, conséquence directe ou indirecte de la procédure de transplantation ou des complications associées chez les patients ayant reçu au moins une dose de baricitinib dans l'étude.
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104 semaines
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Rechute ou progression de la maladie sous-jacente
Délai: 104 semaines
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Rechute ou progression de la maladie sous-jacente des patients ayant reçu au moins une dose de baricitinib dans l'étude.
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104 semaines
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Maladie du greffon contre l'hôte
Délai: 104 semaines
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L'incidence et la sévérité de la maladie du greffon contre l'hôte aiguë et de la maladie du greffon contre l'hôte chronique chez les patients ayant reçu au moins une dose de baricitinib dans l'étude.
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104 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 mars 2026
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
15 septembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 avril 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 avril 2026
Première publication (Réel)
17 avril 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2026PHD005-BAPT
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .