このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

脊髄性筋萎縮症の幼児におけるウェアラブル機器を用いた遠隔長期運動モニタリングの国際連携モデルと健康対照群との比較：Active-NBS研究（英国） (Active-NBS UK)

2026年5月6日 更新者：University of Oxford

新生児スクリーニングで特定された4歳以下の脊髄性筋萎縮症患者の運動発達を調査する前向き・縦断的・分散型研究：Active-NBS UK。

Active-NBSは、出生時に診断された脊髄性筋萎縮症（SMA）患者の筋肉発達を評価する研究です。

過去10年間で薬剤が利用可能になり、多くの患者が非常に早期に治療を受けています。 治療は、患者が症状を発症する前に使用すると最も効果的です。 しかし、治療を受ける時点で一部の患者には症状が現れる可能性があります。 これは、早期診断であっても、治療を受けていても筋力低下が進行する可能性があることを意味します。 研究者は、出生時に診断された患者の運動が正常な発達と異なる時期を確認したいと考えています。 この情報は、筋肉をサポートするために現在開発中の追加薬剤を投与する最適な時期を特定するのに役立ちます。

研究者は、自宅で装着するウェアラブル技術を使用して、最大60名の患者を最大30か月間追跡します。 研究者は、この年齢層での使用に向けた結果の検証を目指しています。 ウェアラブルデバイスはSydeとMotor Assessment of an Infant in a Jumpsuit（MAIJU）と呼ばれます。

これらは研究期間中に定期的に装着され、患者に追加の病院訪問を必要としません。 この研究では、最大30名の健康な対照参加者も募集し、最大30か月間追跡します。 これは、Sydeデバイスを使用した正常な発達を定義するのに役立ちます。

Active-NBSは、連携データモデルを使用して英国および国際的に実施されます。 協力サイトはActive-NBSプロトコルに従って調和されたデータを収集し、データ統合と監視はオックスフォード大学が管理します。 国際サイトは、協力関係を確立するためにオックスフォード研究チームに連絡することができます。

調査の概要

状態

募集

条件

研究の種類

観察的

入学 (推定)

90

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

英国に居住している参加者

説明

選定基準（試験コホート）:

  1. 遺伝的に確認されたSMAおよびSMN2コピー数が利用可能であること
  2. a. NBS（新生児スクリーニング）で特定され、疾患修飾療法（DMT）で治療された患者

(2)a,i SMN2が4コピー以上で、DMT未治療

(2)a,ii SMN2が4コピー未満で、DMT未治療

または

(2)b. 兄弟または他の手段により診断された患者

(2)b,i SMN2が4コピー以上で、DMT未治療

(2)b,ii SMN2が4コピー未満で、DMT未治療

(3)ベースライン時点で4か月以上4歳未満の患者。4か月未満の患者の選定も可能

(4)患者の研究参加前に書面によるインフォームドコンセントを提供できる親／法定後見人

(5)男性または女性

除外基準（試験コホート）:

  1. 調査医の判断により、評価および／または運動発達に重大な干渉を及ぼす急性または慢性の状態
  2. 現在、実験的治療研究に登録されている

選定基準（対照群）:

  1. 典型的な発達をしている小児
  2. 選定時点で6か月以上4歳未満の参加者
  3. 研究参加前に書面によるインフォームドコンセントを提供できる親／法定後見人
  4. 男性または女性

除外基準（対照群）:

(1)調査医の判断により、評価および／または運動発達に重大な干渉を及ぼす急性または慢性の状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
試験群
新生児スクリーニングで同定され、DMTで治療された脊髄性筋萎縮症の小児、または罹患した兄弟のために出生後に診断され、DMTで治療された脊髄性筋萎縮症の小児、またはSMN2コピー数が4であり治療を受けていない小児。 ベースライン来院時に生後4か月から4歳の患者、生後4か月未満の患者の組み入れも可能。
コントロールコホート
通常発達の4歳未満の小児、6か月から4歳までの年齢で登録時。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SMA患者における4ヶ月齢からの臨床アウトカム指標を検証するために。
時間枠：BIMSはベースライン（0ヶ月目）に収集され、その後1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30ヶ月目に毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0ヶ月目）に測定され、その後3、6、9、12、18、24、30ヶ月目に3ヶ月ごとに測定されます。最長30ヶ月間。
結果評価指標は、運動発達を評価するためのMAIJUにおけるBaba Infant Motor Score（BIMS）です。 また、歩幅速度分布を評価するためのSydeにおけるStride Velocity 95th Centile（SV95C）です。
BIMSはベースライン（0ヶ月目）に収集され、その後1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30ヶ月目に毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0ヶ月目）に測定され、その後3、6、9、12、18、24、30ヶ月目に3ヶ月ごとに測定されます。最長30ヶ月間。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動発達遅延を特定し定量化するため（試験コホート）。
時間枠：BIMSはベースライン（0か月）で収集され、その後、1か月、2か月、3か月、4か月、5か月、6か月、9か月、12か月、18か月、24か月、30か月で毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0か月）で測定され、その後、3か月、6か月、9か月、12か月、18か月、24か月、30か月で3か月ごとに測定されます。最大30か月です。
歩行獲得までのMAIJUからのBIMS評価、その後SydeからのSV95C。
BIMSはベースライン（0か月）で収集され、その後、1か月、2か月、3か月、4か月、5か月、6か月、9か月、12か月、18か月、24か月、30か月で毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0か月）で測定され、その後、3か月、6か月、9か月、12か月、18か月、24か月、30か月で3か月ごとに測定されます。最大30か月です。
将来の運動障害の最も早い時点を特定するため（試験コホート）。
時間枠：BIMSはベースライン（0か月）およびその後1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30か月で毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0か月）および3、6、9、12、18、24、30か月で3か月ごとに測定されます。最大30か月です。
歩行獲得までのMAIJUからのBIMSの評価、その後SydeからのSV95C。
BIMSはベースライン（0か月）およびその後1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30か月で毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0か月）および3、6、9、12、18、24、30か月で3か月ごとに測定されます。最大30か月です。

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
時間経過に伴うSV95CおよびBIMSの軌跡をモデル化する（テストコホート）
時間枠：BIMSはベースライン（0ヶ月）で収集され、その後は1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30ヶ月で毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0ヶ月）で測定され、その後は3、6、9、12、18、24、30ヶ月で3ヶ月ごとに測定されます。最大30ヶ月間です。
年齢に伴うBIMSおよびSV95Cアウトカムの変化。 遺伝子型および表現型に関するこれらのアウトカムの差異。
BIMSはベースライン（0ヶ月）で収集され、その後は1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30ヶ月で毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0ヶ月）で測定され、その後は3、6、9、12、18、24、30ヶ月で3ヶ月ごとに測定されます。最大30ヶ月間です。
既知の臨床転帰（試験コホート）に関して運動機能を説明するため。
時間枠：標準治療から遡及的に収集された機能尺度スコア：ベースライン前の1回の訪問（0ヶ月）および前向きに6ヶ月ごと（6、12、18、24、30ヶ月）。最大30ヶ月間。
フィラデルフィア小児病院乳幼児神経筋疾患検査（CHOP-INTEND）総合スコアの変化。
総合スコアは0から64の範囲で、スコアが高いほど運動機能が良好であることを示します。
標準治療から遡及的に収集された機能尺度スコア：ベースライン前の1回の訪問（0ヶ月）および前向きに6ヶ月ごと（6、12、18、24、30ヶ月）。最大30ヶ月間。
既知の臨床アウトカム（テストコホート）に関する運動機能を説明する。
時間枠：標準治療から収集された機能尺度スコア: ベースライン前1回（0ヶ月目）および6ヶ月ごとに前向きに収集（6、12、18、24、30ヶ月目）。最大30ヶ月間。
ハマースミス機能運動スケール拡張版（HFMSE）総合スコアの変化。 総合スコアの範囲は0から66で、スコアが高いほど運動機能が良好であることを示します。
標準治療から収集された機能尺度スコア: ベースライン前1回（0ヶ月目）および6ヶ月ごとに前向きに収集（6、12、18、24、30ヶ月目）。最大30ヶ月間。
既知の臨床結果（テストコホート）に関して運動機能を記述する。
時間枠：標準治療から遡及的に収集した機能尺度スコア：ベースライン前の1回（0ヶ月目）および前向きに6ヶ月ごと（6、12、18、24、30ヶ月目）に収集。最大30ヶ月間。
改訂ハマースミス尺度（RHS）総合スコアの変化。 総合スコアは0から69の範囲で、スコアが高いほど運動機能が良好であることを示します。
標準治療から遡及的に収集した機能尺度スコア：ベースライン前の1回（0ヶ月目）および前向きに6ヶ月ごと（6、12、18、24、30ヶ月目）に収集。最大30ヶ月間。
既知の臨床転帰（試験コホート）の観点から運動機能を説明する。
時間枠：標準治療から遡及的に収集された機能スケールスコア：ベースライン前の1回（0か月）と、6か月ごとに前向きに（6か月、12か月、18か月、24か月、30か月）。最大30か月。
Motor Function Measure-32 (MFM32) 総合スコアの変化。総合スコアはパーセンテージで表され、0から100の範囲で、スコアが高いほど運動機能が良好であることを示します。
標準治療から遡及的に収集された機能スケールスコア：ベースライン前の1回（0か月）と、6か月ごとに前向きに（6か月、12か月、18か月、24か月、30か月）。最大30か月。
運動発達遅滞を特定・定量化するため（試験コホート）
時間枠：ベイリー-4社会性および情緒的適応行動評価は、ベースライン（0ヶ月目）およびその後6ヶ月ごとに（6、12、18、24、30ヶ月目）前向きに実施されます。最大30ヶ月間。
正規化されたベイリー乳幼児発達検査第4版（Bayley-4）サブスコアの年齢に伴う変化。
遺伝子型および表現型に関するスコアの差異。
ベイリー-4社会性および情緒的適応行動評価は、ベースライン（0ヶ月目）およびその後6ヶ月ごとに（6、12、18、24、30ヶ月目）前向きに実施されます。最大30ヶ月間。
発達遅延（テストコホート）の予測モデルを特定する
時間枠：BIMSはベースライン（0ヶ月）およびその後1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30ヶ月に毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0ヶ月）および3、6、9、12、18、24、30ヶ月に3ヶ月ごとに測定されます。最大30ヶ月間です。
ベースラインから24か月後のBIMSおよびSV95Cが閾値を下回る可能性を予測する因子。
BIMSはベースライン（0ヶ月）およびその後1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30ヶ月に毎月収集されます。SV95Cはベースライン（0ヶ月）および3、6、9、12、18、24、30ヶ月に3ヶ月ごとに測定されます。最大30ヶ月間です。
既知の臨床転帰（テストコホート）の観点から運動発達遅滞を記述する。
時間枠：後ろ向きに収集された標準治療からの複合スコア：ベースライン前（月0）の1回の来院と、前向きに6か月ごと（月6、12、18、24、30）の来院。最大30か月。
ベイリー乳幼児発達スケール第4版（Bayley-4）複合スコアの変化。 Bayley-4は、認知、言語、運動領域における発達機能を評価します。 複合スコアは40から160の範囲で、スコアが高いほど発達機能が優れていることを示します。 利用可能な評価は患者の表現型によって異なります。
後ろ向きに収集された標準治療からの複合スコア：ベースライン前（月0）の1回の来院と、前向きに6か月ごと（月6、12、18、24、30）の来院。最大30か月。
MAIJU変数（試験コホート）から疾患経過の潜在的な他のマーカーを特定する
時間枠：BIMS2およびその他のアウトカム（各姿勢での時間）は、ベースライン（0ヶ月目）およびその後1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30ヶ月目に毎月収集されます。
年齢による探索的MAIJUアウトカムの変化。 遺伝子型と表現型に関連するこれらのアウトカムの違い。
BIMS2およびその他のアウトカム（各姿勢での時間）は、ベースライン（0ヶ月目）およびその後1、2、3、4、5、6、9、12、18、24、30ヶ月目に毎月収集されます。
早期治療が健康経済と生活の質（テストコホート）に与える影響を理解するために
時間枠：Peds QLは、ベースライン（0ヶ月目）およびその後6ヶ月ごとに前向きに実施されます（6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目、30ヶ月目）。最大で30ヶ月間です。
小児生活の質インベントリー（Peds QL）アンケートと相関する要因を評価します。 PedsQLは、身体的、感情的、社会的、学校機能の領域における子どもの健康関連の生活の質を測定する検証済みのアンケートです。 スコアは0から100の範囲で、より高いスコアはより良い生活の質を示します。
Peds QLは、ベースライン（0ヶ月目）およびその後6ヶ月ごとに前向きに実施されます（6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目、30ヶ月目）。最大で30ヶ月間です。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Oxford

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年5月1日

一次修了 (推定)

2029年7月1日

研究の完了 (推定)

2029年7月1日

試験登録日

最初に提出

2025年8月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年4月17日

最初の投稿 (実際)

2026年4月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月6日

最終確認日

2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Active-NBS

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する