En internationell federerad modell för fjärrövervakning av motorisk funktion via bärbara enheter hos små barn med spinal muskelatrofi jämfört med friska kontroller: Active-NBS-studien (Storbritannien) (Active-NBS UK)

Active-NBS är en studie för att utvärdera muskelutvecklingen hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA) som diagnostiseras vid födseln.

Läkemedel har blivit tillgängliga under det senaste decenniet, och många patienter behandlas mycket tidigt. Behandlingar är mest effektiva om de används innan patienten utvecklar symptom. Emellertid kan vissa patienter visa symptom vid den tidpunkt de får behandling. Detta innebär att även med tidig diagnos kan de fortfarande utveckla muskelsvaghet trots behandling. Forskarna vill se när rörelserna hos patienter som diagnostiserats vid födseln skiljer sig från normal utveckling. Denna information kommer att hjälpa till att identifiera den bästa tiden för att ge ytterligare läkemedel som för närvarande utvecklas för att stödja musklerna.

Forskarna kommer att följa framstegen för upp till 60 patienter under högst 30 månader med hjälp av bärbara teknologier som bärs hemma. Forskarna syftar till att validera sina resultat för användning i denna åldersgrupp. De bärbara enheterna kallas Syde och Motor Assessment of an Infant in a Jumpsuit (MAIJU).

De kommer att bäras med regelbundna intervall under studien och kommer inte att innebära extra sjukhusbesök för patienterna. Studien kommer också att rekrytera upp till 30 friska kontrollpersoner och följa dem i upp till 30 månader. Detta kommer att hjälpa till att definiera normal utveckling med användning av Syde-enheten.

Active-NBS kommer att genomföras i Storbritannien och internationellt med hjälp av en federerad datamodell. Samarbetande platser kommer att samla harmoniserad data i enlighet med Active-NBS-protokollet, med dataintegration och tillsyn som hanteras av University of Oxford. Internationella platser kan kontakta Oxford-studieteamet för att upprätta samarbete.