AGA2115在中国成骨不全症患者中的剂量方案探索性研究（EIR） (EIR)
AGA2115 用于中国I型、III型或IV型成骨不全症成人和青少年患者的2期多中心、随机、开放标签、剂量方案探索研究
This study is to evaluate the safety and efficacy of AGA2115 at three different dose regimens in Chinese adults and adolescents with Type I, III, or IV Osteogenesis imperfecta (OI).
調査の概要
詳細な説明
This Phase 2 study will evaluate the safety and efficacy of AGA2115 in three different dosing regimens in Chinese adults and adolescents with Type I, III, or IV OI. Participants will be in the study for 24 or 27 months depending on their assigned cohort. During the first 12 months of the study, adult and adolescent participants will be randomized separately in a 1:1:1:1 ratio to one of three AGA2115 dosing regimens or control cohort. During months 12 to 24 or 27, all participants will receive AGA2115 and attend visits for the evaluation of safety and efficacy parameters.
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Yolanda Liu
- 電話番号：+86 13911537795
- メール：yolanda.liu@angitiabio.com
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100005
- 募集
- Chinese Academy of Medical Sciences, Peking Union Medical College Hospital
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主任研究者：
- Mei Li
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Guangdong
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Shenzhen、Guangdong、中国、518053
- 募集
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
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主任研究者：
- Kai Tsun Michael To
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- まだ募集していません
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
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主任研究者：
- Zhongjian Xie
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215025
- まだ募集していません
- Children's Hospital of Soochow University
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主任研究者：
- Ting Chen
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200233
- まだ募集していません
- Shanghai Sixth People's Hospital
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主任研究者：
- Zhenlin Zhang
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Inclusion Criteria:
- Adults (18-75 years) or adolescents (12-17 years) with a confirmed diagnosis of Osteogenesis Imperfecta (OI) Type I, III, or IV with genetic confirmation of pathogenic variants in COL1A1 or COL1A2 genes
- BMD T-score of ≤-1.0 at the lumbar spine, total hip, or femoral neck (adults) or BMD Z-score of ≤-1.0 at the lumbar spine, total hip, or femoral neck (adolescents)
- Capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in the protocol
Exclusion Criteria:
- Vitamin D deficiency
- Concomitant uncontrolled diseases or conditions that could affect bone metabolism such as hypo-/hyperparathyroidism, hypo-/hyperthyroidism, abnormal thyroid function or thyroid disease, or other endocrine disorders.
- Current hyper- or hypocalcemia.
- History of rickets, osteomalacia, or other significant skeletal disorders (excluding OI) leading to long-bone deformities and/or increased risk of fractures.
- Use of bisphosphonates within the past 6 months.
- Use of teriparatide, abaloparatide, strontium ranelate, or hormone replacement therapy within the past 12 months.
- Use of denosumab (or denosumab biosimilars) within the past 2 years.
- Use of anti-sclerostin antibody medications (romosozumab, setrusumab, blosozumab) at any time.
- History of myocardial infarction or stroke (or other cardiovascular associated event deemed significant) within the past 12 months.
- Malignancy within the last 5 years.
- Pregnant or breastfeeding women, or women planning to become pregnant during the study or within 4 months after the last dose of IP.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Cohort 1
Adult participants will receive AGA2115 Dose Regimen 1. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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実験的：Cohort 2
Adult participants will receive AGA2115 Dose Regimen 2. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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実験的：Cohort 3
Adult participants will receive AGA2115 Dose Regimen 3. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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介入なし：Cohort 4
Adult participants will only receive AGA2115 Dose Regimen 2 in the second year. |
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実験的：Cohort 5
Adolescent participants will receive AGA2115 Dose Regimen 1. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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実験的：Cohort 6
Adolescent participants will receive AGA2115 Dose Regimen 2. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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実験的：Cohort 7
Adolescent participants will receive AGA2115 Dose Regimen 3. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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介入なし：Cohort 8
Adolescent participants will only receive AGA2115 Dose Regimen 2 in the second year. |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中発現した有害事象（TEAE）の発生
時間枠：ベースラインから27ヶ月目（コホート1および5）；ベースラインから24ヶ月目（コホート2、3、4、6、7および8）
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ベースラインから27ヶ月目（コホート1および5）；ベースラインから24ヶ月目（コホート2、3、4、6、7および8）
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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成人および青年を対象とした、腰椎、総大腿骨近位部、大腿骨頚部、遠位橈骨1/3、全身（頭部除く）の骨密度（BMD）におけるベースラインから3、6、9、12か月後の変化率。
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
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3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
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思春期の患者における、腰椎、大腿骨全体、大腿骨頸部、橈骨遠位1/3、および全身（頭部除く）のBMD Zスコアの、3、6、9、12か月目のベースラインからの変化。
時間枠：第3、6、9、12か月
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第3、6、9、12か月
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ベースラインから1週、1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月後の骨代謝マーカーCTX-1とP1NPの変化率
時間枠：1週、1か月、3か月、6か月、9か月、12か月
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1週、1か月、3か月、6か月、9か月、12か月
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ベースラインから12ヶ月目の間に骨折が認められた参加者の割合
時間枠：ベースラインから12ヶ月目
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ベースラインから12ヶ月目
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ベースラインから12か月目までに発生した新規骨折の年間骨折率
時間枠：ベースラインから12ヶ月目まで
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ベースラインから12ヶ月目まで
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AGA2115 治療群の観察された濃度
時間枠：1日目から27ヶ月目（コホート1および5）；1日目から24ヶ月目（コホート2、3、4、6、7および8）。
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1日目から27ヶ月目（コホート1および5）；1日目から24ヶ月目（コホート2、3、4、6、7および8）。
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血清抗AGA2115抗体
時間枠：1日目から27ヶ月目（コホート1および5）；1日目から24ヶ月目（コホート2、3、4、6、7および8）。
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1日目から27ヶ月目（コホート1および5）；1日目から24ヶ月目（コホート2、3、4、6、7および8）。
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ACT24-003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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