AGA2115 용량 투여 요법 탐색 연구: 한국의 골형성 부전증 환자 대상 (EIR) (EIR)
한국 성인 및 청소년 I형, III형 또는 IV형 골형성부전증 환자에서 AGA2115의 제2상 다기관, 무작위배정, 공개표지, 용량 용법 탐색 연구
This study is to evaluate the safety and efficacy of AGA2115 at three different dose regimens in Chinese adults and adolescents with Type I, III, or IV Osteogenesis imperfecta (OI).
연구 개요
상세 설명
This Phase 2 study will evaluate the safety and efficacy of AGA2115 in three different dosing regimens in Chinese adults and adolescents with Type I, III, or IV OI. Participants will be in the study for 24 or 27 months depending on their assigned cohort. During the first 12 months of the study, adult and adolescent participants will be randomized separately in a 1:1:1:1 ratio to one of three AGA2115 dosing regimens or control cohort. During months 12 to 24 or 27, all participants will receive AGA2115 and attend visits for the evaluation of safety and efficacy parameters.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Yolanda Liu
- 전화번호: +86 13911537795
- 이메일: yolanda.liu@angitiabio.com
연구 장소
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100005
- 모병
- Chinese Academy of Medical Sciences, Peking Union Medical College Hospital
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수석 연구원:
- Mei Li
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, 중국, 518053
- 모병
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
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수석 연구원:
- Kai Tsun Michael To
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410008
- 아직 모집하지 않음
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
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수석 연구원:
- Zhongjian Xie
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, 중국, 215025
- 아직 모집하지 않음
- Children's Hospital of Soochow University
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수석 연구원:
- Ting Chen
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200233
- 아직 모집하지 않음
- Shanghai Sixth People's Hospital
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수석 연구원:
- Zhenlin Zhang
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- Adults (18-75 years) or adolescents (12-17 years) with a confirmed diagnosis of Osteogenesis Imperfecta (OI) Type I, III, or IV with genetic confirmation of pathogenic variants in COL1A1 or COL1A2 genes
- BMD T-score of ≤-1.0 at the lumbar spine, total hip, or femoral neck (adults) or BMD Z-score of ≤-1.0 at the lumbar spine, total hip, or femoral neck (adolescents)
- Capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in the protocol
Exclusion Criteria:
- Vitamin D deficiency
- Concomitant uncontrolled diseases or conditions that could affect bone metabolism such as hypo-/hyperparathyroidism, hypo-/hyperthyroidism, abnormal thyroid function or thyroid disease, or other endocrine disorders.
- Current hyper- or hypocalcemia.
- History of rickets, osteomalacia, or other significant skeletal disorders (excluding OI) leading to long-bone deformities and/or increased risk of fractures.
- Use of bisphosphonates within the past 6 months.
- Use of teriparatide, abaloparatide, strontium ranelate, or hormone replacement therapy within the past 12 months.
- Use of denosumab (or denosumab biosimilars) within the past 2 years.
- Use of anti-sclerostin antibody medications (romosozumab, setrusumab, blosozumab) at any time.
- History of myocardial infarction or stroke (or other cardiovascular associated event deemed significant) within the past 12 months.
- Malignancy within the last 5 years.
- Pregnant or breastfeeding women, or women planning to become pregnant during the study or within 4 months after the last dose of IP.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Cohort 1
Adult participants will receive AGA2115 Dose Regimen 1. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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실험적: Cohort 2
Adult participants will receive AGA2115 Dose Regimen 2. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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실험적: Cohort 3
Adult participants will receive AGA2115 Dose Regimen 3. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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간섭 없음: Cohort 4
Adult participants will only receive AGA2115 Dose Regimen 2 in the second year. |
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실험적: Cohort 5
Adolescent participants will receive AGA2115 Dose Regimen 1. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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실험적: Cohort 6
Adolescent participants will receive AGA2115 Dose Regimen 2. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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실험적: Cohort 7
Adolescent participants will receive AGA2115 Dose Regimen 3. |
Participants will receive AGA2115 administered by subcutaneous injection |
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간섭 없음: Cohort 8
Adolescent participants will only receive AGA2115 Dose Regimen 2 in the second year. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 발생 부작용(TEAEs) 발생
기간: 기준 시점부터 27개월(코호트 1 및 5); 기준 시점부터 24개월(코호트 2, 3, 4, 6, 7 및 8)
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기준 시점부터 27개월(코호트 1 및 5); 기준 시점부터 24개월(코호트 2, 3, 4, 6, 7 및 8)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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소아 및 청소년을 대상으로 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월 시점에서 요추, 전체 고관절, 대퇴 경부, 요골 원위부 1/3 지점 및 전신(두부 제외)의 골밀도(BMD) 기준치 대비 변화율(%)입니다.
기간: 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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뼈밀도 Z-값에서 기준 시점 대비 3, 6, 9, 12개월차 변화: 청소년의 요추, 전체 고관절, 대퇴골 경부, 요골 원위 1/3 부위, 전체 신체 (두부 제외).
기간: 3개월, 6개월, 9개월, 및 12개월
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3개월, 6개월, 9개월, 및 12개월
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CTX-1과 P1NP 골대사 표지자의 기준선 대비 1주 및 1, 3, 6, 9, 12개월 시점의 변화 백분율
기간: 1주 차, 1개월, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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1주 차, 1개월, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
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기준 시점과 12개월 사이에 골절이 발생한 참가자의 비율
기간: 기준 시점부터 12개월까지
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기준 시점부터 12개월까지
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기준 시점부터 12개월 시점까지 발생한 골절의 연간 골절률
기간: 기준 시점에서 12개월까지
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기준 시점에서 12개월까지
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치료군에 대한 AGA2115의 관찰된 농도
기간: 1일차부터 27개월차까지(코호트 1 및 5); 1일차부터 24개월차까지(코호트 2, 3, 4, 6, 7 및 8).
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1일차부터 27개월차까지(코호트 1 및 5); 1일차부터 24개월차까지(코호트 2, 3, 4, 6, 7 및 8).
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혈청 항-AGA2115 항체
기간: 1일차~27개월차(코호트 1 및 5); 1일차~24개월차(코호트 2, 3, 4, 6, 7 및 8).
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1일차~27개월차(코호트 1 및 5); 1일차~24개월차(코호트 2, 3, 4, 6, 7 및 8).
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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