3 型ゴーシェ病 (GD3) の小児および成人患者におけるベングルスタットの管理アクセス プログラム。

包含基準:

• 12歳以上
• 少なくとも1つのCNS症状を伴うGD3の臨床診断
• 体重≧15kg
• 少なくとも6か月間安定したERT用量を投与している
• 血液症状に関して臨床的に安定している
• 脾臓および肝臓の容積に関して臨床的に安定している
• 患者に発作の既往がある場合は、CYP3A の強力/中程度の誘発剤または強力/中程度の阻害剤である薬剤を使用せずに発作を適切にコントロールする必要があります。
• 文書化された妊娠検査結果が陰性であること
• 地域の規制に従った避妊薬の使用。

除外基準:

• ベングルスタット錠剤を安全に飲み込む（または噛んで飲み込む）ことができない
• 過去30日以内の治験薬または5半減期以内の治験薬の使用、または遺伝子治療のいずれかの使用
• GDに対する未承認の治療法を現在使用している
• 妊娠中または授乳中の女性
• 薬物の禁忌
• 主要な臓器移植の病歴（例：骨髄または肝臓）
• 過去1年以内の薬物乱用および/またはアルコール乱用の履歴
• 過去1年間に重度のうつ病および/または重大な感情障害の病歴がある患者
• 研究前に自殺念慮または自殺行動をとった患者。

上記の情報は、参加者の臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。