Программа управляемого доступа к венглустату у детей и взрослых пациентов с болезнью Гоше 3 типа (GD3).

Критерии включения:

• ≥ 12 лет
• Клинический диагноз GD3 с минимум 1 проявлением со стороны ЦНС.
• Масса тела ≥15 кг
• При стабильной дозе ФЗТ в течение как минимум 6 месяцев.
• Клинически стабилен в отношении гематологических проявлений.
• Клинически стабилен в отношении объема селезенки и печени.
• Если у пациента в анамнезе наблюдались судороги, их необходимо тщательно контролировать без использования препаратов, которые являются сильными/умеренными индукторами или сильными/умеренными ингибиторами CYP3A.
• Документально подтвержденный отрицательный тест на беременность
• Использование противозачаточных средств в соответствии с местными правилами.

Критерии исключения:

• Невозможность безопасно проглотить (или жевать и проглотить) таблетку венглустата.
• Использование любых исследуемых препаратов в течение последних 30 дней или 5 периодов полувыведения или генной терапии в любое время.
• Текущее использование любых неутвержденных методов лечения БГ.
• Беременные или кормящие женщины
• Противопоказания к препарату
• История трансплантации крупных органов (например, костного мозга или печени)
• История злоупотребления наркотиками и/или алкоголем в течение последнего года
• Пациенты с тяжелой депрессией и/или серьезным аффективным расстройством в анамнезе за последний год.
• Пациенты с суицидальными мыслями или поведением до исследования.

Приведенная выше информация не предназначена для отражения всех соображений, касающихся потенциального участия участника в клиническом исследовании.