Managed Access Program for Venglustat i pædiatriske og voksne patienter med type 3 Gaucher sygdom (GD3).
22. juni 2026 opdateret af: Sanofi
Formålet med dette program er at give tidlig adgang til venglustat for visse patienter med Gauchers sygdom type 3 som svar på uopfordrede anmodninger fra sundhedsudbydere.
Ingen godkendte terapier til CNS-manifestationer af sygdommen er i øjeblikket tilgængelige.
Programmet vil give adgang til venglustat før registrering og tilgængeligheden af kommercielle produkter (inklusive refusion, hvor det er relevant) i patientens land.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Programmet giver adgang til venglustat, en undersøgelsesterapi.
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Udvidet adgangstype
- Behandling IND/Protokol
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
N/A
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- ≥ 12 år
- Klinisk diagnose af GD3 med mindst 1 CNS manifestation
- Kropsvægt ≥15 kg
- På en stabil ERT-dosis i mindst 6 måneder
- Klinisk stabil med hensyn til hæmatologiske manifestationer
- Klinisk stabil med hensyn til milt og levervolumen
- Hvis patienten har en historie med krampeanfald, skal de være godt kontrolleret uden brug af medicin, der er stærke/moderat inducere eller stærke/moderat hæmmere af CYP3A
- Dokumenteret negativ graviditetstest
- Præventionsbrug i overensstemmelse med lokale regler.
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til sikkert at sluge (eller tygge og sluge) en venglustat-tablet
- Brug af alle forsøgslægemidler inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider eller genterapi til enhver tid
- Nuværende brug af enhver ikke-godkendt behandling for GD
- Gravide eller ammende kvinder
- Lægemiddelkontraindikationer
- Anamnese med større organtransplantationer (f.eks. knoglemarv eller lever)
- Anamnese med stof- og/eller alkoholmisbrug inden for det seneste år
- Patienter med svær depression og/eller en historie med en alvorlig affektiv lidelse inden for det seneste år
- Patienter med selvmordstanker eller -adfærd før undersøgelsen.
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. april 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. juni 2026
Først opslået (Faktiske)
30. juni 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Sphingolipidoser
- Lipidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Gauchers sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- SCP25092
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .