Programa de acesso gerenciado de Venglustat em pacientes pediátricos e adultos com doença de Gaucher tipo 3 (GD3).

Critérios de inclusão:

• ≥ 12 anos de idade
• Diagnóstico clínico de GD3 com pelo menos 1 manifestação do SNC
• Peso corporal ≥15 kg
• Com dose estável de TRE por pelo menos 6 meses
• Clinicamente estável em relação às manifestações hematológicas
• Clinicamente estável em relação ao volume do baço e do fígado
• Se o paciente tiver histórico de convulsões, elas devem ser bem controladas sem uso de medicamentos que sejam indutores fortes/moderados ou inibidores fortes/moderados do CYP3A
• Teste de gravidez negativo documentado
• Uso de contraceptivos consistente com os regulamentos locais.

Critérios de exclusão:

• Incapacidade de engolir (ou mastigar e engolir) com segurança um comprimido de venglustat
• Uso de qualquer medicamento experimental nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas ou terapia genética a qualquer momento
• Uso atual de qualquer terapia não aprovada para DG
• Mulheres grávidas ou amamentando
• Contra-indicações de medicamentos
• História de transplante de órgãos importantes (por exemplo, medula óssea ou fígado)
• História de abuso de drogas e/ou álcool no último ano
• Pacientes com depressão grave e/ou história de transtorno afetivo importante no último ano
• Pacientes com ideação ou comportamento suicida antes do estudo.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um ensaio clínico.