Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Managed Access-programma van Venglustat bij pediatrische en volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher Type 3 (GD3).

22 juni 2026 bijgewerkt door: Sanofi
Het doel van dit programma is om vroege toegang tot venglustat te bieden aan bepaalde patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 als reactie op ongevraagde verzoeken van zorgverleners. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën beschikbaar voor de CZS-manifestaties van de ziekte. Het programma biedt toegang tot venglustat vóór registratie en de beschikbaarheid van een commercieel product (inclusief terugbetaling indien van toepassing) in het land van de patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het programma biedt toegang tot venglustat, een onderzoekstherapie.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ≥ 12 jaar oud
  • Klinische diagnose van GD3 met minstens 1 CZS-manifestatie
  • Lichaamsgewicht ≥15 kg
  • Op een stabiele ERT-dosis gedurende minimaal 6 maanden
  • Klinisch stabiel met betrekking tot hematologische manifestaties
  • Klinisch stabiel wat betreft milt- en levervolume
  • Als de patiënt een voorgeschiedenis van epileptische aanvallen heeft, moeten deze goed onder controle gehouden worden zonder gebruik van medicijnen die sterke/matige inductoren of sterke/matige CYP3A-remmers zijn.
  • Gedocumenteerde negatieve zwangerschapstest
  • Gebruik van anticonceptiemiddelen in overeenstemming met de lokale regelgeving.

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om een ​​venglustaattablet veilig door te slikken (of te kauwen en door te slikken).
  • Gebruik van onderzoeksgeneesmiddelen in de afgelopen 30 dagen of 5 halfwaardetijden of gentherapie op elk moment
  • Huidig ​​​​gebruik van niet-goedgekeurde therapie voor GD
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Contra-indicaties voor medicijnen
  • Geschiedenis van een grote orgaantransplantatie (bijvoorbeeld beenmerg of lever)
  • Geschiedenis van drugs- en/of alcoholmisbruik in het afgelopen jaar
  • Patiënten met een ernstige depressie en/of een voorgeschiedenis van een ernstige affectieve stoornis in het afgelopen jaar
  • Patiënten met zelfmoordgedachten of suïcidaal gedrag voorafgaand aan de studie.

De bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een deelnemer aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 juni 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SCP25092

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren