제3형 고셔병(GD3)이 있는 소아 및 성인 환자에 대한 Venglustat의 관리형 접근 프로그램.
2026년 6월 22일 업데이트: Sanofi
이 프로그램의 목적은 의료 서비스 제공자의 원치 않는 요청에 따라 특정 제3형 고셔병 환자에게 벤글루스타트에 대한 조기 접근권을 제공하는 것입니다.
현재 이 질병의 CNS 증상에 대해 승인된 치료법은 없습니다.
이 프로그램은 등록 전에 venglustat에 대한 접근 권한을 제공하고 환자의 국가에서 상용 제품의 가용성(해당되는 경우 상환 포함)을 제공합니다.
연구 개요
상세 설명
이 프로그램은 연구용 치료법인 Venglustat에 대한 접근을 제공합니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
포함 기준:
- ≥ 12세
- 적어도 1개의 CNS 발현을 동반한 GD3의 임상적 진단
- 체중 ≥15kg
- 최소 6개월 동안 안정적인 ERT 용량을 투여받은 경우
- 혈액학적 징후와 관련하여 임상적으로 안정함
- 비장 및 간의 부피와 관련하여 임상적으로 안정적입니다.
- 환자에게 발작 병력이 있는 경우 CYP3A의 강력/중등도 유도제 또는 강력/중등도 억제제인 약물을 사용하지 않고 발작을 잘 조절해야 합니다.
- 문서화된 음성 임신 테스트
- 현지 규정에 따른 피임법 사용.
제외 기준:
- 벤글루스타트 정제를 안전하게 삼키거나 씹거나 삼킬 수 없음
- 지난 30일 또는 5번의 반감기 이내에 연구용 약물을 사용했거나 언제든지 유전자 치료를 받은 경우
- GD에 대한 승인되지 않은 치료법의 현재 사용
- 임신 또는 수유중인 여성
- 약물 금기 사항
- 주요 장기 이식 병력(예: 골수 또는 간)
- 지난 1년간 약물 및/또는 알코올 남용 이력
- 지난 1년 동안 심한 우울증 및/또는 주요 정서장애의 병력이 있는 환자
- 연구 이전에 자살 생각이나 행동을 보인 환자.
위의 정보는 참가자의 임상 시험 참여 가능성과 관련된 모든 고려 사항을 포함하려는 의도가 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 6월 22일
처음 게시됨 (실제)
2026년 6월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 22일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SCP25092
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