Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program řízeného přístupu venglustatu u pediatrických a dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3 (GD3).

22. června 2026 aktualizováno: Sanofi
Cílem tohoto programu je poskytnout včasný přístup k venglustatu určitým pacientům s Gaucherovou chorobou typu 3 v reakci na nevyžádané žádosti poskytovatelů zdravotní péče. V současné době nejsou dostupné žádné schválené terapie pro CNS projevy onemocnění. Program poskytne přístup k venglustatu před registrací a dostupnost komerčního produktu (včetně případné úhrady) v zemi pacienta.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Program poskytuje přístup k venglustatu, výzkumné terapii.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria zařazení:

  • ≥ 12 let věku
  • Klinická diagnóza GD3 s alespoň 1 CNS manifestací
  • Tělesná hmotnost ≥15 kg
  • Na stabilní dávce ERT po dobu nejméně 6 měsíců
  • Klinicky stabilní s ohledem na hematologické projevy
  • Klinicky stabilní s ohledem na objem sleziny a jater
  • Pokud má pacient v anamnéze záchvaty, musí být dobře kontrolovány bez použití léků, které jsou silnými/středně silnými induktory nebo silnými/středně silnými inhibitory CYP3A
  • Zdokumentovaný negativní těhotenský test
  • Používání antikoncepce v souladu s místními předpisy.

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost bezpečně spolknout (nebo žvýkat a spolknout) tabletu venglustatu
  • Užívání jakýchkoli hodnocených léků během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů nebo genové terapie kdykoli
  • Současné používání jakékoli neschválené terapie pro GD
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Kontraindikace léků
  • Historie transplantace velkých orgánů (např. kostní dřeně nebo jater)
  • Anamnéza zneužívání drog a/nebo alkoholu během posledního roku
  • Pacienti s těžkou depresí a/nebo závažnou afektivní poruchou v anamnéze v posledním roce
  • Pacienti se sebevražednými myšlenkami nebo chováním před studií.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. června 2026

První zveřejněno (Aktuální)

30. června 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCP25092

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit