Managed Access-Programm von Venglustat bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Typ-3-Gaucher-Krankheit (GD3).

Einschlusskriterien:

• ≥ 12 Jahre alt
• Klinische Diagnose von GD3 mit mindestens einer ZNS-Manifestation
• Körpergewicht ≥15 kg
• Bei einer stabilen ERT-Dosis für mindestens 6 Monate
• Klinisch stabil im Hinblick auf hämatologische Manifestationen
• Klinisch stabil in Bezug auf Milz- und Lebervolumen
• Wenn der Patient in der Vergangenheit Krampfanfälle hatte, müssen diese gut unter Kontrolle sein, ohne dass Medikamente eingesetzt werden dürfen, die starke/moderate Induktoren oder starke/moderate Inhibitoren von CYP3A sind
• Dokumentierter negativer Schwangerschaftstest
• Verwendung von Verhütungsmitteln im Einklang mit den örtlichen Vorschriften.

Ausschlusskriterien:

• Unfähigkeit, eine Venglustat-Tablette sicher zu schlucken (oder zu kauen und zu schlucken).
• Verwendung von Prüfpräparaten innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten oder Gentherapie zu einem beliebigen Zeitpunkt
• Derzeitiger Einsatz einer nicht zugelassenen Therapie für GD
• Schwangere oder stillende Frauen
• Kontraindikationen für Medikamente
• Vorgeschichte einer größeren Organtransplantation (z. B. Knochenmark oder Leber)
• Vorgeschichte von Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch im letzten Jahr
• Patienten mit schwerer Depression und/oder einer schweren affektiven Störung in der Vorgeschichte im vergangenen Jahr
• Patienten mit Selbstmordgedanken oder Selbstmordverhalten vor der Studie.

Die oben genannten Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die mögliche Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.