Managed Access Program for Venglustat i pediatriske og voksne pasienter med Gaucher-sykdom type 3 (GD3).

Inkluderingskriterier:

• ≥ 12 år
• Klinisk diagnose av GD3 med minst 1 CNS manifestasjon
• Kroppsvekt ≥15 kg
• På en stabil ERT-dose i minst 6 måneder
• Klinisk stabil med hensyn til hematologiske manifestasjoner
• Klinisk stabil med hensyn til milt og levervolum
• Hvis pasienten har en historie med anfall, må de kontrolleres godt uten bruk av medisiner som er sterke/moderate induktorer eller sterke/moderate hemmere av CYP3A
• Dokumentert negativ graviditetstest
• Bruk av prevensjon i samsvar med lokale forskrifter.

Ekskluderingskriterier:

• Manglende evne til trygt å svelge (eller tygge og svelge) en venglustat-tablett
• Bruk av undersøkelsesmedisiner innen de siste 30 dagene eller 5 halveringstider eller genterapi til enhver tid
• Nåværende bruk av ikke-godkjent behandling for GD
• Gravide eller ammende kvinner
• Legemiddelkontraindikasjoner
• Historie med større organtransplantasjoner (f.eks. benmarg eller lever)
• Historie om narkotika- og/eller alkoholmisbruk i løpet av det siste året
• Pasienter med alvorlig depresjon og/eller en historie med en alvorlig affektiv lidelse det siste året
• Pasienter med selvmordstanker eller selvmordsatferd før studien.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.