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Programme d'accès géré au Venglustat chez les patients pédiatriques et adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 3 (GD3).

22 juin 2026 mis à jour par: Sanofi
L'objectif de ce programme est de fournir un accès précoce au venglustat à certains patients atteints de la maladie de Gaucher de type 3 en réponse à des demandes non sollicitées des prestataires de soins. Aucun traitement approuvé pour les manifestations de la maladie sur le SNC n'est actuellement disponible. Le programme donnera accès au venglustat avant l'enregistrement et la disponibilité du produit commercial (y compris le remboursement le cas échéant) dans le pays du patient.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le programme donne accès au venglustat, une thérapie expérimentale.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critères d'inclusion :

  • ≥ 12 ans
  • Diagnostic clinique de GD3 avec au moins 1 manifestation du SNC
  • Poids corporel ≥15 kg
  • Sous dose d'ERT stable pendant au moins 6 mois
  • Cliniquement stable en ce qui concerne les manifestations hématologiques
  • Cliniquement stable en ce qui concerne le volume de la rate et du foie
  • Si le patient a des antécédents de convulsions, celles-ci doivent être bien contrôlées sans utiliser de médicaments inducteurs forts/modérés ou inhibiteurs forts/modérés du CYP3A.
  • Test de grossesse négatif documenté
  • Utilisation de contraceptifs conformes aux réglementations locales.

Critères d'exclusion :

  • Incapacité d'avaler (ou de mâcher et d'avaler) en toute sécurité un comprimé de venglustat
  • Utilisation de tout médicament expérimental au cours des 30 derniers jours ou des 5 dernières demi-vies ou thérapie génique à tout moment
  • Utilisation actuelle de tout traitement non approuvé pour la DG
  • Femelles enceintes ou allaitantes
  • Contre-indications médicamenteuses
  • Antécédents de transplantation d'organe majeur (par exemple, moelle osseuse ou foie)
  • Antécédents d’abus de drogues et/ou d’alcool au cours de la dernière année
  • Patients souffrant de dépression sévère et/ou ayant des antécédents de trouble affectif majeur au cours de la dernière année
  • Patients ayant des idées ou un comportement suicidaires avant l'étude.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes à la participation potentielle d'un participant à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2026

Première publication (Réel)

30 juin 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SCP25092

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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