Programma di accesso gestito di Venglustat in pazienti pediatrici e adulti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 3 (GD3).

Criteri di inclusione:

• ≥ 12 anni di età
• Diagnosi clinica di GD3 con almeno 1 manifestazione a livello del sistema nervoso centrale
• Peso corporeo ≥15 kg
• Con una dose ERT stabile per almeno 6 mesi
• Clinicamente stabile rispetto alle manifestazioni ematologiche
• Clinicamente stabile rispetto al volume della milza e del fegato
• Se il paziente ha una storia di convulsioni, queste devono essere ben controllate senza l'uso di farmaci che siano induttori forti/moderati o inibitori forti/moderati del CYP3A
• Test di gravidanza negativo documentato
• Uso contraccettivo coerente con le normative locali.

Criteri di esclusione:

• Impossibilità di deglutire (o masticare e deglutire) in modo sicuro una compressa di venglustat
• Uso di farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni o 5 emivite o terapia genica in qualsiasi momento
• Uso attuale di qualsiasi terapia non approvata per la GD
• Donne in gravidanza o in allattamento
• Controindicazioni farmacologiche
• Anamnesi di trapianto d'organo maggiore (p. es., midollo osseo o fegato)
• Storia di abuso di droghe e/o alcol nell'ultimo anno
• Pazienti con depressione grave e/o storia di un disturbo affettivo maggiore nell'ultimo anno
• Pazienti con idea o comportamento suicidario prima dello studio.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.