Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program zarządzanego dostępu do wenglustatu u dzieci i dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 3 (GD3).

22 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Sanofi
Celem tego programu jest zapewnienie wczesnego dostępu do wenglustatu niektórym pacjentom z chorobą Gauchera typu 3 w odpowiedzi na niezamówione prośby ze strony podmiotów świadczących opiekę zdrowotną. Obecnie nie są dostępne żadne zatwierdzone metody leczenia objawów choroby ze strony OUN. Program zapewni dostęp do wenglustatu przed rejestracją oraz dostępność produktu komercyjnego (w tym refundację, jeśli ma to zastosowanie) w kraju pacjenta.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Program zapewnia dostęp do wenglustatu, terapii eksperymentalnej.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria włączenia:

  • ≥ 12 lat
  • Rozpoznanie kliniczne GD3 z co najmniej 1 objawem OUN
  • Masa ciała ≥15 kg
  • Na stałej dawce ERT przez co najmniej 6 miesięcy
  • Stabilny klinicznie pod względem objawów hematologicznych
  • Stabilny klinicznie pod względem objętości śledziony i wątroby
  • Jeśli u pacjenta występowały w przeszłości napady drgawkowe, należy je dobrze kontrolować bez stosowania leków będących silnymi/umiarkowanymi induktorami lub silnymi/umiarkowanymi inhibitorami CYP3A
  • Udokumentowany negatywny test ciążowy
  • Stosowanie antykoncepcji zgodne z lokalnymi przepisami.

Kryteria wykluczenia:

  • Niemożność bezpiecznego połknięcia (lub żucia i połknięcia) tabletki wenglustatu
  • Stosowanie jakichkolwiek badanych leków w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania lub terapia genowa w dowolnym momencie
  • Bieżące stosowanie jakiejkolwiek niezatwierdzonej terapii GD
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Przeciwwskazania leków
  • Historia przeszczepu dużego narządu (np. szpiku kostnego lub wątroby)
  • Historia nadużywania narkotyków i/lub alkoholu w ciągu ostatniego roku
  • Pacjenci z ciężką depresją i (lub) chorobą afektywną w wywiadzie w ciągu ostatniego roku
  • Pacjenci z myślami lub zachowaniami samobójczymi przed badaniem.

Celem powyższych informacji nie jest uwzględnienie wszystkich rozważań istotnych dla potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 czerwca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SCP25092

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj