Programa de acceso gestionado de venglustat en pacientes pediátricos y adultos con enfermedad de Gaucher tipo 3 (GD3).

Criterios de inclusión:

• ≥ 12 años de edad
• Diagnóstico clínico de GD3 con al menos 1 manifestación en el SNC.
• Peso corporal ≥15 kg
• Con una dosis estable de ERT durante al menos 6 meses
• Clínicamente estable con respecto a las manifestaciones hematológicas.
• Clínicamente estable con respecto al volumen del bazo y del hígado.
• Si el paciente tiene antecedentes de convulsiones, estas deben estar bien controladas sin el uso de medicamentos que sean inductores fuertes/moderados o inhibidores fuertes/moderados del CYP3A.
• Prueba de embarazo negativa documentada
• Uso de anticonceptivos consistente con las regulaciones locales.

Criterios de exclusión:

• Incapacidad para tragar (o masticar y tragar) de forma segura una tableta de venglustat
• Uso de cualquier medicamento en investigación dentro de los últimos 30 días o 5 vidas medias o terapia génica en cualquier momento
• Uso actual de cualquier terapia no aprobada para la EG
• Hembras embarazadas o en período de lactancia
• Contraindicaciones de drogas
• Antecedentes de trasplante de órganos importantes (p. ej., médula ósea o hígado)
• Historial de abuso de drogas y/o alcohol en el último año.
• Pacientes con depresión severa y/o antecedentes de un trastorno afectivo mayor en el último año.
• Pacientes con ideación o conducta suicida antes del estudio.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.