Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Venglustat menedzselt hozzáférési programja 3-as típusú Gaucher-kórban (GD3) szenvedő gyermek- és felnőtt betegeknél.

2026. június 22. frissítette: Sanofi
Ennek a programnak az a célja, hogy az egészségügyi szolgáltatók kéretlen kérésére a 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek korai hozzáférését biztosítsa a venglusztáthoz. Jelenleg nem állnak rendelkezésre jóváhagyott terápiák a betegség központi idegrendszeri megnyilvánulásaira. A program hozzáférést biztosít a venglusztáthoz a regisztrációt megelőzően, valamint a kereskedelmi termék elérhetőségét (beleértve a költségtérítést is) a beteg országában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Elérhető

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A program hozzáférést biztosít a venglustathoz, egy vizsgáló terápiához.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Kezelés IND/Protokoll

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi feltételek:

  • ≥ 12 éves kor felett
  • A GD3 klinikai diagnózisa legalább 1 központi idegrendszeri manifesztációval
  • Testtömeg ≥15 kg
  • Legalább 6 hónapig stabil ERT-dózis mellett
  • A hematológiai megnyilvánulások tekintetében klinikailag stabil
  • A lép és a máj térfogata tekintetében klinikailag stabil
  • Ha a beteg anamnézisében görcsrohamok szerepelnek, akkor jól kontrollálni kell azokat olyan gyógyszerek alkalmazása nélkül, amelyek erős/közepes induktorok vagy erős/közepes CYP3A inhibitorok.
  • Dokumentált negatív terhességi teszt
  • A helyi előírásoknak megfelelő fogamzásgátló alkalmazás.

Kizárási feltételek:

  • Képtelenség biztonságosan lenyelni (vagy rágni és lenyelni) a venglusztát tablettát
  • Bármilyen vizsgálati gyógyszer alkalmazása az elmúlt 30 napban vagy 5 felezési időn belül, vagy génterápia bármikor
  • A GD bármely nem jóváhagyott terápiájának jelenlegi alkalmazása
  • Terhes vagy szoptató nők
  • A gyógyszer ellenjavallatai
  • Jelentős szervátültetés (pl. csontvelő vagy máj)
  • Kábítószerrel és/vagy alkohollal való visszaélés története az elmúlt évben
  • Súlyos depresszióban és/vagy súlyos érzelmi rendellenességben szenvedő betegek az elmúlt évben
  • A vizsgálat előtt öngyilkossági gondolatokkal vagy viselkedéssel rendelkező betegek.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely a résztvevőnek a klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatos.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanofi

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. április 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 22.

Első közzététel (Tényleges)

2026. június 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 22.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SCP25092

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel